摘要：这种名为Vepdegestrant的革命性抗癌药物于2025年6月6日向美国FDA提交了新药申请，有望成为全球首个获批的PROTAC类抗癌药物。这款由生物技术公司Arvinas与制药巨头辉瑞联合开发的创新药物，在针对特定类型乳腺癌的III期临床试验中取得了里程
爆炸性消息：全球首个III期成功的PROTAC抗癌药即将上市！
这种名为Vepdegestrant的革命性抗癌药物于2025年6月6日向美国FDA提交了新药申请，有望成为全球首个获批的PROTAC类抗癌药物。这款由生物技术公司Arvinas与制药巨头辉瑞联合开发的创新药物，在针对特定类型乳腺癌的III期临床试验中取得了里程碑式的成功，研究结果已发表在权威医学期刊《新英格兰医学杂志》上。
该药不仅将ESR1突变患者的疾病进展风险降低了43%，更重要的是，它代表了一种全新的抗癌理念：不是简单阻断癌症蛋白，而是直接降解清除它们。
这项突破性研究的结果基于全球624名患者参与的VERITAC-2临床试验，标志着癌症治疗从"抑制疗法"向"降解疗法"的重要进展。如果获得批准，将开启蛋白降解治疗的新篇章。
简单说，PROTAC就是细胞内的"清道夫"。
传统抗癌药就像给癌症蛋白质"戴手铐"——虽然限制了它的行动，但蛋白质本身还在那里，随时可能"挣脱"。而PROTAC更狠，它是"雇佣杀手"——直接把癌症蛋白质"做掉"，让它在细胞内彻底消失。
打个比方：如果癌症蛋白是个问题制造者，传统药物是设置限制，PROTAC就是直接"清除"。
因为这些癌症蛋白质曾经被认为是"不可成药"的！
为什么呢？有些蛋白质就像"光滑的鸡蛋"——没有明显的凹槽让药物结合，传统药物根本抓不住它们。科学家为此苦恼了几十年，眼睁睁看着这些"逃犯"逍遥法外。
PROTAC的天才之处在于：既然我抓不住你，那我就"借刀杀人"——利用细胞自己的"垃圾处理系统"来搞定你！
一句话：把"杀不死"的癌症蛋白质消灭了90%以上！
数据说话：
传统药物氟维司群：只能消除50-65%的癌症蛋白Vepdegestrant：消除≥90%的癌症蛋白这就像打游戏，传统武器只能削弱BOSS一半实力，新武器能够基本清除目标。这就解释了为什么患者的疾病进展风险能够降低43%！
因为这是"精准制导导弹"，只打特定目标！
Vepdegestrant专门针对携带"ESR1突变"的乳腺癌患者。简单理解：
ESR1突变患者：疾病控制时间从2.1个月延长到5.0个月没有这种突变的患者：基本没效果这就像钥匙配锁，对的钥匙开对的锁。这也解释了为什么现代医学越来越重视"基因检测"——不是所有药都适合所有人。
从"万能钥匙"变成了"专用钥匙"！
过去，制药公司喜欢开发"万能药"，希望对所有患者都有效。但Vepdegestrant的成功告诉我们：未来属于"量身定制"的精准医学。
所以不是药不够好，而是没找对人！
三个好消息：
吃药不用打针：Vepdegestrant是口服药，告别痛苦的肌肉注射副作用更轻：恶心、呕吐等胃肠道反应明显减少生活质量更好：可能延迟或避免化疗这一"终极武器"这差不多是让癌症治疗从"受罪"变成"养生"。
PROTAC技术就像是"工具箱"，一旦验证成功，将释放巨大潜力！
老年痴呆症的异常蛋白——删除！帕金森病的毒性蛋白——删除！各种遗传病的突变蛋白——删除！过去被认为"无药可治"的疾病，现在有了新希望。这就是为什么投资者把PROTAC技术称为"下一个免疫疗法"。
快的话，明年就有希望！时间线：
现在：FDA正在审评（2025年6月刚提交）2025年内或2026年：有望获批上市价格：初期会比较昂贵，但随着技术成熟会逐步降低不过要记住：只有ESR1突变的乳腺癌患者才是第一批受益者。其他患者需要等待针对不同疾病的PROTAC药物。
这是人类第一次真正"驯服"了细胞内的蛋白质清理系统！今天的不可能，就是明天的新常态！
技术突破：证明了PROTAC不是纸上谈兵，而是真正有效的治疗手段监管认可：为后续同类药物铺平了审批道路投资信心：将引发新一轮的生物技术投资热潮Vepdegestrant的成功不仅仅是一个新药的诞生，更是医学思维的根本性转变：从"对抗疾病"到"删除疾病"，从"一药治百病"到"一人一方案"。
虽然目前只是在特定乳腺癌患者中取得成功，但它打开了一扇通往未来的大门。在这扇门的背后，是无数被认为"无药可治"的疾病的新希望。
正如一位科学家所说：我们不是在治疗癌症，我们是在重新定义什么是可能。
Hamilton EP, De Laurentiis M, Jhaveri KL, et al. Vepdegestrant, a PROTAC estrogen receptor (ER) degrader, vs fulvestrant in ER-positive/human epidermal growth factor receptor 2 (HER2)–negative advanced breast cancer: results of the global, randomized, phase 3 VERITAC-2 study. New England Journal of Medicine. 2025.Arvinas Inc. About Us. Accessed June 8, 2025. https://www.arvinas.com/about-us/Arvinas and Pfizer Announce Submission of New Drug Application to U.S. FDA for Vepdegestrant. News release. June 6, 2025. https://ir.arvinas.com/news-releases/VERITAC-2 Clinical Trial Data (NCT05654623). Phase 3 randomized trial of Vepdegestrant vs Fulvestrant in ER+/HER2- advanced breast cancer.FDA Fast Track Designation for Vepdegestrant. February 2024.注：本文基于已公开的临床试验数据和科学文献，具体治疗决策请咨询专业医师。
来源：徐德文科学频道