摘要：近日，知名商业媒体《快公司》（Fast Company）揭晓了“2025年最具创新力的10家生物技术公司“榜单。本届榜单聚焦人工智能（AI）技术在生命科学领域的革命性应用，多家企业凭借其在AI药物发现、精准医疗方案设计和生物多样性保护等三大核心领域的突破性进展
转自：药明康德
近日，知名商业媒体《快公司》（Fast Company）揭晓了“2025年最具创新力的10家生物技术公司“榜单。本届榜单聚焦人工智能（AI）技术在生命科学领域的革命性应用，多家企业凭借其在AI药物发现、精准医疗方案设计和生物多样性保护等三大核心领域的突破性进展而入选。
ALZpath：开发早期阿尔茨海默病早期诊断的血检方法
ALZpath公司成立于2020年，专注于开发阿尔茨海默病（AD）及相关痴呆症的创新诊断解决方案。尽管AD早期诊断具有重要临床价值，但传统诊断方法存在灵敏度不足、具创伤性检查、以及费用高昂等诸多局限性。该公司突破性地开发出一种专有抗体技术，能够通过血液检测，精准识别生物标志物p-tau217的浓度——该标志物被学术界公认为AD的可靠指标，但此前受限于技术瓶颈无法实现血检量化。由于p-tau217浓度变化可在AD患者的认知障碍出现前数年提示脑内病理性蛋白累积，这项技术为AD的早期干预提供了重要窗口。
2024年，ALZpath取得了多项重大发展。6月，罗氏（Roche）获得了其p-tau217抗体的独家授权，将用于开发商业化体外诊断产品。值得注意的是，罗氏公司基于该技术的检测方案已获得美国FDA突破性医疗器械认定（Breakthrough Device Designation），并将通过罗氏与礼来（Eli Lilly & Company）的战略合作内容实现商业化落地。同年，ALZpath还实现了另一重要里程碑——与医药企业、诊断机构及学术中心建立了超过50项活跃合作伙伴关系。
Basecamp Research：勘测地球微生物生物多样性并分享其价值
Basecamp Research是一家致力于通过AI技术革新蛋白质设计的生物技术公司。该公司通过其专有自然知识图谱训练AI进行蛋白质设计，为医药、食品和工业等领域提供生物解决方案。其独特之处在于将全球生物多样性数据与人工智能相结合，开辟了蛋白质设计的新范式。
地球上只有不到1%的遗传生物多样性被记录下来，为填补这一知识空白，Basecamp Research正在开展针对遗传生物多样性的系统性探索，迄今为止，该公司已在五大洲进行了超过125次研究考察，建立了生物多样性基因组数据库，收录了来自火山喷口、洞穴系统、海洋、原始丛林等极端生态系统中的微生物基因序列和蛋白质数据。
Basecamp的创新平台实现了环境数据与蛋白质序列的智能整合。通过将温度、pH值等环境参数与蛋白质序列相结合，其AI模型能够更精准地预测蛋白质功能特性。这一AI模型已被应用于药物开发、工业酶设计和生物材料创新等领域。目前，公司已与赛诺菲（Sanofi）、宝洁（Procter & Gamble）、Johnson Matthey等50余家企业和机构建立了合作伙伴关系，通过技术授权模式推动商业化应用。
此外，Basecamp Research还建立了创新的利益共享机制：通过追踪客户用于产品开发的蛋白质来源，并从研发阶段开始向相关社区支付特许权使用费，确保其发现所带来的益处能够公平地与为其平台提供本土生物多样性的社区共享。2024年8月，Basecamp Research宣布与喀麦隆达成新生物勘探协议，除支付特许权使用费外，还提供人员培训、设备支持、数据共享及教育项目等非货币利益。2024年10月，该公司成功完成了6000万美元B轮融资。
DarwinHealth：为癌症患者精准匹配精准治疗方案
晚期癌症患者往往面临治愈率低、且标准治疗失败后选择有限的困境。由于肿瘤异质性和药物-癌症组合的复杂性，临床决策面临巨大挑战。如何从海量药物中筛选出最有效的治疗方案，成为精准医学亟待解决的关键问题。
DarwinHealth是一家临床阶段的生物技术公司，致力于通过其专有的系统生物学算法，为癌症患者匹配最优治疗方案。该公司的核心技术——VIPER人工智能算法，能够基于患者的肿瘤基因表达谱等实验数据，预测现有药物或疗法组合的潜在疗效。2024年，公司在其平台上进行了多项创新，加速了其在罕见和难治性恶性肿瘤患者群体的多项临床试验以及药物开发中的应用。包括百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）在内的多家客户已使用DarwinHealth的技术平台分析了1500多种肿瘤相关化合物。
