摘要：2024年度，得益于社会各界的深切关怀与鼎力支持，破冰事业取得了进一步成果与突破。蔡磊团队有幸携手诸多杰出科学家、顶尖科研单位、生物科技公司及医院，共同成立8家联合实验室。在此期间，我们在全球范围内深化科研交流与合作，与超过70位卓越教授及其精英团队、60余家
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2024年度，得益于社会各界的深切关怀与鼎力支持，破冰事业取得了进一步成果与突破。蔡磊团队有幸携手诸多杰出科学家、顶尖科研单位、生物科技公司及医院，共同成立8家联合实验室。在此期间，我们在全球范围内深化科研交流与合作，与超过70位卓越教授及其精英团队、60余家专业科研机构及生物医药公司建立了紧密联系，部分合作更是迈向了更深层次。在多方力量的精诚协作下，我们成功促进了10条药物管线进入临床阶段，渐愈互助之家科研平台的患者注册量已突破15000人，同时，人工智能专家和自主数据整合分析平台的搭建工作也已顺利启动。此外，为表彰与激励科研人才，我们特别设立了“生命科学破冰奖”及“破冰奖学金”，并已完成了首批奖项的颁发。本报告的发布，既是对蔡磊团队在2024年工作的全面回顾，也旨在向所有关心和支持破冰事业的各界人士汇报进展，并表达诚挚的感谢。展望2025，我们将继续秉持务实高效的工作态度，深化与各方的合作，为实现最终的目标而不懈努力。
在过去长期合作的基础上，我们与著名科学家、知名科研机构、先进生物医药公司成立了8个联合实验室，初步形成全国范围内的联合实验室网络。合作涵盖靶点研究、药物开发、多组学研究、干细胞疾病模型构建与药物筛选、中医药研究和临床转化等多个关键领域，该网络夯实了多元合作的基础，科研工作以此为支点，更加有效地整合资源，促进创新，加速科研成果的转化。（以下按照联合实验室成立时间排列）
1. 蔡磊-昱言科技 渐冻症蛋白质组学功能靶点联合研究实验室
2024年3月，蔡磊与北京协和医院黄超兰教授带领的昱言科技成立渐冻症蛋白质组学功能靶点联合研究实验室，期待借助昱言科技在癌症领域积累的临床转化经验，为渐冻症功能靶点研发成果更快应用于实际治疗提供借鉴，以发现新的渐冻症治疗策略，目前已完成首批潜在的 ALS 药物筛选工作。2. 蔡磊-中美瑞康 渐冻症（ALS）药物开发联合实验室
2024年4月，蔡磊与中美瑞康成立渐冻症药物开发联合实验室，双方合作研发的靶向抑制SOD1基因表达的渐冻症新药RAG-17进入临床验证阶段，目前患者反馈良好，实现了病情基本稳定，救治生命的目标可能实现，等待着进一步长期观察。蔡磊团队在RAG-17研发过程中，向中美瑞康提供了全方位的资源支持，涉及临床前动物实验、招募临床患者、资金等多个方面。2024年11月，双方合作开发的第二款针对渐冻症的小核酸药物RAG-21成功获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的孤儿药资格，为FUS基因突变的渐冻症患者带来改善预后的新希望。3. 蔡磊-神济昌华 渐冻症药物研发联合实验室
2024年6月，蔡磊与清华大学贾怡昌教授带领的神济昌华共建渐冻症药物研发联合实验室，在科研样本、基础研究、科学数据、药物研发等方面展开合作，进一步探索研究SNUG01靶点的治疗方法。2024年9月，神济昌华宣布其自主研发的肌萎缩侧索硬化症（ALS，又名渐冻症）基因治疗创新药SNUG01在北京大学第三医院进行的研究者发起的临床研究（IIT）已完成所有受试者入组，并取得积极的临床成果。4. 蔡磊-华大 渐冻症（ALS）多组学研究联合实验室
