摘要：国内首款干细胞疗法获批上市。1月2日，NMPA官网显示，铂生卓越生物科技（北京）有限公司的干细胞疗法艾米迈托赛获批上市，用于治疗 14 岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。艾米迈托赛注射液系人脐带间充质干细胞注射剂。据 Ins

国内首款干细胞疗法获批上市。1月2日，NMPA官网显示，铂生卓越生物科技（北京）有限公司的干细胞疗法艾米迈托赛获批上市，用于治疗 14 岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。艾米迈托赛注射液系人脐带间充质干细胞注射剂。据 Insight 数据库显示，艾米迈托赛早在 2013 年 3 月就在国内递交了 IND 申请，2020 年 6 月首次公示临床试验，在2024年6月12日被CDE纳入优先审评审批，并于同月25日正式递交NDA申请。这是国内首款获批上市的干细胞疗法。

移植物抗宿主病是异基因造血干细胞移植后，来源于供者的淋巴细胞攻击受者组织发生的一类多器官综合征，表现为主要累及皮肤、胃肠道、肝、肺和黏膜表面的组织炎症、纤维化等。GVHD分为急性GVHD（aGVHD）、慢性GVHD（cGVHD）和兼具有二者特征的重叠综合征，是异基因造血干细胞移植术后非复发性死亡的原因之一。防治GVHD对异基因造血干细胞移植成功、移植后长期生存及提高患者生活质量有重要意义。

MSC在再生医学和免疫治疗领域有较大潜力，FDA首款在24年12月底获批。干细胞是一类具有多向分化潜能，在非分化状态下能够自我复制的细胞。按照来源，干细胞可以分为成体干细胞、人胚干细胞和诱导多能干细胞等；按照功能，干细胞可以分为造血干细胞、间充质干细胞等。间充质干细胞是一类起源于中胚层的多能干细胞，广泛分布于人体各组织器官，如骨髓、脐带、脐带血或脂肪等，具有自我复制和多向分化的潜能。MSC 具有五大特性，自我复制、低免疫原性、高活性、抑炎性和不成瘤性，在再生医学和免疫治疗领域展现出了较大的潜力。Insight 数据库显示，当前全球已有 655 个间充质干细胞项目进入临床研发阶段（递交 IND 及以上）。2024 年 12 月 18 日，美国 FDA 批准了首款间充质基质细胞疗法 Ryoncil，用于 2 个月及以上儿科患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病 (SR-aGVHD)。Remestemcel-L 来自 Mesoblast 公司，早在 2012 年和 2016 年就在加拿大、新西兰和日本获批上市。

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风险提示

报告名称：《国内首款干细胞疗法获批上市，期待商业化落地——医药生物行业周报（20241230-20250103）》

分析师：王真真

分析师：梁瑞

研报发布日期：2025年1月5日

发布机构：上海证券有限责任公司

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来源：新浪财经