摘要：PMV Pharmaceuticals今日公布了其PYNNACLE关键性临床1/2期试验中，2期部分的中期数据。该试验旨在评估rezatapopt（PC14586）在携带TP53 Y220C突变的晚期实体瘤患者中的疗效。Rezatapopt是一款潜在“firs

p53靶向潜在“first-in-class”小分子关键试验结果亮眼！

PMV Pharmaceuticals今日公布了其PYNNACLE关键性临床1/2期试验中，2期部分的中期数据。该试验旨在评估rezatapopt（PC14586）在携带TP53 Y220C突变的晚期实体瘤患者中的疗效。Rezatapopt是一款潜在“first-in-class”的小分子p53再激活剂，能够选择性结合p53 Y220C突变蛋白的特定口袋，从而恢复其野生型抑癌功能。

中期结果显示，该药物在卵巢癌、肺癌、乳腺癌、子宫内膜癌、头颈癌、结直肠癌、胆囊癌及壶腹癌等八种肿瘤类型中均观察到确认的治疗应答。在全部97例可评估患者中，总缓解率（ORR）达到33%，中位缓解持续时间为6.2个月。在卵巢癌亚组的44例可评估患者中，ORR达到43%，中位缓解持续时间为7.6个月。基于这些积极结果，公司计划于2027年第一季度提交rezatapopt用于治疗铂类耐药或复发性卵巢癌的新药申请（NDA）。

FDA接受创新痛风疗法上市申请

Sobi今日宣布，美国FDA已接受其关于Nanoencapsulated Sirolimus plus Pegadricase（NASP，原SEL-212）的生物制品许可申请（BLA），拟用于治疗难以控制的痛风。NASP是一种创新疗法，由具有靶向免疫调节作用的纳米颗粒包裹sirolimus和PEG化尿酸酶pegadricase组成。该申请的PDUFA日期为2026年6月27日。

此次递交申请包含了3期DISSOLVE I和II研究的结果，这两项随机、安慰剂对照临床试验在成人难治性痛风患者中评估了NASP的两种不同剂量的安全性和疗效。研究结果显示，两项试验均达到主要终点，即在第六个月期间，血清尿酸（sUA）水平低于6 mg/dL的时间比例达到或超过80%。在合并分析中，高剂量组和低剂量组的应答率分别为51%和43%。除达到主要终点外，试验结果还表明NASP能够在首次治疗后快速且持续降低血清尿酸水平，并在整个研究过程中保持稳定。临床观察还显示，患者在关键临床表现方面获得改善，包括痛风石的消退、痛风发作次数的减少以及患者自述生活质量的提升。试验结果同时显示，NASP在所有剂量组中整体耐受性良好。

参考资料：

[1] PMV Pharmaceuticals Announces Promising Rezatapopt Monotherapy Interim Data From PYNNACLE Phase 2 Trial Across Multiple Solid Tumors With a TP53 Y220C Mutation. Retrieved September 10, 2025 from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/09/10/3147627/0/en/PMV-Pharmaceuticals-Announces-Promising-Rezatapopt-Monotherapy-Interim-Data-From-PYNNACLE-Phase-2-Trial-Across-Multiple-Solid-Tumors-With-a-TP53-Y220C-Mutation.html

[2] FDA Accepts Biologics License Application for Sobi's NASP for Patients with Uncontrolled Gout. Retrieved September 10, 2025 from https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-accepts-biologics-license-application-for-sobis-nasp-for-patients-with-uncontrolled-gout-302552102.html

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来源：科学你我他