2024年6月，蔡磊与华大集团共建渐冻症多组学研究联合实验室，标志着双方将进一步整合基因组学、时空组学、蛋白组学、代谢组学和免疫组学等其他组学数据，以期在罕见病和疑难病症的治疗领域取得重大突破。华大集团和渐愈互助之家联合开展的渐冻症全基因组测序二期项目已涵盖 259 例渐冻症患者及其家属，此项目是亚洲地区规模最大的 ALS trios 家系全基因组研究。针对时空组学发现的新靶点，目前正开展临床前研究。5. 蔡磊-艾凯生物 渐冻症（ALS）干细胞疾病模型与药物筛选联合实验室
2024年7月，蔡磊与西湖大学刘晓东教授带领的艾凯生物成立联合实验室，在iPSCs、类器官药筛平台合作的基础上，加速推进渐冻症类器官模型的分化和构建工作。成功搭建iPSCs平台和类器官平台，并在 iPSCs 和类器官平台上顺利完成多次多种类型的药物筛选测试实验。6. 蔡磊-北京中医药大学 渐冻症中医药研究联合实验室
2024年7月，蔡磊与北京中医药大学共建渐冻症中医药研究联合实验室，共同探索中医药在渐冻症治疗中的疗效和潜力。北京中医药大学发起的“中医药治疗肌萎缩侧索硬化症患者的单臂、开放探索性临床研究”正在伦理审批中。7. 蔡磊-热休生物 渐冻症药物研发联合实验室
2024年8月，蔡磊与中科院孟颂东教授带领的热休生物共建渐冻症药物研发联合实验室，在两年来开展2期IIT的基础上，加快前期科研成果的转化，进一步深化双方在药物研发和临床试验方面的合作。目前，热休生物HS-03已在西湖大学医学院附属杭州市第一人民医院、海南博鳌恒大医院等地开展IIT。8. 蔡磊-西湖大学医学院附属杭州市第一人民医院渐冻症（ALS）临床创新研究中心
2024年8月，蔡磊与西湖大学医学院附属杭州市第一人民医院合作共建ALS临床创新研究中心，加快科研成果向临床转化。蔡磊团队与药企、科学家合作推动的小分子、AAV、ASO等药物正陆续向前推进合作，加速临床转化。2024年，蔡磊团队在科研合作的深度与广度上均实现了前所未有的飞跃。国际层面，我们的科研交流足迹遍布全球，覆盖了包括美国、英国、法国、西班牙、比利时及澳大利亚在内的多个国家，并与ALS研究领域内的顶尖权威人士如美国四院院士Don W. Cleveland教授、美国麻省总医院神经内科主任Merit Cudkowicz教授等建立了联系，合作领域横跨生物医药、人工智能公司等多个前沿领域。同时，我们与国内众多大学的教授团队、科研机构及生物医药公司保持着高频次沟通与合作，实现了资源的有效共享与优势的互补融合。（注：以下提及的合作方排名不分先后，部分合作方因科研保密协议要求，未在本报告中公开。）
1. 国内科研交流（主要侧重于基础研究、病理靶点交流及探讨合作等）
与暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院大脑修复中心主任陈功教授保持交流。与中国科学院上海有机化学研究所袁钧瑛院士团队就 RIPK1 抑制剂进行交流。与复旦郁金泰教授团队、程教授讨论了 ALS 多组学研究的潜在合作可能。与国际知名神经生物学家、清华大学药学院教授鲁白保持沟通交流。与浙江大学转化医学研究院吕志民院长团队探讨了 ALS 发病机制及新靶点的研究进展。与浙江大学药学院顾臻教授团队就贴敷式输注贴技术进行交流。与北大国际医院党委书记梁军、神经内科主任刘献增召开渐冻症治疗研讨会。与上海市东方医院院长刘中民对渐冻症临床治疗展开交流。与中科院生态环境研究中心宋杨研究员探讨合作方向。与广州医科大学呼吸疾病国家重点实验室苏金教授基于前期实验数据，沟通后续合作计划。与中国医学科学院药物研究所刘艾林教授交流新型抗 AD 药物的研发现状并探讨在 ALS 方面可能的合作方向。与武汉大学生命科学院梁毅教授就 ALS 蛋白质错误折叠机制和候选药物进行交流讨论。