摘要：血小板减少症是一组外周血中血小板数量异常减少的疾病，发病机制复杂，临床表现变化较大，严重时可危及生命，其防治始终是血液领域的重点关注话题。随着医学的不断发展，促血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）的出现堪称该领域的里程碑事件。在多种原因所致的血小板减少症管理
导读
血小板减少症是一组外周血中血小板数量异常减少的疾病，发病机制复杂，临床表现变化较大，严重时可危及生命，其防治始终是血液领域的重点关注话题。随着医学的不断发展，促血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）的出现堪称该领域的里程碑事件。在多种原因所致的血小板减少症管理中，TPO-RA展现出较大的临床价值和应用潜力。如今，随着TPO-RA药物应用范围的日益扩大，如何针对不同患者群体优化其应用策略，以实现更大的治疗获益，已成为未来研究的关键方向。2025年1月17日，“血液生长因子治疗进展学术交流会”在CSCO血液肿瘤学术大会期间成功举办。此次交流会特邀多位杰出专家齐聚现场，聚焦长效TPO-RA在血小板减少症治疗策略方面的优化与创新，旨在进一步挖掘其应用潜力，为血小板减少症患者提供更为优质的治疗获益！
开场致辞
会议伊始，哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授、上海交通大学医学院附属瑞金医院沈志祥教授、苏州大学附属第一医院吴德沛教授、北京大学人民医院张晓辉教授依次发表开场致辞，并指出，血小板减少的防治一直是血液疾病治疗领域的重要课题。以原研罗普司亭为代表的长效TPO-RA，在原发免疫性血小板减少症（ITP）、再生障碍性贫血（AA）、肿瘤药物相关血小板减少（CTIT）以及造血干细胞移植后血小板减少等疾病的应用中，彰显出良好的应用前景。该类药物通过促进巨核细胞生成血小板，在加速血小板恢复、降低出血风险等方面发挥着至关重要的作用。然而，血小板减少的防治工作不仅依赖于药物治疗，更需要从基础研究到临床实践进行全链条的深入探索，从而为未来开发更为精准的治疗方案筑牢根基。期望通过今天与会专家所分享的最新研究成果和临床经验，能够为血小板减少症及其他血液病的治疗注入更多的启发与动力。也希望通过大家的共同努力，推动血液领域实现更大的突破，为患者带来更持久的健康福祉与希望。
智慧引领，学术盛宴
在沈志祥教授的主持下，哈尔滨血液病肿瘤研究所赵东陆教授对长效TPO-RA的临床应用进展进行详细讲解。他指出，在过去的25年里，随着研究的不断深入和新疗法的涌现，ITP的管理取得较大发展。但不可忽视的是，ITP患者的生活质量仍有待提高，疾病负担依然沉重，多数患者因血小板计数水平不稳定而备受焦虑等各种心理困扰。TPO-RA的出现为ITP患者带来新的治疗选择。其中，罗普司亭作为全球首个长效TPO-RA，具有独特的作用机制。该药能够结合血小板生成素（TPO）受体天然位点，全方位激活生理性升板通路，促进巨核细胞的增殖、分化与成熟，进而有效提升血小板计数。同时，罗普司亭还可通过改善调节性T细胞功能、降低炎性细胞因子水平，发挥重要的免疫调节作用。此外，其特有的Fc结构域能够延长药物半衰期，实现一周用药一次，提高治疗的便利性和患者的依从性。自罗普司亭上市以来，大量的临床试验与真实世界研究结果均充分证实，其在各类血小板减少症的治疗中展现出良好的疗效和安全性，并受到中外权威指南的一致推荐，应用前景广阔。
观点碰撞，激发潜能
在山东大学齐鲁医院侯明教授、浙江大学医学院附属第一医院黄河教授、陆军军医大学第二附属医院（新桥医院）张曦教授的主持下，郑州大学第一附属医院姜中兴教授、北京协和医院李剑教授、南昌大学第一附属医院李菲教授、华中科技大学同济医学院附属协和医院梅恒教授、贵州医科大学附属医院王季石教授围绕长效TPO-RA罗普司亭的优势、使用时机以及最佳获益人群等临床应用问题展开热烈讨论，并一致认同以下具有重要价值的观点：
在临床应用中，罗普司亭展现出快速且持久的升板疗效，通常一周即可起效，2周血小板应答率达91%1，五年持续应答率高达95%2，长期接受罗普司亭治疗，51.3%的患者可获得无治疗缓解（TFR）3，且安全性良好，故可作为成年和儿童ITP患者二线治疗的首选药物4。
其次，罗普司亭具有免疫调节作用，能够降低抗血小板抗体水平，改善调节性T细胞功能，减少炎性细胞因子的释放，为血小板减少症的治疗提供多维度的支持4。
此外，还可开展罗普司亭与大剂量地塞米松联合治疗的探索性研究，以提高患者应答率。这一研究方向有望将罗普司亭的临床应用前移至一线或1.5线治疗领域，从而为患者提供更多的治疗选择和更好的治疗效果。
未来，临床可进一步探索罗普司亭在AA、CTIT和造血干细胞移植后血小板延迟植入患者中的疗效，以期促进血小板的恢复，减少血小板输注的需求，从而提高患者的生活质量。
讨论现场
总结
在会议尾声，马军教授进行总结发言。他指出，当前在血小板减少症领域，特别是CTIT这一细分领域中，仍存在着诸多尚未满足的临床需求。原研罗普司亭作为首个长效TPO-RA，其快速、安全升板的优势在多种类型的血小板减少症治疗中得到充分验证。未来，可进一步挖掘罗普司亭在CTIT治疗中的应用潜力，通过不断扩大适应症范围，有望为更多不同类型的血小板减少症患者带来新的希望和有效的治疗方案。
参考文献：
1.Shirasugi Y, Ando K, Miyazaki K, et al. Romiplostim for the treatment of chronic immune thrombocytopenia in adult Japanese patients: a double-blind, randomized Phase III clinical trial. Int J Hematol. 2011 Jul;94(1):71-80.
2.Kuter DJ, Bussel JB, Newland A,et al. Long-term treatment with romiplostim in patients with chronic immune thrombocytopenia: safety and efficacy. Br J Haematol. 2013 May;161(3):411-23.
3.Lozano ML, Mingot-Castellano ME, Perera MM, et al. Deciphering pRedictive factors for choice of thrombopoietin receptor agonist, treatment free responses, and thrombotic events in immune thrombocytopenia. Sci Rep. 2019 Nov 13;9(1):16680.
4.中国临床肿瘤学会淋巴瘤（CSCO）专家委员会, 中国临床肿瘤学会白血病专家委员会. 罗普司亭临床合理应用专家共识（2024年版）[J]. 白血病·淋巴瘤, 2024, 9(33): 7-15.
编辑：Isa
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来源：灵科超声波