Nature Biotechnology | 双向导航!基因编辑LNP精准“点穴”肝肺,多器官顽疾不再难治!
如果身体的指令书——基因,出现了微小的错别字,导致了严重的疾病,我们能否像修正代码一样,直接改写生命的蓝图?更进一步,如果这些“错别字”不仅影响一个器官,而是同时攻击肝脏、肺部等多个生命中枢,那该如何应对?
导航 基因 lnp naturebiotechn 编辑lnp 2025-06-08 23:27 9
如果身体的指令书——基因,出现了微小的错别字,导致了严重的疾病,我们能否像修正代码一样,直接改写生命的蓝图?更进一步,如果这些“错别字”不仅影响一个器官,而是同时攻击肝脏、肺部等多个生命中枢,那该如何应对?
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在肝脏中,由于SERPINA1基因(PiZ等位基因)发生突变,导致α-1抗胰蛋白酶(A1AT)蛋白错误折叠并积聚于肝脏内,从而引发肝损伤。在肺部,因缺乏A1AT,中性粒细胞弹性蛋白酶的活性失控,进而导致蛋白酶损伤和肺气肿。
近日,悦康药业集团子公司北京悦康科创医药科技股份有限公司携手中国医学科学院&北京协和医学院医药生物技术研究所在材料科学领域的国际知名期刊《Journal of Materials Chemistry B》在线发表题为“Injection site-retain
如今,一股新势力正试图改变这些难题——体内CAR-T(in vivo CAR-T),通过基因递送技术直接在患者体内“改造”T细胞,无需体外分离、扩增和回输,将治疗流程从数周压缩至数天,成本也有望大幅下降。
近日,昆州关键选区Leichhardt的自由国家党(LNP) 候选人Jeremy Neal,在竞选启动仪式上展示了受“MAGA”(让美国再次伟大)风格启发的竞选周边商品。
20 世纪 60 年代发现脂质在水中能自发形成封闭的脂质双层囊泡,才有了 “脂质体(Liposome)” 一词。随着纳米科学和纳米技术时代的开始,20 世纪 90 年代初期才开始使用 “脂质纳米粒(Lipid nanoparticle,LNP)” 一词。针对
脂质纳米颗粒(LNP)在靶向肝,以及脾脏和肺部等主要器官方面已取得成功,但穿越血脑屏障(BBB)仍是一项重大挑战。有效的大脑靶向递送系统对于推进神经疾病基因治疗至关重要,但目前仍受限于低运输效率和核酸稳定性差的问题。
过去几年,用于RNA递送的LNP技术展示了其改善人类健康的潜力,但肝外递送仍是挑战。12月10日,发表在 Nature Biotechnology 杂志上的一项研究中,来自MIT的一个科学家团队通过人工智能(AI)技术指导LNP的设计,获得了几种化学上新颖且能