与清华大学姚骏教授团队就脑类器官在 ALS 研究上开展探讨性交流并商讨合作的可能。与中国科学院重庆绿色智能技术研究院 - 生物医药与健康研究所李礼教授团队就 ALS 临床前实验进行交流。与广东医科大学肾脏病内科熊重祥教授、中科院生物物理所杨福全研究员交流临床治疗发现。与厦门大学医学院张杰教授就ALS的治疗交流合作方向。与中南大学湘雅医院易小平教授团队就其收集的 ALS 患者及健康对照组的 PET - CT 数据在 ALS 早期诊断、生物标志物研究以及精准治疗方向上的应用进行交流。与华大生命科学研究院脑科学首席科学家、北京中医药大学客座教授宋采讨论关于ALS 的神经免疫组学机制和相关研究。与河南大学 - 河南省脑靶向生物纳米药物重点实验室科研团队探讨 AAV 载体改造治疗渐冻症研究进展。与领诺医药团队交流新型透脑递送技术与相关药物研发现状及可能的合作方向。与剂泰医药建立联系，研究依托全球领先AI药物递送平台，大幅提升药物递送速率的可行性。与君健医药基于 saRNA 的表达技术，开展 saRNA 应用到 ALS 基因疗法的交流。2. 国际科研交流（主要侧重于基础研究、病理靶点交流及探讨合作等）
(1）与美国相关团队及人士合作交流：
与 ALS 研究泰斗、美国四院院士 Don W. Cleveland 教授建立联系，探讨渐冻症药物研发方向，并聘其为科研顾问。与美国麻省总医院神经内科主席 Merit Cudkowicz 教授建立联系，探讨渐冻症的治疗方法。与美国 Answer ALS 执行董事 Jeffrey D. Rothstein 教授讨论基于组学研究发现的 ALS 潜在治疗靶点和方法。与美国加州大学戴维斯分校 Stavisky 教授就脑机接口合作进行交流。与美国加州大学洛杉矶分校 Mody 教授和 Haffar 教授就渐冻症ALS治疗方法进行探讨。与美国北卡罗来纳大学 Todd Cohen 博士团队就通过质谱流式技术开展病理 TDP - 43 对先天免疫和适应性免疫系统影响研究的成果进行交流。与美国 ALS 患者组织 Target ALS 创始人 Doctoroff 先生交流 ALS 科研推动经验。与美国 Everything ALS CEO 就 AI 发现治疗靶点和推动临床转化展开交流。与美国 Mosaic 项目创始人 Bernie Zipprich 先生建联，讨论如何通过散发型 ALS iPSC 细胞模型进行药物高通量筛选。与美国 NeuroTherapia 公司就 ALS 研究探讨合作的可能。与美国ALS Investment Fund管理合伙人Craig Boyce交流未来ALS研究趋势与潜在合作方向。与 EKZ - 102 原研团队美国 Eikonizo Therapeutics 公司进行初步线上沟通交流。与美国西北大学 Samuel I. Stupp 教授团队就 “跳舞分子” 开展临床前实验合作。（2）与欧洲相关团队及人士合作交流：
与英国剑桥大学 Rubinsztein 教授团队就 CA1 抑制剂进行交流讨论。与英国剑桥大学于艺洲博士建立联系并讨论合作可能性。与英国剑桥大学 Vendruscolo 教授团队交流AI 筛选药物对病理TDP-43蛋白解聚效果的研究。与比利时鲁汶大学ALS研究中心建立联系，双方针对ALS生物标志物研究等领域保持密切交流。与西班牙马德里康普顿斯大学 JOSE JAVIER FERNANDEZ RUIZ 教授团队就拓展大麻素系统相关药物在 ALS 上的临床试验开展交流。与法国 Axoltis 公司交流了修复血脑屏障在 ALS 中的治疗效果，并探讨了可能的合作方向。与比利时 reMYND 团队就治疗ALS潜在的药物进行交流。（3）与其他地区团队及人士合作交流：