2024年公布的试验结果显示，该公司的工具平台DarwinOncoTarget在预测乳腺癌患者对HDAC6抑制剂的应答方面准确率达100%，在预测多种肿瘤类型的应答方面准确率达91%。
GeneDX：为广泛新生儿群体提供罕见病基因筛查
GeneDx是一家专注于利用AI技术实现个体化基因诊断的科技公司。公司致力于通过创新基因组学解决方案来缩短罕见病的确诊时间。在传统诊疗模式下，罕见病的确诊平均需要5年时间，部分病例甚至长达10年。GeneDx的目标是加速这一进程，帮助患者及时获得精准诊疗方案。
2024年，GeneDx作为核心技术支持方，为GUARDIAN研究（全球大规模新生儿罕见病基因组筛查项目）提供了全流程测序及分析服务。此外，GeneDx还与纽约蒙特菲奥里罕见病中心（New York Center for Rare Diseases at Montefiore）、PacBio公司和Google Health等多家机构建立合作关系，为罕见病家庭提供基因诊断服务。目前，公司主要服务对象涵盖临床遗传学家、遗传咨询师及儿科专科医生等专业群体。未来，GeneDx期望推动新生儿基因组筛查成为标准医疗实践，使基因组检测成为基层儿科医生评估疑似罕见病患儿的一线检测工具，从根本上改变罕见病的诊疗范式。
IO Biotech：开发治疗黑色素瘤的双效免疫疗法
IO Biotech是一家处于临床阶段的生物医药公司，专注于开发创新“现货型”治疗性癌症疫苗。其核心技术平台T-win采用创新的癌症疫苗策略，旨在激活T细胞，使其能够同时靶向肿瘤细胞和肿瘤微环境中的免疫抑制细胞，从而更有效地发挥免疫系统的抗癌作用。与需要针对每位患者具体设计的个体化疫苗不同，IO Biotech的多肽疫苗采用“现货型”设计模式，使患者能够更快地获得治疗。
公司的主要候选药物IO102-IO103被设计用于晚期黑色素瘤的初始治疗。在其与Keytruda联合治疗转移性黑色素瘤患者的1/2期临床研究中，该组合疗法展现出良好的临床疗效和安全性，总缓解率达80%，完全缓解率达到50%。这些出色的疗效数据使其获得了美国FDA授予的突破性疗法认定，并进入3期临床开发阶段。目前，IO102-IO103与Keytruda联合治疗的2期临床试验正在肺癌和头颈癌实体瘤患者中开展。此外，公司其他候选产品的临床前开发工作也在积极推进中。
Nabla Bio：利用AI从零开始构建新型抗体
Nabla Bio是一家融合人工智能与实验室技术的创新生物技术公司，专注于针对传统难以成药的靶点开发高选择性的功能性药物。多次跨膜蛋白占细胞表面蛋白的三分之二，是调控细胞行为的关键靶点。Nabla Bio的生成式蛋白设计平台通过AI驱动设计，有望解锁数百个此前被认为不可靶向的靶点，使可成药靶点数量实现倍增。2024年秋季，该公司发表论文，证明其AI平台仅需靶点蛋白序列和/或结构即可从头设计治疗性抗体，并成功靶向G蛋白偶联受体（GPCR），取得该领域的突破性进展。凭借这一技术优势，Nabla Bio已与阿斯利康（AstraZeneca）、百时美施贵宝和武田（Takeda）等大型药企达成总额超5.5亿美元的合作协议。
公司自2021年成立以来快速发展，累计获得3700万美元风险投资，其中包括2024年1月完成的2600万美元A轮融资。其技术平台正推动抗体药物开发模式革新，为肿瘤、免疫等疾病领域带来新的治疗可能。
Protagonist Therapeutics：拓展多肽疗法的应用范围
Protagonist Therapeutics是一家临床阶段的生物医药公司，致力于开发基于多肽的新型疗法。多肽作为蛋白质的基本组成单元，具有强效、高选择性和良好的安全性特征，在胰岛素和肥胖症治疗等领域已得到广泛应用。然而，多肽药物在口服给药时面临重大挑战——药物在肠道中的快速降解导致其生物利用度低。Protagonist通过其专有技术平台，成功克服了这一难题，开发出具有口服生物利用度的多肽药物。
