首个FDA批准的间充质干细胞药品上市，公开的药品处方信息

摘要：美国当地时间12月18日，FDA（美国食品药品监督管理局）正式批准Mesoblast公司的Ryoncil（remestemcel）上市，用于治疗2个月及以上儿科患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）。这是首个FDA批准上市的间充质基质细胞（M

美国当地时间12月18日，FDA（美国食品药品监督管理局）正式批准Mesoblast公司的Ryoncil（remestemcel）上市，用于治疗2个月及以上儿科患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）。这是首个FDA批准上市的间充质基质细胞（MSC）疗法。

1 药品简介

Ryoncil是一种通过同种异体骨髓生成的间充质基质细胞，它通过抑制T细胞增殖，和下调促炎细胞因子和干扰素的产生，来调节T细胞介导的炎症反应。药品在-135℃环境下存储和运输，使用前复苏，复苏后搭配复方电解质注射液静脉回输使用。

2 剂型、剂量、禁忌症和给药方式

Ryoncil可作为细胞悬液用于静脉输注，目标浓度为6.68 × 106 MSCs/mL，装在6mL冷冻瓶中的3.8mL中。

剂量与给药：

Ryoncil推荐剂量为2 × 106 MSCs/kg/次静脉注射，每周两次，连续四周，输液应至少间隔3天。

首次给药后28±2天评估反应，根据下表酌情给予进一步治疗。

已知对二甲基亚砜（DMSO）、猪和牛蛋白过敏者禁止使用。

3 使用方法

1）Ryoncil解冻后需在5小时内进行给药。

2）从冷冻库或运输箱取出Ryoncil小瓶。将小瓶放入一个气密的拉链密封塑料袋中，将封闭的袋浸入37℃水浴中。解冻时间5~8分钟。

3）目视检查是否有异物。如有异物停止接下来操作，联系生产商。

4）将解冻后细胞悬液注射至输液袋中，与复方电解质注射液混合。

5）根据机构政策给袋子贴上标签，运送至输液区方可静脉回输。

4 安全性和疗效

Ryoncil的安全性和疗效在一项多中心、单臂研究中得到验证：FDA 批准的基于一项多中心、单臂研究的 III 期临床试验 ( NCT02336230 ) 数据显示，共入组 55 名受试者，主要终点是开始治疗后第 28 天的总体缓解率（ORR）。2022 年 3 月，Mesoblast 在 ClinicalTrials.gov 官网上更新的临床结果显示，治疗第 28 天时，ORR 为 69.1%，治疗第 100 天的总生存率（OS）为 74.5%。安全性方面，最常见的不良反应是发热、感染、呼吸衰竭、肠气肿等。

5 FDA寄语

FDA生物制品评估与研究中心(CBER)主任Peter Marks医学博士、哲学博士说道。“首次批准间充质基质细胞疗法表明FDA致力于支持开发安全有效的产品，这些产品可以改善对其他疗法无反应的患者的生活质量。”

6 小编云

Ryoncil的成功获批，无疑将国内MSC市场的热度推向了一个新的高潮，对于以MSC为主要药物申报方向的公司来说，无疑是一个不容错过的关键机遇，与传统药物不同，基于安全性的考虑，我们都应处以谨慎和科学的态度，自主开发MSC药物。而且，近年来，国家政策频繁出台规范和鼓励干细胞行业发展，可见我国对干细胞潜力的肯定和期望，相信很快，将会有更多的干细胞产品真正走向市场，为国内MSC市场注入新的活力。

7 小黑板:全球MSC获批上市药品

相比较其他MSC上市药品，Ryoncil作为现货型药品，呈现了强大的市场价值，患者不再需要像以往等待数十日。在未来的细胞治疗时代，Ryoncil能够为所有的器官移植提供基础性保障，让无数困扰人类的医疗难题迎刃而解。