摘要：第66届美国血液学会（ASH）年会将于2024年12月7日~10日在美国圣迭戈盛大召开。作为全球血液学领域规模最大、最全面、最受瞩目的国际学术盛会之一，本次年会将汇聚来自100多个国家的血液学专家和医疗保健专业人士，共同探讨血液学研究的最新进展、突破性的临床研
第66届美国血液学会（ASH）年会将于2024年12月7日~10日在美国圣迭戈盛大召开。作为全球血液学领域规模最大、最全面、最受瞩目的国际学术盛会之一，本次年会将汇聚来自100多个国家的血液学专家和医疗保健专业人士，共同探讨血液学研究的最新进展、突破性的临床研究成果及宝贵的临床实践经验。
在本届ASH年会上，口服补体抑制剂伊普可泮治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的研究成果成功入选壁报展示，展现出其在改善PNH患者生活质量、症状体征及长期有效性方面的突出优势，受到业内广泛关注。医脉通特此整理重点研究内容，以飨读者。
01.伊普可泮长期改善PNH患者生活质量及PNH相关体征/症状
摘要号：Poster 4079
标题：口服伊普可泮单药治疗可长期改善患者报告的健康相关生活质量（HRQoL）和研究者评估的PNH相关体征和症状1第一作者：Antonio M Risitano
通讯作者：Regis Peffault De Latour
研究方法：
在APPOINT‑PNH研究中，纳入未接受过补体抑制剂治疗且平均血红蛋白水平（Hb）
评估指标
患者报告的HRQoL：采用欧洲癌症研究和治疗组织生活质量问卷（EORTC QLQ-C30）评估。
研究者评估的PNH体征/症状：包括红色或可乐色尿/血红蛋白尿、虚弱或疲劳、呼吸短促/呼吸困难、吞咽困难、胸痛，腹痛和勃起功能障碍。
研究结果：
APPOINT-PNH研究共纳入40例患者，接受为期48周的伊普可泮单药治疗。
HRQoL评估
第48周时，患者报告的所有功能尺度、整体健康状况、呼吸困难和疲劳均有改善（详见图1）。
图1 APPOINT-PNH研究中EORTC QLQ-C30评分在第24周和第48周时较基线的平均变化
PNH体征/症状
基线时，有97.5%的患者存在≥1个PNH体征/症状（最常见症状：血红蛋白尿），到第48周时，这一比例降至27.5%（详见图2A）。
基线时，仅22.5%的患者未出现血红蛋白尿，到第48周时，这一比例增加至95.0%。此外，研究还观察到所有其他PNH体征/症状均有改善（详见图2B）。
图2 APPOINT-PNH研究中基线、第24周和第48周时患者的PNH体征或症状改善情况
研究结论：
在APPOINT-PNH研究中，在接受48周伊普可泮单药治疗的患者中观察到在患者报告的EORTC QLQ-C30所有功能维度、总体健康状况和症状评分以及研究者评估的PNH体征/症状方面均显示出较大改善。患者和研究者均报告称，伊普可泮治疗可改善PNH患者的衰弱症状，包括疲劳和呼吸困难。
02.与C5抑制剂相比，伊普可泮在改善贫血、摆脱输血及质量调整生命年等方面更优摘要号：Poster 5012
标题：伊普可泮与C5补体抑制剂在PNH成人患者中的增量效果比较：来自建模分析的结果2第一作者：Shreyans Gandhi
通讯作者：Richard J. Kelly
研究方法：
建立半马尔可夫成本效益模型，包括4种相互排斥的健康状态：无需输血且无贫血、贫血（定义为Hb
研究结果：
C5i初治人群：第10年时，接受伊普可泮治疗的患者处于“无需输血且无贫血”健康状态的比例（95%）高于接受C5i治疗的患者（40%）。接受伊普可泮治疗的患者处于“输血”状态的比例不到1%，而接受C5i治疗的患者该比例达16%（详见图3）。从患者生命时间跨度来看，伊普可泮治疗可使总QALYs达到17.37，C5i治疗则为14.95，伊普可泮的增量QALYs为2.42（详见图4），表明伊普可泮更具优势。
图3 C5i初治患者在整个生命期内每种健康状态的比例，A）伊普可泮；B）C5i
图4 C5i初治患者整个生命周期内QALY的获得情况
研究结论：
在该模型分析中，与C5i相比，伊普可泮在C5i初治的PNH患者中显示出更好的疗效，表现为更多患者能够摆脱输血和贫血状况，且获得更多的QALYs。
总结
作为靶向补体旁路途径的补体B因子抑制剂，伊普可泮能阻断扩增环放大效应，全面强效控制末端C5介导的血管内溶血和近端C3介导的血管外溶血，大幅提升血红蛋白水平，实现血红蛋白正常化，改善由溶血引发的一系列并发症，满足PNH临床治疗需求。在今年ASH年会上，伊普可泮再一次彰显了其在PNH患者中的优势，在改善PNH患者生活质量、症状体征及长期有效性方面表现出色，为PNH治疗带来新的突破与希望。期待未来有更多研究数据披露，进一步夯实伊普可泮在PNH患者中的获益作用，填补未被满足的治疗需求，从而造福更多的PNH患者！
参考文献：
1.https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper203532.html.
2.https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper201424.html.
审批码FAB0035310-80921，有效期为2024-12-12至2025-12-11，资料过期，视同作废
编辑：Isa
审校：Vera
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来源：灵科超声波