公司的核心产品icotrokinra（JNJ-2113）是与强生（Johnson & Johnson）合作开发的口服多肽药物，在中重度斑块型银屑病的两项3期临床试验中已取得积极顶线结果。该药物另有3项3期试验正在进行，预计2025年第二季度公布数据。同时，该药治疗溃疡性结肠炎的2b期临床研究初步结果也将在2025年第一季度揭晓。另一款主打产品rusfertide是可注射合成肽，可模拟铁调节激素hepcidin的作用机制。2024年1月，该公司与武田达成全球许可与合作协议，共同开发rusfertide用于真性红细胞增多症治疗。
Recursion：用数据驱动药物发现
Recursion是一家临床阶段的生物技术公司，旨在通过使用机器学习与先进的实验室自动化流程来增强新型药物发现的能力。Recursion拥有大规模的实验能力（每周进行多达数百万次的实验）和强大的计算能力（拥有并运行世界上最强大的超级计算机之一），将技术、生物学和化学结合起来，推动未来医学的发展。2024年，该公司推出的LOWE（LLM-Orchestrated Workflow Engine）平台开创性地为复杂的药物发现任务提供了一个自然语言界面。该平台由Recursion的专有生物和化学数据提供支持，可以利用公司的自动化湿实验室协调实验。
近年来，Recursion取得了一系显著进展。其神经科学“表象图谱（phenomap）”被基因泰克以3000万美元付款引进。此外，公司的研发管线也进展显著：其针对复发性艰难梭菌（C. diff）感染的非抗生素疗法REC-3964已进入2期临床试验；REC-1245（靶向RBM39的分子胶降解剂）已启动针对实体瘤/淋巴瘤的1/2期试验。2024年底，Recursion完成对Exscientia的战略收购后，公司内部处于临床前和临床开发阶段的药物总数达到10种。
Syncell：推动空间蛋白质组学研究进程
Syncell是一家处于商业化阶段的生命科学公司，专注于亚细胞蛋白质纯化和空间蛋白质组学分析。2024年，Syncell推出了超高灵敏度、实时靶向显微镜照明平台Microscoop，为研究癌症等疾病的空间蛋白质组学——即三维蛋白质表达研究带来了突破性进展。Microscoop平台利用显微镜引导的光标记技术，能够从疾病相关区域精准分离蛋白质，并通过质谱分析鉴定潜在的新药靶点，将空间蛋白质组学研究提升至全新精度水平。
Syncell提供包含专有试剂在内的完整解决方案，其技术平台在多个研究领域展现广泛适用性：不仅成功应用于阿尔茨海默病β淀粉样蛋白新型成分的发现、肌萎缩侧索硬化症（ALS）相关TDP-43聚集体的识别，还在三阴性乳腺癌标志物的发现等研究中取得进展。2024年12月，Syncell顺利完成1500万美元A轮融资。凭借其创新技术平台，Syncell正推动蛋白质组学研究向更高精度的亚细胞层面发展，为疾病机制研究和药物靶点发现提供强大工具。
10x Genomics：提升单细胞分析的速度与效能
10x Genomics致力于为学术界和工业界研究人员提供强大工具，以解析细胞和组织在三维空间中的分子活动。与传统群体细胞分析不同，10x的单细胞技术能够在单个细胞水平上研究基因组学、转录组学、蛋白质组学及细胞间相互作用，这种高分辨率分析方法对精准医学至关重要——特别是在癌症等由特定细胞异常驱动的疾病研究中，能够帮助科学家精确定位关键病变细胞。
2024年，公司在其单细胞和空间组学平台上推出了10种新产品和功能。其中，GEM-X微流控芯片设计显著提升了基因检测灵敏度和效率，同时显著降低单细胞分析成本。另一款产品Visium HD空间基因表达分析仪则实现了组织图像与单细胞级基因表达数据的精准叠加，为药物靶点发现提供全新维度。这些创新工具已被应用于多项重大科研项目，包括人类细胞图谱（Human Cell Atlas）等，持续推动单细胞研究向更高精度、更低成本的方向发展。
参考资料：
[1] These 10 biotech companies are changing how we discover new drugs and treat complex diseases, Retrieved March 26, 2025, from https://www.fastcompany.com/91269109/biotech-most-innovative-companies-2025
[2] 各公司官网
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来源：新浪财经