aav基因疗法

当AAV基因疗法沦为「弃子」

近日，在基因治疗领域高歌猛进的强生近日遭遇重大挫折。其备受期待的AAV基因疗法bota-vec在治疗X连锁视网膜色素变性（XLRP）的III期LUMEOS研究中，未能达到改善患者视觉导航能力的主要终点。这一结果不仅使这款曾获FDA快速通道、孤儿药双重认证的明星