摘要：2018年—2023年，肌萎缩侧索硬化症药物治疗行业市场规模由1.06亿元增长至2.77亿元，期间年复合增长率21.23%。头豹研究院预计2024年—2028年，肌萎缩侧索硬化症药物治疗行业市场规模由8.11亿元增长至46.21亿元，期间年复合增长率54.50

头豹研究院对于肌萎缩侧索硬化症药物治疗行业市场规模的预测

2018年—2023年，肌萎缩侧索硬化症药物治疗行业市场规模由1.06亿元增长至2.77亿元，期间年复合增长率21.23%。头豹研究院预计2024年—2028年，肌萎缩侧索硬化症药物治疗行业市场规模由8.11亿元增长至46.21亿元，期间年复合增长率54.50%。

肌萎缩侧索硬化症药物治疗行业市场规模历史变化的原因如下：

ALS患者基数呈现逐年扩增趋势，中国市场暂无靶向药物可为家族性ALS患者提供基因治疗方案。

2021年，北京大学第三医院神经内科樊东升教授根据其团队在2012至2016年间针对中国城市居民医保数据做出的调查统计结果发表结论，中国ALS的发病率与患病率分别为1.62人/10万人和2.97人/10万人，根据此数据计算，2022年ALS患者总数约为20.02万人。国家老年疾病临床医学研究中心数据显示，起病于基因突变遗传的家族性ALS患者约占患者总数的5%-10%，中国市场尚无靶向治疗药物上市，导致约1.67万家族性ALS患者的治疗方案选择范围仅局限于症状缓解药物，患者基数日渐走高与精准诊疗药物供给缺失间矛盾的市场关系急需得到解决。

患者受惠于中国就诊流程与诊疗体制，ALS协作组的建立使中国患者平均诊断时间较发达国家更短，药物治疗环节的尽早介入为患者病情延缓提供充足空间。

21世纪初期，中华医学会神经病学分会与北医三院多位专家即建立建成ALS协作组，至今的20年间，协作组就ALS临床检查方式、诊断分级确定与药物治疗方案设计等共识问题积极与海内外专家同行开展密切学术交流。海外发达国家ALS患者确诊时间约为14至17.8个月，中国ALS协作组成员医院则将此时间缩短至14个月内，诊断效率全球领先，另外从诊疗制度来看，欧美国家推行分级诊疗，患者需经过社区医院初诊后再根据病情前往专科医院就诊，中国患者则可直接预约诊疗机构专家进行面诊，病情判断时间缩短为ALS等神经退行性疾病营造充足的药物治疗空间，患者进入需呼吸机维持生命的4B期甚至面临死亡威胁的5期生存期时间得到延缓，可获得药物有效治疗的患者群体持续扩增，用药需求上行带动市场加速扩张。

肌萎缩侧索硬化症药物治疗行业市场规模未来变化的原因主要包括：

本土制药企业及科研机构研发提速，弥补用药市场空白，精准诊疗优质疗效带动用药市场规模持续扩增。

根据中华神经科杂志数据，当前仅30余种基因被证实与ALS发病相关，约68%的家族性ALS和11%的散发性ALS可被已证实的致病基因位点所解释，基于以上基因突变研发的靶向治疗药物对不同类型患者的覆盖程度仍存在上升空间，部分未查明遗传相关患病类型的患者至今尚无精准治疗方案可供选择，ALS靶向治疗市场存在较为广阔的存量空间。CD40L是一种可调节和维持人体免疫应答的因子，免疫系统失调与其高表达存在高度关联性，2023年信达生物已申报上市的IBI355即通过切断CD40L与CD40受体结合通路达到减少炎症反应的作用，临床结果显示其对免疫系统退化导致的ALS神经退行性病变存在有效治疗作用。另外以C9orf72、FUS和SOD1等主要基因突变类型为靶标的反义寡核苷酸（ASO）药物研发同期发力，临床研发进展频出为患者带来个性化精准治疗希望，患者治疗意愿提升同时用药市场规模受到拉动。

海外首次使用间充质干细胞条件培养基治疗ALS斩获初步成果，肌肉退化导致的活动范围受限情况有望改善，为神经退行性疾病患者预计生存期延长带来曙光。

ALS作为一种神经退行性疾病，患者行动障碍和言语不清等并发症状均存在单向产生和恶化的特性，当前全球药物治疗市场以后遗症损害降低和恶化进程放缓为主要治疗目标，尚无治疗方案可实现症状改善并最终达到治愈效果。近年日本首例通过干细胞条件培养基治疗ALS的临床病例预后可观，患者肌肉力量和肺功能得到明显改善。在此病例的治疗过程中，科研团队通过对儿童脱落乳牙的牙髓干细胞进行传代培养得到牙髓干细胞条件培养基，对患者进行经鼻给药治疗，结果显示患者经过12个月治疗后，肩膀、手腕、手肘、髋部等多关节部位功能评分均有显著提升，被动活动中，左手腕伸展动作治疗后评分为10，较治疗前的-45形成明显改善，主动活动中，颈椎转动动作评分也较治疗前提升30分，由此可见干细胞条件培养基对患者日常活动恢复存在正向治疗作用，同时可有效规避移植干细胞体内生存时间过短的弊端，无细胞成分也使给药剂量更加灵活。由于干细胞条件培养基对肌肉萎缩带来的行动障碍症状有改善作用，大规模商业化后患者治疗意愿与用药积极性有望高于市场中现有药品，用药市场增量可期。

