摘要：9月2日，由诺奖得主David Baker联合创办的CHARM Therapeutics宣布完成8000万美元超额认购的B轮融资。本轮融资由New Enterprise Associate和SR One共同领投，现有投资者OrbiMed、F-Prime、Kho

9月2日，由诺奖得主David Baker联合创办的CHARM Therapeutics宣布完成8000万美元超额认购的B轮融资。本轮融资由New Enterprise Associate和SR One共同领投，现有投资者OrbiMed、F-Prime、Khosla Ventures和NVIDIA跟投。融资所得将用于推进下一代menin抑制剂的临床开发。

急性髓性白血病（AML）是一种进展迅速的侵袭性血癌，许多患者预后较差。AML的一个关键驱动因素是menin和KMT2A之间的蛋白-蛋白相互作用，KMT2A编码赖氨酸甲基转移酶2A。在正常细胞中，KMT2A有助于控制转录和分化。然而，在某些AML亚型中，menin与KMT2A的结合驱动了直接促进白血病细胞形成和维持的基因的上调。

Menin抑制剂是一种经过临床验证的AML治疗药物（全球首款menin抑制剂revumenib于2024年11月15日获FDA批准上市），通过恢复正常基因调控和触发癌细胞分化或死亡来起作用。然而，第一代疗法受到menin蛋白快速出现耐药突变的限制，这降低了疗效并导致复发和疾病进展。此外，一些第一代menin抑制剂的疗效可能受到安全性风险的限制，如QTc延长、不良的药物特性（如药物-药物相互作用的可能性）以及需要高治疗剂量。

作为开发新一代 menin 抑制剂的先驱， 利用专有的蛋白质配体共折叠平台 DragonFold ，CHARM已经确定了一种开发候选药物，可以对所有公开描述的临床耐药突变保持效力。在临床前模型中，该候选药物导致强劲的肿瘤消退。预计该分子可在人体中以低剂量起效。基于 AI 设计的高质量分子， CHARM 旨在为 AML 患者提供更有效、更持久、更安全 menin 抑制剂。

CHARM Therapeutics联合创始人（来源：公司官网）

CHARM成立于2021年，致力于通过其专有的AI驱动药物发现平台，开拓下一代精准肿瘤治疗。截至目前，公司已累计融资超1.5亿美元。

“我们的候选新一代menin抑制剂代表了改变AML患者预后的重要机会，公司期待于明年初启动临床开发。”CHARM执行总裁Gary D. Glick博士说道。

参考资料：

[1]https://charmtx.com/charm-therapeutics-raises-80-million-in-series-b-financing-to-advance-development-of-best-in-class-menin-inhibitor-for-aml/

[2]https://corserahealth.com/news

[3]https://www.prnewswire.com/news-releases/syndax-announces-fda-approval-of-revuforj-revumenib-the-first-and-only-menin-inhibitor-to-treat-adult-and-pediatric-patients-with-relapsed-or-refractory-acute-leukemia-with-a-kmt2a-translocation-302307513.html

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