摘要：第66届美国血液学会（ASH）年会将于2024年12月7-10日在美国圣地亚哥（San Diego）召开，会中多项研究持续关注CML患者使用TKI治疗的实际体验，和TFR预测的最新前沿进展，医脉通对相关内容整理成文，以为广大临床医师的治疗决策带来启发。
第66届美国血液学会（ASH）年会将于2024年12月7-10日在美国圣地亚哥（San Diego）召开，会中多项研究持续关注CML患者使用TKI治疗的实际体验，和TFR预测的最新前沿进展，医脉通对相关内容整理成文，以为广大临床医师的治疗决策带来启发。
CML治疗未满足需求：TKI相关不良反应高发，患者停药率高，生活质量下降01 摘要号：2434
标题：新诊断CML患者TKI治疗的不良事件和治疗调整：美国医疗保险服务收费项目和商业计划项目的全面数据分析1背景和方法：目前美国对于CML患者使用一、二代TKI的停药率和不良反应发生情况并无明确记录，此研究旨在使用美国医疗保险服务收费数据库和商业计划数据库的患者信息，分析CML患者使用TKI治疗的不良反应发生和治疗变化情况。
结果：
表1 2项数据库的患者TKI使用情况
结论：这项真实世界研究表明，一、二代TKI治疗CML患者时，不良反应常见。大多数CML患者在使用一、二代TKI治疗期间进行了治疗调整，两项报告中大约一半患者停止使用一代TKI，超过1/3和接近3/4的患者停止使用二代TKI。一、二代TKI导致的不良事件负担和高停药率凸显了CML一线治疗的未满足需求。
02 摘要号：5192
标题：美国真实世界CML患者早线治疗经验：一项社交媒体数据的2年回顾性分析2背景和方法：美国对于CML患者和医护人员使用TKI的体验报告较为缺乏，此研究通过检索7个社交媒体平台的去标识化数据，并将数据（按照临床、生活质量和教育等）分类，旨在深入了解美国 CML 患者和护理人员的早线（一线，二线，及一二线混合）TKI治疗体验、生活质量和未满足需求。
结果：共纳入875条记录。达沙替尼（53%）、尼洛替尼（19%）、伊马替尼（21%）和bosutinib（6%）是最常被讨论的治疗方法，其中70%的患者治疗反馈是消极的，这主要与治疗不良反应相关，其中最常见的不良反应是疼痛（23%）和胃肠道事件（16%）。多数患者将治疗无效以及不良反应发生归咎于药物剂量调整和药物转换。
生活质量（QoL）是另一项患者重点关注的方向，近23%的讨论话题集中在患者的情感需求上，主要表现为患者抑郁和紧张。有56%的讨论话题表达了患者对于医务工作者（HCP）的负面情绪，主要归因于对于治疗效果不满等。而41%未得到满足的医疗需求集中在HCP相关问题上，缺乏有效的治疗（22%）和持续的不良反应（13%）是最常见的问题。（图1）
图1 CML治疗患者未满足需求
结论：这项研究通过社交媒体网站信息，创新性地探索了CML中的挑战和未满足的医疗需求。对社交媒体帖子的分析结果表明，CML患者及其护理人员的迫切需求主要包括在治疗早期提供新的、有效的和安全的治疗方案，而解决这些未满足的需求也有助于减轻患者和护理人员在管理CML时所面临的焦虑和负担。
03 摘要号：5052
标题：美国专家共识：定义TKI治疗慢性期CML患者的不耐受3背景和方法：美国目前对于CML患者TKI不耐受缺乏明确定义，这导致医生无法确定CML患者TKI治疗停止或调整剂量的时机。为此，美国专家组通过文献综述和独立量表分析，经过2轮专家评级和讨论，最终明确CML患者对TKI治疗不耐受的定义。
结果：专家组认为，不良反应对患者的生活质量影响越显著，则患者被定义为TKI不耐受的可能性越高，并且更可能调整当前的治疗方案。例如一位正在接受二代TKI一线治疗的CML患者，其治疗目标为TFR，但是在过去的3-6个月内出现不良反应，并且在过去的一周内不良反应频繁影响患者生活，则专家组认定此例患者为TKI不耐受，并且建议此例患者减少TKI使用剂量。而对于出现不良反应但是对生活影响较小，专家组认为此类患者可以被认为TKI耐受，无需减少TKI使用剂量（图2）。