经头豹研究院分析，肌萎缩侧索硬化症药物治疗行业竞争格局概况如下：

中国ALS治疗药物领域正处于由化学药品主导向靶向治疗迈进的关键时期，海外品牌前沿发展技术为本土市场提供重要研发指引，占据第一梯队席位，部分国有品牌积极布局，本土化路径开辟潜能助力其进入第二梯队，不乏市场玩家仍以症状缓解用化学药物为主要研发品类，在精准治疗需求持续走高的当下略显竞争实力不足，因此进入第三梯队。肌萎缩侧索硬化症药物治疗行业呈现以下梯队情况：第一梯队公司有渤健和赛诺菲；第二梯队公司为海思科、恩华药业、四环生物和远大医药等；第三梯队有罗欣制药、先声药业和丰原药业等。

肌萎缩侧索硬化症药物治疗行业竞争格局的形成主要包括以下原因：

生产厂商对ALS临床治疗常用药技术升级，患者服药便捷性提升带动临床诊疗处方中新剂型药物占比趋增。

利鲁唑可通过控制谷氨酸释放减缓神经细胞凋亡进程，是中国临床治疗ALS首选药物之一，本土市场产品多为片剂和注射剂型，对于注射给药的抵抗情绪和部分肌萎缩患者吞咽困难导致用药积极性降低。海思科与美国Aquestive Therapeutics, Inc.公司通过技术合作打造利鲁唑口溶膜剂型产品，2022年海思科获得该产品在中国的注册和商业化特权。此款口溶膜剂型利鲁唑利用PharmFilm技术的粘膜粘附特性，无需液体或食物送服即可在3-5分钟内实现完全分解，为舌部与喉咙肌肉功能障碍患者带来有效治疗选择，患者坚持药物治疗意愿提升带动产品加速放量，生产厂商差异化竞争优势显现。

海外厂商优先布局罕见病治疗赛道，占据主要市场份额，本土厂商后起发力，国有品牌落地进展显著，中国市场形成海外厂商与少数本土企业垄断局面。

利鲁唑片和依达拉奉注射剂为当前中国市场中治疗ALS的首选药物，1999年赛诺菲开发的利鲁唑片以“力如太”的商品名进入中国市场，先发优势使得赛诺菲长期占据本土主要市场份额，2022年其销量占比超80%，后期上市的仿制药厂商鲁南贝特、恩华药业和万特药业则分别以10.72%、3.99%和1.12%的销量占比填补剩余市场份额，中国利鲁唑片市场已形成由原研药物领先主导的进口品牌与本土品牌共同竞争态势。2001年日本三菱制药首次推出依达拉奉注射液新药Radicava，后于2019年Radicava获国家药监局批准进入中国后，样本医院销量达8.14亿元，原研品牌暂时占据本土市场主导地位。同年北京四环制药、山东方明制药、海南全星制药和南京优科制药4家生仿制的20ml:30mg品规依达拉奉注射剂获生产批文，进口药品的市场垄断形势被打破，2022年依达拉奉注射剂市场本土品牌CR3达76.51%。纵观药物研发及市场布局历程，海外企业较早锚定ALS适应证产品管线，于20世纪末期至21世纪初期在中国市场展现其领先优势，同时为本土企业的药品研发方向和生产制造工艺提供系统思路，国产药品因而迅速兴起，至今形成较为集中的多品牌市场竞争格局。

肌萎缩侧索硬化症药物治疗行业竞争格局的变化主要有以下几方面原因：

制药龙头企业靶向药物海外上市，全球ALS诊疗领域逐渐转向针对基因靶点的精准治疗，中国为求同频发展，加速引进前沿药物以缩短与国际患者在治疗方法上的差距。

SOD1是首个被确定为引发家族性ALS的致病基因，全球范围内因SOD1突变导致的ALS患者约占患者总数的2%，此突变也是中国家族性ALS患者的最常见患病类型。截至2023年10月，中国ALS治疗市场仅有利鲁唑与依达拉奉已进入全面商业化阶段，尚无药物可针对SOD1突变进行治疗。2023年4月，渤健公司自主研发生产的托夫生（Tofersen）注射液以服药后显著的神经轴突损伤降低疗效获FDA外周和中枢神经系统药物咨询委员高票支持，其上市审批等待时间得到有效压缩。2023年10月，托夫生注射液在中国的上市申请已获CDE受理，为使靶向治疗新药加速惠及中国患者，上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院对该药物进行特许引进，目前已通过伦理审查，药监局批准上市后即可第一时间投入临床使用。渤健以其新药为全球市场打开靶向治疗突破口，托夫生海外上市后即加速覆盖中国患者，为中国ALS药物生产企业指明研发布局方向，渤健在中国ALS药物治疗市场中的主导地位逐渐稳固。

抗癫痫一线治疗药物扑米酮作用机制与ALS起病归因高度吻合，老药新用有望再添适应证，ALS用药市场份额或将被扑米酮生产厂商分一杯羹。

2023年12月，三峡大学第一临床医学院查运红教授团队发表研究结果称，临床常用于抑制中枢神经系统突触传递的抗癫痫药物扑米酮可抑制RIPK1活性，对SOD1基因突变模式小鼠的实验数据显示，扑米酮实验组在因病引发的体重减轻和运动功能障碍方面存在减缓作用，相比于溶酶体对照组小鼠实验20周后体重减轻13.3%，实验组小鼠同期体重降幅仅为4.4%，另外实验组小鼠达到相同评分的运动障碍较对照组延长18.6周。通过以上研究成果可见，临床使用已久的中枢神经系统用药扑米酮有望用于SOD1基因变异的ALS治疗，如未来期间其适应证扩增申请获批，扑米酮生产厂商或可与已上市对症药物供应企业共同争夺市场份额，市场竞争充分度进一步提升，小规模制药企业生存承压将加重。

来源：头豹