与以色列 NeuroSense 团队建立联系并保持关于 ALS 突破性和多种机制治疗方法的交流。与澳大利亚昆士兰大学 John Lee 团队就候选抗炎药物在 ALS 上的动物药效进行探讨。与澳大利亚昆士兰大学 ALS 专家 Shyuan Ngo 教授建立联系，后续双方保持着密切联系和学术讨论，并在 ALS 新型动物模型上获得了宝贵意见。与澳大利亚 GenieUS 团队建立联系，目前正在密切探讨关于患者分型和精准治疗的合作。3. 临床前实验相关合作
与苏国辉院士及陈海佳博士就新型干细胞技术治疗 ALS 的临床实验进行合作。与北京大学邓宏魁教授启动临床前实验。与中国科学院微生物所孟颂东教授保持密切合作。与清华大学医学院贾怡昌教授保持密切合作。与中国医学科学院血液研究所张晓荣教授共同携手推进渐冻症的研究。与北京协和医院黄超兰教授团队根据蛋白组学研究结果筛选出首批潜在药物。与西湖大学刘晓东教授对数十种药物开展两轮基于运动神经元的药筛实验。与北京航空航天大学医学科学与工程学院周炳教授合作开展临床前研究。与首都医科大学神经科学研究所副所长李晓光教授保持密切合作。与北大国际医院神经内科主任刘献增合作开展临床前研究。与北京大学雷晓光教授团队就 STING 抑制剂开展临床前研究。与清华大学生命科学学院李丕龙教授就相分离开展临床前研究。与北京化工大学卢云峰教授合作开展临床前实验。与上海交通大学方俊教授合作开展临床前实验。与同济大学医学院朱炳研究员团队就 IPSCs 基因编辑应用在 ALS 开展合作。与香港大学 Ralf Jauch 教授就 ALS 疾病模型研究现状及诱导神经干细胞 (iNSC) 展开讨论，确定合作需求及未来合作计划。与香港科技大学张程博士及梁卓毅博士探讨 CRISPR Cas13 应用在治疗渐冻症中的可行性并建立合作。与原康奈尔大学教授顾正龙探讨针对线粒体方向的 ALS 药物研发并开展临床前合作。与首都医科大学刘磊教授探讨糖代谢相关药物治疗渐冻症并开展临床前研究。与中国药科大学穆妮热博士合作开展临床前研究。与中国药科大学王琛教授团队就 STING 抑制剂的动物实验开展合作。与南方科技大学杨细飞教授 / 四川大学华西医院生物治疗国家重点实验室谢永美教授团队就 ALS 开展临床前合作。与江苏省人民医院、南京医科大学周建伟教授讨论 ALS 靶向肽药物研究方案，合作开展临床前实验。与第四军医大李云庆教授建立临床前实验合作。与陕西理工大学党梅博士针对 TDP43 CTD 特异性的抗体进行合作。与大连理工大学王华楠教授团队就干细胞微胶囊在 ALS 上的拓展应用进行临床前实验合作。与中国科学院大连化物所卿光焱教授合作开展渐冻症科研样本分析，探讨 SUMO 化修饰在 ALS 上的拓展研究。与西交利物浦大学陈锦辉教授开展临床前合作。与前美国西北大学教授、铭健生物创始人王慧茹，探讨唾液酸针对免疫系统和 ALS 的相关性，并确定 ALS 研究合作。与美国亚利桑那大学王兴龙教授保持密切沟通，在线粒体功能障碍、液-液相分离、蛋白质聚集等复杂问题展开临床前合作。与赛莱拉确定干细胞外泌体药物临床前实验方案，并进行临床前药效学和安全性评价研究合作。与真实生物杜锦发博士确立合作开展 ALS 药物研究。与海尔国际细胞库 CEO、盈康一生青岛盈海医院院长付堃团队交流 ALS 临床综合治疗新发现并进行合作。与达尔文生物保持深入的合作。与金枫生物科技有限公司合作开展临床前研究。与和度生物开展临床前实验合作。与爱思益普就化合物 PK 与透脑实验合作。与纽伦捷生物合作开展临床前实验。与魁特迪生物合作开展临床前研究并探讨关于 ALS 研发药物的阶段性成果。与杭州高光制药就渐冻症治疗合作开展临床前研究。与派真生物开展渐冻症基因治疗研究合作，对于渐冻症重要靶点的 AAV 药物进行研发，用于临床前实验。