摘要：中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网近日最新公示，恒瑞医药申报的化药1类新药HRS-6719片获批临床，拟开发治疗甲硫腺苷磷酸化酶（MTAP）缺失的实体瘤。根据CDE官网及公开资料查询，本次为该产品首次在中国获批临床。

转自：医药观澜

中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网近日最新公示，恒瑞医药申报的化药1类新药HRS-6719片获批临床，拟开发治疗甲硫腺苷磷酸化酶（MTAP）缺失的实体瘤。根据CDE官网及公开资料查询，本次为该产品首次在中国获批临床。

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据文献报道，约15%的人类实体肿瘤缺乏抑癌基因MTAP的表达。MTAP缺失发生率较高的实体瘤包括非小细胞肺癌（NSCLC）、胰腺癌、食管癌、间皮瘤、胃肠道肿瘤等。

公开资料显示，PRMT5是MTAP突变的“合成致死”靶点。MTAP缺失会引起其反应底物甲硫腺苷（MTA）的积累，而MTA与PRMT5会结合形成PRMT5-MTA复合物，显著抑制PRMT5的活性。因此，MTA的升高使得肿瘤细胞对额外PRMT5的抑制变得更为敏感。这些研究表明，在MTAP缺失型肿瘤中抑制PRMT5活性有望成为一种治疗癌症的新型策略。

根据公开渠道查询，全球范围内已有数十款PRMT5抑制剂进入临床开发阶段，进展较快的产品已经进入2期临床阶段。

除了PRMT5抑制剂，MTAP缺失的肿瘤因为肿瘤代谢途径的变化也甲硫氨酸腺苷转移酶2α（MAT2A）抑制剂尤其敏感。在全球范围内，MAT2A抑制剂也已经取得了诸多进展，比如IDEAYA Biosciences在研的MAT2A抑制剂IDE397已经在MTAP缺失的尿路上皮癌和非小细胞肺癌患者中进行的2期临床试验中取得了积极的临床数据。此外，2024年12月，石药集团与百济神州就MAT2A抑制剂SYH2039达成一项超18亿美元的合作，该产品靶向的正是具有MTAP缺失突变的实体瘤。

参考资料：

[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. Retrieved Mar 31，2025, From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c

来源：新浪财经