摘要：法国研究者进行了一项前瞻性的全国性Ⅱ期研究，旨在评估无关供体脐带血移植（CBT）在26例难治性重型再生障碍性贫血（SAA）患者中的有效性和安全性（APCORD临床试验登记号：NCT01343953）。中位随访38.8个月时，共有23例患者（88%）成功移植，I
引言
法国研究者进行了一项前瞻性的全国性Ⅱ期研究，旨在评估无关供体脐带血移植（CBT）在26例难治性重型再生障碍性贫血（SAA）患者中的有效性和安全性（APCORD临床试验登记号：NCT01343953）。中位随访38.8个月时，共有23例患者（88%）成功移植，II-IV级急性和慢性移植物抗宿主病（GVHD）的累积发生率分别为45.8%和36%，1年总生存（OS）率为88.5%。在本篇随访分析中，研究者报道了在APCORD试验中接受治疗的患者的长期结果，医脉通从ASH年会现场带回了最新报道。
研究方法
抗胸腺细胞球蛋白（ATG）和环孢素（CSA）治疗6个月后仍为原发性难治性SAA患者或在无匹配的无关供体情况下复发SAA患者被纳入研究。脐血选择要求至少1-2个无关脐血单位，每公斤脐血至少含有4x107个有核细胞，每个脐血单位与患者人类白细胞抗原（HLA）配型≤2/6位点不相合，以及供体特异性HLA抗体阴性。预处理方案包括在-6至-3天以30mg/m2/天的剂量给氟达拉滨（FLU）和以30mg/kg/天的剂量给环磷酰胺（CY），在-3和-2天以2.5mg/kg/天的剂量给ATG，并在-2天进行2Gy的全身照射（TBI）。GVHD预防仅采用CSA。研究结果
研究结果：2011年6月至2015年10月期间，共有26例患者接受了CBT治疗，中位年龄为16岁，从最初确诊SAA到CBT治疗的中位时间为12个月（IQR：8.7-17.8个月）。
2例患者在CBT治疗后的第31个月和45个月时失去随访。实际的中位随访时间为100.8个月（IQR：76.4-117.8个月）。在CBT治疗后的前两年内，共有4例患者死亡（2例因非植入感染死亡，2例因GVHD死亡）。因此，26例患者中有22例被纳入这项长期随访研究。
自初始随访期以来再无死亡病例，8年OS率为90.2%（95%CI为78.2-100）。没有出现新的移植失败或晚期移植物排斥病例。没有患者出现新的慢性GVHD，所有既往慢性GVHD患者都不再患有活动性GVHD并已停止免疫抑制治疗。
2例患者（9%）出现心血管并发症，其中1例在接受CBT治疗后第9年发生心肌梗死和心力衰竭，并随后接受心脏移植；另1例患者出现继发于炎症性血管炎的脑卒中，经皮质类固醇和抗TNFα治疗后已恢复。4例（18%）患者发生骨坏死，6例（27%）患者出现内分泌疾病（糖尿病、生长激素缺乏症、卵巢功能不全和骨质疏松症）。有1例继发性恶性肿瘤病例，为甲状腺乳头状癌，该患者在最后一次随访时仍健在。在CBT治疗后第6个月，有1例患者出现免疫介导的血小板减少症，经静脉注射免疫球蛋白治疗后成功治愈。有2例（9%）患者自首次报告以来出现了4次感染，其中1例患者出现眼部水痘带状疱疹病毒感染，另1例患者在心脏移植术后出现3次急性感染。尚未出现移植后淋巴组织增殖性疾病。
在最后一次评估时，这些患者的免疫重建情况良好，中位T细胞计数正常，中位B细胞计数升高。此外，有20例患者已恢复上学或工作。在最后一次随访时，仅有1例患者在心脏移植术后继续接受免疫抑制治疗。
研究结论
对于难治性SAA患者，在FLU-CY-TBI-ATG预处理后进行无关供体CBT治疗，可获得极佳的长期OS，更重要的是，几乎所有患者在长期内都能恢复功能活动。
参考来源：
Stephanie Clugston, Sylvie Chevret, Charlotte Jubert, et al. Long-Term Outcome of Unrelated Cord Blood Transplantation in Patients with Idiopathic Refractory Severe Aplastic Anemia: A Nationwide Phase 2 Study. 2024 ASH Abstract 596.
编辑：Baa、Quinta
排版：Quinta
执行：Quinta
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来源：灵科超声波