与正大丰海就 ALS 研究方案进行探讨并确定合作。与沐诺稳态团队合作开展药物化学研究。与环特生物合作开展基因突变功能验证实验。与武汉乐沃思生物进行临床前实验合作。与赛业生物就拓展 ALS 模式动物及动物药效试验进行合作。与上海维申医药公司就化合物研究与合成进行合作。与斑马药业合作开展临床前实验合作。与 Tianli Biotech 团队就 TLB001 在 ALS 动物模型上的机制验证和动物药效实验进行沟通并建立合作。与美国 NDR 研究团队就 FC12738 在 ALS 上的应用进行探讨并建立合作。与法国 Biophytis 公司 CEO Stanislas、BD Director Edouard 探讨 BIO101 在渐冻症临床方向应用并确立合作。与西班牙 Quimatryx 团队达成临床前实验合作。在基础研究领域，我们针对多维度进行深入探索。一方面，通过与华大集团等合作伙伴的紧密协作，渐冻症多组学研究领域取得关键进展，为致病机制研究开辟新方向。另一方面，通过与西湖大学携手合作，我们搭建了先进的iPSCs与类器官平台，高效完成药物筛选，提升了药物定位的临床相关性。同时，我们积极拓展多中心动物实验体系，加速临床前动物实验，为药物研发提供了关键数据与前期支持，有力推动了基础研究向临床应用的转化进程。
1. 多组学研究：开辟 ALS 致病靶点与机制发现和分析的新路径
基因组学 - 与华大集团合作华大集团和渐愈互助之家联合开展的渐冻症全基因组测序二期项目已涵盖 259 例渐冻症患者及其家属，此项目是亚洲地区规模最大的 ALS trios 家系全基因组研究。研究团队借助对基因突变的全面检测与深度剖析，揭示出渐冻症属于由相似症状构成的复杂疾病谱系。
时空组学 - 与华大集团合作时空组学研究表明，ALS 患者肌肉中出现特殊的新型修复型肌细胞核，其周围存在局部炎症和纤维化信号。这意味着尽管修复型肌肉纤维具备修复功能，但它们的出现也反映了肌肉损伤情况，同时伴随着异常的肌肉纤维化进程，最终可能导致肌萎缩。目前，研究人员正深入探究该领域，致力于针对 ALS 患者的肌肉微环境，探寻能够阻断 ALS 患者肌萎缩进程的潜在机制和分子靶点。
蛋白组学 - 与北京协和医院黄超兰教授合作已完成 162 例 ALS 患者脑脊液（CSF）样本、39 例健康人 CSF 蛋白质组学分析；161 例 ALS 患者血浆、55 例健康人血浆蛋白质组学分析；实现了 ALS 患者血浆样本和 CSF 样本联合分析；完成北京地区 ALS 患者血液纵向队列蛋白质组学分析；完成了首批潜在的 ALS 药物筛选工作。
代谢组学 - 与厦门市迈理奥科技有限公司合作已完成 35 例健康人和 152 例 ALS 患者血清深度代谢组学和深度脂质组学检测与分析。
2. IPSCs、类器官高通量药筛：快速定位药物并提升临床相关性 - 与西湖大学刘晓东教授合作
成功搭建 iPSCs 平台和类器官平台，并在 iPSCs 和类器官平台上顺利完成多次多种类型的药物筛选测试实验。
3. 多中心动物实验室拓展
联合北京、上海、苏州、武汉等地的多家动物实验室，加快引进和构建ALS模式动物，并开展多个临床前动物实验，加快研发药物在动物模型中的有效性验证以及安全性评价。
支持和协助国内外科研团队开展针对不同靶点的动物实验；如针对STING抑制剂开展了候选化合物是否可以进入血脑屏障的实验、为了验证基质金属蛋白酶9（MMP9）和G9a作为治疗靶点的有效性，开展MMP9抑制剂和G9a抑制剂的药效小鼠试验。这些实验为药物或治疗方法的临床研究提供了重要的前期数据，帮助评估其成药性。