图2 TKI耐受的简单确认流程及治疗策略调整
结论：专家对TKI不耐受和应答的定义较为一致，认为不良反应对日常活动的干扰程度是定义治疗不耐受程度的关键参数，并且对于生活干扰的程度与保持、减少治疗剂量以及转换或停止TKI治疗之间存在直接关系。
标题：骨髓中的共同淋巴祖细胞（CLPs）和B细胞亚群可预测CML的无治疗缓解4背景和方法：目前为止，学界仍未发现可准确预测CML患者TFR的生物标志物，此项研究旨在通过分析DESTINY研究入组患者的骨髓（BM）单核细胞（MNC），明确TFR人群的免疫表型。
结果：复发患者相较于获得TFR患者的CLPs数量显著降低（P=0.005）。单因素logistic回归分析发现，BM CLPs比例与实现TFR的几率正相关（OR=1.73；P=0.048）。初始B细胞（CD3-CD19+IgD+-）和转换记忆B细胞比例（CD3-+-+）也对TFR具有预测价值（OR=8.71，p=0.051；OR=0.87，p=0.088）。结论：在接受TKI治疗后获得MR3/MR4的患者中，BM中CLPs和IgD+B细胞数量的增加都是TFR成功的预测因子。02 摘要号：992
标题：未达到深度分子反应的CML患者的分子结局：来自Gimema Labnet网络的数据5背景和方法：长期深度缓解是实现TFR的前提，但是部分患者使用TKI治疗后仅取得低程度缓解，此研究使用LabNet CML 数据库的患者信息，以探究这些低程度缓解患者后续实现深度缓解的可能性。
结果：共纳入9699例CML患者，其中 585例患者（伊马替尼n=219，达沙替尼n=133，尼洛替尼n=233）在治疗后6个月内至少获得主要分子学反应（MMR，MR3）或者更低程度缓解（MR2），并完成最少24个月的随访，其中375例患者获得了深度分子学反应（DMR，MR4/MR4.5）（DMR 组），187例获得稳定的MR3/MR2（MR3/MR2 组 ）。MR2/MR3 组中位观察时间 (OT) 5.4年，在长期随访中，有123例（66%）患者最终获得DMR。
结论：CML患者接受治疗后24个月内获得MR3/MR2是患者良好预后的预测指标。
CML治疗未来展望
ASH大会发表的最新CML相关进展表明，生活质量改善已成为CML患者重点关注方向，但是传统TKI治疗不良反应较多，耐受性差，严重影响患者生活质量，且会导致停药或者药物调整，不利于实现长期稳定缓解，这也阻碍了患者实现TFR的最终治疗目标，医患迫切需要在治疗早期接受新的、有效的和安全的治疗方案。
参考文献
1.Elias Jabbour，et al. 2024 ASH ABSTRACT 2434.
2.Gaurav Vadnerkar, et al. 2024 ASH ABSTRACT 5192.
3.Onyee Chan, et al. 2024 ASH ABSTRACT 5052.
4.Shaun Patterson, et al. 2024 ASH ABSTRACT 994.
5.Fabio Stagno, et al. 2024 ASH ABSTRACT 992.
审批号：审批码ASC0034531-79517，有效期为2024-11-22至2025-11-21，资料过期，视同作废
编辑：Luka
审校：Tina
排版：Quela
执行：Quinta
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来源：灵科超声波
