摘要：凭借旗下处于研发阶段的基因疗法，Regenxbio将获得1.1亿美元的预付款，还有可能拿到高达7亿美元的里程碑款项。在昨日收盘股价跌至6.95美元的历史新低后，周二开盘前，该公司股票因这一消息大幅上涨，涨幅近20%。

转自：一度医药

凭借旗下处于研发阶段的基因疗法，Regenxbio将获得1.1亿美元的预付款，还有可能拿到高达7亿美元的里程碑款项。在昨日收盘股价跌至6.95美元的历史新低后，周二开盘前，该公司股票因这一消息大幅上涨，涨幅近20%。

周二，Regenxbio与总部位于京都的日本新药株式会社（Nippon Shinyaku）达成战略合作伙伴关系，双方将携手推进针对罕见代谢疾病粘多糖贮积症的新型基因疗法研发。

以往许多合作模式是美国公司引进有潜力的候选药物做进一步研发，而此次周二签订的协议授权方向正好相反。交易完成后，Regenxbio马上就能拿到1.1亿美元的预付款，后续还有资格根据研发、监管及销售等情况，获取最高可达7亿美元的里程碑款项。

周二开盘前，合作消息一出，这家位于马里兰州的生物技术公司股价飙升18%。此前，该公司股价在昨日收盘时为6.95美元，创下其在纳斯达克上市近十年来的最低纪录 。

作为投资回报，日本新药将有权使用Regenxbio的两种基因疗法。其中进展最成熟的是RGX-121，该疗法目前正用于治疗II型粘多糖贮积症，也就是人们常说的亨特综合征。在亨特综合征患者体内，艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶基因存在缺陷，会导致发育迟缓、骨骼畸形以及多个内脏器官肿大等典型症状，而RGX-121基因疗法通过递送该基因的正常拷贝来发挥治疗作用。

2024年2月，Regenxbio宣布RGX-121在关键试验中成绩斐然，脑脊液中一种关键疾病生物标志物的水平显著降低。而且，接受治疗的儿童神经发育技能也得到了提升。几个月后的6月，该公司透露已与美国食品药品监督管理局（FDA）顺利会面，为推动RGX-121的加速审批进程助力。

周二与日本新药达成的协议中涉及的另一项资产是RGX-111，它正在被开发用于治疗I型粘多糖贮积症。这种疾病由α-L-艾杜糖苷酸酶（IDUA）基因突变引发，患者会出现各种身体异常，还伴有智力和发育迟缓等问题。RGX-111能将IDUA基因的拷贝递送至中枢神经系统，有望阻止因这种疾病导致的认知功能恶化。目前，RGX-111正处于I/II期临床试验阶段，中期数据显示其安全性良好，同时还呈现出一些表明中枢神经系统有活性的、前景可观的生物标志物数据。

根据周二的合作协议条款，Regenxbio将从RGX-121和RGX-111在美国及亚洲的潜在净销售额中，获得“相当可观的”两位数特许权使用费。

Regenxbio首席执行官柯伦·辛普森（Curran Simpson）在声明中表示，与日本新药的这笔合作交易“令人振奋”，还指出“这次合作充分发挥了双方的优势，让两种具有潜在变革性的药物能够打入关键市场”。

同样在周二，Regenxbio宣布其与艾伯维（AbbVie）合作开展的湿性年龄相关性黄斑变性项目ABBV-RGX-314正在关键的ATMOSPHERE和ASCENT试验中接受评估，预计2026年公布试验数据。此外，双方还计划针对该产品开展糖尿病视网膜病变的III期临床试验项目。2024年11月，Regenxbio曾表示已与FDA就杜氏肌营养不良症的试验性基因疗法RGX-202的加速审批路径达成共识。

来源：新浪财经