摘要:运动神经元病(MND)被称为“渐冻症”,是一种罕见但致命的神经系统疾病。患者肌肉逐渐萎缩,最终丧失行动、说话甚至呼吸能力。然而,与它的残酷性形成鲜明对比的是,医学界对它的认知和治疗手段仍十分有限。为什么这种慢性发展的疾病如此难治?今天,我们就来揭开这一“隐形杀
运动神经元病(MND)被称为“渐冻症”,是一种罕见但致命的神经系统疾病。患者肌肉逐渐萎缩,最终丧失行动、说话甚至呼吸能力。然而,与它的残酷性形成鲜明对比的是,医学界对它的认知和治疗手段仍十分有限。为什么这种慢性发展的疾病如此难治?今天,我们就来揭开这一“隐形杀手”的面纱。
一、运动神经元病:慢性发展的残酷真相
运动神经元病是一种神经退行性疾病,主要影响大脑和脊髓中的运动神经细胞。它的发展通常是缓慢但不可逆的,患者可能在数年内从手脚无力进展到全身瘫痪。由于早期症状(如肌肉无力、抽搐)容易被忽视,许多患者确诊时已错过最佳干预时机。
二、为何治疗方法如此稀缺?
病因复杂:目前医学界尚未完全明确MND的发病机制,可能与基因突变、环境因素、免疫异常等多重因素相关,导致药物研发困难。药物研发缓慢:目前全球仅有个别药物(如利鲁唑)被批准用于延缓病情,但效果有限,无法根治。患者群体小:作为一种罕见病,MND患者数量较少,药企投入研发的动力不足,临床试验也面临招募难题。来源:就此长大了