摘要：大家好，我是费健，上海瑞金医院的一名普外科医生。在手术台和无影灯下工作了30多年，也做了不少微创消融，拿过些医学奖项，但我觉得，把复杂的医学知识掰开揉碎，用大家听得懂的话讲出来，同样重要！所以这几年，我也努力在线上做科普，希望成为大家手机里那个靠谱的“医生朋友

大家好，我是费健，上海瑞金医院的一名普外科医生。在手术台和无影灯下工作了30多年，也做了不少微创消融，拿过些医学奖项，但我觉得，把复杂的医学知识掰开揉碎，用大家听得懂的话讲出来，同样重要！所以这几年，我也努力在线上做科普，希望成为大家手机里那个靠谱的“医生朋友”。今天，想和大家聊聊最近国际上关于糖尿病的一项振奋人心的研究进展，一个听起来有点科幻的“一次治疗管长久”的基因疗法！

这篇新鲜热辣的资讯，来源于权威机构英国糖尿病协会（Diabetes UK）在2025年5月底发布的一篇研究亮点综述：未来可期——2型糖尿病“一次治疗”的基因疗法要上临床了！

想象一下，如果治疗2型糖尿病，不再是每天吃药或者每周打针，而是“一次搞定”，效果还能持续很久，那该多好？这个梦想，正朝着现实迈进一大步！

· 主角是谁？ 一家名为Fractyl Health的公司研发了一种代号 RJVA-001 的基因疗法。

· 怎么工作？ 它的思路非常巧妙！不是从体外补充药物，而是精准靶向我们自身的胰腺细胞，像给细胞装上一个“智能开关”，让它们能根据身体需要，自己生产一种叫GLP-1的激素。

· GLP-1是啥？ 这可是个“控糖减肥小能手”！它由我们肠道自然产生，作用包括：

o 血糖高时，促进胰岛素分泌（降血糖）。

o 让胃排空变慢，糖分进入血液的速度也变缓（稳血糖）。

o 还能给大脑发信号：“少吃点！”（助减肥）。

· 为啥有希望？ 目前流行的GLP-1类药物（像司美格鲁肽、度拉糖肽等）效果确实不错，但也存在一些烦恼：

o 需要频繁注射（每天或每周）。

o 可能引起恶心等胃肠道副作用。

o 需要长期坚持（依从性挑战）。

· RJVA-001的亮点在哪？

o 一次治疗，持久潜力： 在糖尿病小鼠模型中，单次给药就显示出持久的代谢改善效果。

o 精准靶向，副作用少： 只在胰腺局部作用产生GLP-1，避免了药物全身跑带来的副作用。动物实验显示安全性良好。

o 智能分泌，更“自然”： 它产生的GLP-1是受营养物质调节的（比如吃饭后才分泌），更接近身体本来的调节方式，而不是药物持续刺激。

· 进展到哪了？ 公司已经提交了申请，如果获得监管机构（如FDA）批准，计划在2026年启动人体临床试验，年底可能就有初步结果了。

费主任敲黑板：

这绝对是颠覆性的研究方向！虽然从实验室到广泛应用还有很长的路要走（需要经过严格的多期临床试验验证安全性和有效性），但曙光已现。它一旦成功，将彻底改变2型糖尿病患者的生活模式，从“终身管理”迈向“潜在治愈”的可能，极大提升生活质量和便利性。让我们保持关注！

费主任的推荐理由：

医学的进步日新月异，无论是革命性的基因疗法，还是经典干预的长期价值验证，或是智能设备的护心妙用，都为我们对抗疾病、追求健康生活提供了更多武器和信心。作为你们的朋友和医生，我真心希望这些信息能让大家更关注自身健康，特别是血糖代谢问题（这和甲状腺功能也常有联动哦！）。记得定期体检，有问题及时咨询专业医生。让我们一起，拥抱更健康、更美好的未来！

来源：费健医生