摘要：作为当今医学研究最热门、最前沿的医学项目之一，干细胞临床研究无疑为传统医药行业的发展注入了新鲜血液。除了血液肿瘤治疗之外，干细胞治疗还可应用于内分泌疾病、神经系统疾病、心血管疾病甚至是类器官领域，其市场前景和规模被各国权威医疗机构普遍看好。

作为当今医学研究最热门、最前沿的医学项目之一，干细胞临床研究无疑为传统医药行业的发展注入了新鲜血液。除了血液肿瘤治疗之外，干细胞治疗还可应用于内分泌疾病、神经系统疾病、心血管疾病甚至是类器官领域，其市场前景和规模被各国权威医疗机构普遍看好。

与干细胞技术高度关联的细胞基因治疗（cell and gene therapies，CGTs）已经引发了国际社会的广泛重视，通过对这一治疗技术的剖析，我们能够窥见近年来干细胞产业加速发展的辉煌成果。

细胞基因治疗是指将遗传物质或细胞转移至病患体内以起到治疗效果。其可以直接靶向基因，相较于小分子靶向药物和大分子药物而言更加精准，在产业链上游可联动包括靶点发现/筛选、核酸序列设计与优化、靶向递送技术、基因编辑技术、细胞库建设、CAR分子设计、无血清培养基/亲和层析柱等试剂耗材在内的诸多产业链条；在产业链中游则联动有核酸类药物、病毒载体类药物、溶瘤病毒类药物、体外经基因修饰的细胞治疗、未修饰干细胞疗法等产业链条；在产业链下游则关联有医学美容、抗衰除皱、脱发、烧伤、难愈性创伤、神经退行性疾病、器官移植/修复等研究领域。

可以说，基于干细胞技术的细胞基因治疗如一艘航空母舰，其上搭载的诸多“舰载机”则为各医疗机构、医疗研发公司提供了源源不断的研究方向。

实际上，干细胞产业被视为先进治疗药品（ATMP）诞生的乐园，有望引领生物医药的第三次产业革命。研发部门快马加鞭进军干细胞产业，为这一领域注入了海量资金。

以国内为例，多家聚焦于ATMP领域的中小医药企业取得了令人振奋的融资进展。例如，致力于干细胞再生医学的瑞普晨创在2024年11月获得1.3亿元融资，其提交的“RGB-5088胰岛细胞注射液”IND申请已获受理，或成为我国首个获批的人多能干细胞来源胰岛细胞治疗糖尿病的方案；成立于2023年位于武汉市的泓宸生物则在10月下旬宣布完成数千万元人民币的天使轮融资，作为一家专注于创新型干细胞药物研发的高新技术企业，其技术布局主要围绕诱导多能干细胞（iPSC），旨在为脊髓损伤等重大疾病提供低成本干细胞治疗方案；士泽生物医药（苏州）有限公司携手上海市东方医院（同济大学附属东方医院）完成临床级iPSC衍生亚型神经前体细胞治疗渐冻症（肌萎缩侧索硬化症；ALS）的全球首例患者入组，近2年内该公司已完成逾三亿元A轮/A+轮/B1轮市场化融资；成立于2022年，专注于小核酸药物研发和产业化的炫景生物已完成超亿元的天使+轮融资，融资将主要用于公司首款siRNA药物RG002C0106的临床研究。

包括柯君医药、赛蕴生物、明讯生物、塞尔欣生物、河络新图、引正基因、血源生物等在内的多家企业也获得了为数数千万乃至数亿元的融资，医药科技企业围绕可编程体内基因组编辑疗法、血小板高效再生、帕金森治疗管线、眼科治疗管线、Treg疗法等开展研究，在未来数年内将迎来科技成果的集中爆发期，为神经退行性疾病、自身免疫性疾病、运动神经受损等疾病患者带来规模化、低成本的治疗方案。

全球细胞治疗市场和干细胞产业发展方兴未艾，国内干细胞科研企业的资金流动尤为活跃。随着干细胞技术的科研转化日益活跃，众多医疗企业得到了更多投资支持，干细胞产业的融资环境与增长机遇仍然处于高速上升期。

参考文献

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来源：干细胞精研社