协助药物研发团队加快验证候选药物在ALS动物模型中的有效性，为后续药物研发提供了关键性数据支持（应合作方要求，动物实验数据和结果不透露）。
通过与首都医科大学附属天坛医院、西湖大学医学院附属杭州市第一人民医院等医院的紧密合作，多项创新疗法和临床试验相继启动，渐愈互助之家促进10条管线成功进入临床阶段，为药物及疗法从科研到临床的转化有效提速。
2024年1月，热休生物“HS-03注射液治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）的临床研究”正式登记，并于西湖大学医学院附属杭州市第一人民医院和海南博鳌恒大医院开展临床试验。2024年5月，与中美瑞康合作开发的RAG-17正式在中国获批临床，成为目前全球唯一一款在中美均获批临床的渐冻症RNAi疗法，同年12月，中美瑞康在北京天坛医院、浙江省第二人民医院、四川大学华西医院同步合作开展RAG-17的I期临床试验。2024年7月，达尔文生物宣布其创新药“阿利妥”已在北京天坛医院和清华大学玉泉医院开展IIT并用于超过70位渐冻症患者。2024年9月，神济昌华宣布，其自主研发的肌萎缩侧索硬化症（ALS，又名渐冻症）基因治疗创新药SNUG01在北京大学第三医院进行的研究者发起的临床研究（IIT）已完成所有受试者入组，并取得积极的临床成果。2024年10月，MPC纳米材料包裹的NGF于首都医科大学附属天坛医院开展IIT临床试验。2024年10月，首个Treg鞘内注射治疗渐冻症临床试验研究于郑州大学第一附属医院正式启动。2024年11月，士泽生物联合上海市东方医院（同济大学附属东方医院）刘中民团队等顺利完成 “临床级iPSC衍生亚型神经前体细胞治疗渐冻症（肌萎缩侧索硬化症ALS）”的全球首例患者入组。2024年12月，“评价VGN-R13在肌萎缩侧索硬化(ALS)患者中鞘内注射时用药的耐受性、安全性和有效性的开放、剂量递增的早期临床研究"启动会于华中科技大学同济医学院附属同济医院举办。2024年12月，“探索使用小细胞外囊泡治疗 ALS 的滴鼻疗法 （de-ALS）”的临床试验在宣武医院启动。2024年12月，与南京大学医学院附属苏州医院、江苏瑞思坦生物科技公司团队就渐冻症开展临床新技术研究。截至2024年12月，渐愈互助之家平台注册患者数量超15000人，年度新增上传人数近4000人，目前已成为世界最大的渐冻症科研大数据平台。这一庞大的渐冻症患者群体为疾病的深入研究提供了坚实的数据基础，有力地支撑了科研工作的开展。同时，26个患者社群运转良好，患者之间保持着紧密的交流与经验分享，营造出积极向上、互帮互助的社群氛围。在临床试验招募环节，平台保持以小时为单位的患者招募速度，为渐冻症的攻克注入强劲动力，成为连接患者与科研团队的重要桥梁。
2024年12月，渐愈互助之家ALS数据团队正式进军AI for Science，我们正在构建一个融合人工智能、大数据与精准医疗的前沿综合平台，专注于解决ALS研究与治疗的三大核心难点：病理机制的高度复杂性、患者间的高度异质性，以及高质量数据的缺乏。平台以信息集成、智能甄别和多维数据分析为核心，结合以下几大创新理念，赋予AI智能体更高自主性，推动ALS研究与精准医疗的深度融合。
1. 覆盖全球信息的ALS人工智能专家
平台整合全球权威文献数据库（如Pubmed）、新闻信息（如ALS News Today）及其他专业数据库，打造一个覆盖全面的ALS知识与信息中心。通过整合多源数据，平台不仅为科研人员提供最新研究进展，还能自动化地提取和分类关键信息，为决策提供支持。
2. RAG技术的怀疑式甄别与过滤
引入RAG（检索增强生成技术），通过智能甄别和过滤机制，动态分析和筛选全球数据资源，去除冗余、不相关或低质量内容，确保知识的高精准性和高可信度。这种怀疑式甄别方式赋予平台对信息的深度理解能力，使其能够在复杂数据中快速找到最相关的答案。
