摘要：中枢神经系统病变引起的神经退行性疾病症状出现较晚，通常发生在不可逆的神经退行性变开始后很久，因此治疗难度较大。而血脑屏障的完整性进一步阻碍了向中枢神经系统的有效药物递送，给神经退行性疾病的药物治疗带来了重大挑战。人们在神经退行性疾病的诊断和治疗上投入了很多努力

中枢神经系统病变引起的神经退行性疾病症状出现较晚，通常发生在不可逆的神经退行性变开始后很久，因此治疗难度较大。而血脑屏障的完整性进一步阻碍了向中枢神经系统的有效药物递送，给神经退行性疾病的药物治疗带来了重大挑战。人们在神经退行性疾病的诊断和治疗上投入了很多努力，却很少取得突破性进展。干细胞治疗在治疗神经退行性疾病领域显示出令人兴奋的结果。然而，由于干细胞无法穿过血脑屏障，其有效性受到限制。近年来，外泌体作为神经退行性疾病治疗手段和早期诊断标志物的研究得到了广泛的关注。外泌体是由许多细胞分泌的天然纳米囊泡，含有蛋白质、核酸和脂质等多种生物分子，它们可以在不同的细胞之间转移，从而实现不同细胞间的通讯和物质转移。并且外泌体的微小尺寸使它们能够有效地穿越血脑屏障，瞄准脑深部病变。各种研究结果也为外泌体参与神经退行性疾病(如阿尔茨海默病、帕金森病、脑卒中和肌萎缩侧索硬化)治疗作用开辟了令人兴奋的前景。然而，外泌体由脂质双层膜组成，缺乏特异性靶细胞识别能力。当它们与非特异性细胞相互作用时，这种限制可能会导致副作用和毒性。越来越多的证据表明，表面修饰后的外泌体靶向性增强，可以作为靶向给药载体，实现在特定部位给药，在神经退行性疾病治疗方面显示出有希望的结果。

近期，来自北京大学医学部的魏勋斌教授和天津工业大学陈洪丽副教授团队在《中国神经再生研究(英文)》(Neural Regeneration Research)2026年2期上发表了题为“神经退行性疾病中的外泌体：治疗潜力和修饰方法”的综述，阐明了外泌体在神经退行性疾病中的治疗潜力和修饰方法；强调了外泌体可以有效地穿过血脑屏障递送药物发挥治疗作用，也可以作为神经退行性疾病的早期诊断标志物；介绍了增强外泌体靶向性的策略，如基因修饰、化学修饰（共价修饰：点击化学和代谢工程；非共价修饰：多价静电相互作用、配体-受体相互作用、疏水相互作用、基于适体的修饰和锚定CPO5肽的修饰)和纳米材料修饰，并总结了这些修饰策略的优缺点。最后，总结了外泌体治疗神经退行性疾病临床应用中有待解决的突出问题，并对外泌体治疗的前景提出了见解。

文章来源：Chen H, Li N, Cai Y, Ma C, Ye Y, Shi X, Guo J, Han Z, Liu Y, Wei X (2026) Exosomes in neurodegenerative diseases: Therapeutic potential and modification methods. Neural Regen Res 21(2):478-490.

来源：中国神经再生研究杂志