3. 大规模组学数据的深度分析
平台基于基因组学和蛋白质组学等多组学数据，运用先进的分析技术对ALS患者进行大规模异质性研究。结合自主AI智能体的实时学习与优化能力，平台可以自动生成患者分型报告，揭示分子机制差异，并为精准药物研发提供数据支撑，实现更高效的临床转化。
4. AI智能体的自主性与智能化协作
平台核心创新在于赋予AI智能体高度自主性，使其能够在信息处理、知识生成和工作流优化中独立完成任务。例如，AI智能体可自主收集、过滤和整合数据，生成简明的科研报告；还能够自动识别科学文献中的知识缺口，主动与研究人员沟通，生成问题清单（Q-list），并推动反馈与改进。这种自主能力不仅提升了整体效率，还使平台具备动态适应和学习的能力，能够持续优化自身。
通过融合全球数据资源、引入智能甄别与组学分析技术，以及高度自主的AI智能体能力，平台将实现从数据采集到知识生成的全流程智能化。AI智能体的自主性让平台能够主动适应快速变化的科研需求，并推动更高效的跨学科协作。平台将为ALS研究提供全新的技术支持，加速高质量数据积累和精准治疗方案的制定，助力精准医疗的发展，为患者和社会带来突破性希望。
破冰奖学金：在全球共同攻克神经退行性疾病的进程中，青年学者发挥着先锋作用，承载重大使命。渐愈互助之家为激励更多科研人才投身肌萎缩侧索硬化症（ALS）、阿尔茨海默症、帕金森病等神经退行性疾病研究，发起 “破冰奖学金” 项目评选。
2024年度“破冰奖学金”共评选出20名获奖者，涵盖博士后、博士及硕士各阶段的优秀科研人员，分别来自北京大学、清华大学、浙江大学、西湖大学等知名院校，每人获得5万元人民币奖金。
生命科学破冰奖：生命科学破冰奖的设立旨在鼓励和表彰为渐冻症（ALS）研究及生命救治做出突出贡献的科学家、医生、生物医药公司、科技企业，推动 ALS 领域科研发展。该奖项作为首个由患者组织颁发的生命科学奖项，最核心评判标准是对病人的实际贡献，关注能否切实实现对患者生命的救治。
2024年度，中美瑞康创始人兼 CEO 李龙承博士获生命科学破冰奖，奖金为500万元人民币，以嘉奖其在渐冻症 SOD1 和 FUS 两种基因型治疗方面取得的突破性成果。
结语在漫长且充满挑战的破冰之路上，我们深切感受到科学家、医生、科研机构、医院及生物医药公司等众多合作伙伴的坚定支持与无私奉献。他们心怀大爱，无惧挑战，肩负社会责任，对罕见病患者群体抱有深切同情与关怀，正是这份共同的信念和努力，推动着破冰事业稳步向前。
在此，我们向所有为破冰事业倾注心血的伙伴致以最诚挚的感谢与崇高的敬意。同时，我们也衷心感谢前联合国秘书长潘基文先生等社会知名人士的呼吁和媒体的广泛报道，让更多人关注到渐冻症等罕见病攻克的艰难与挑战。患者群体以大义为先，犹如当代愚公，为科研数据平台的建立与临床试验的推进贡献出了自己的力量。勇敢的战友们，你们都是破冰之路上的英雄。
我们深知，药物的成功上市与广泛应用才是科研成果的最终价值体现，但在此之前的每一步探索与尝试同样值得被铭记——无论仅仅是一次与科学家的探讨交流，还是一场失败的临床前实验。本报告所展示的仅是攻克渐冻症征途上的冰山一隅，前路依然任重道远。展望未来，我们将矢志不渝，坚守开放合作的原则，持续推动科技创新，携手合作伙伴为人类健康事业贡献力量，直至最终战胜ALS的那一天。
注：2024年科研项目的捐助明细，将在2024年财务结算完成后的2025年第二季度初统一对外公布，内容包括攻克渐冻症慈善信托与破冰未来的账目支出情况。
感谢所有合作伙伴和团队成员的辛勤工作与支持！
渐愈互助之家
2024年12月31日
来源：山涧夕曛