想象一下，城市的交通突然大堵塞，车辆变形，挤成一团，动弹不得。这样的场景听起来很可怕吧？其实，在某些孩子的身体里，血液就像这样“堵车”了——这是一种叫“镰状细胞病”（SCD）的遗传病。患病的孩子，他们的红细胞不再是圆润的“甜甜圈”形状，而是变成了弯弯的“镰刀”

患儿 救星 镰状细胞病 羟基脲 细胞病患儿 2025-04-18 05:35  8

·投资银行William Blair的分析师团队表示，他们相信BEAM-101有望作为镰状细胞的下一代基因疗法在市场上占据一席之地。考虑到早期进入该市场的公司所树立的监管先例，William Blair预计Beam需要对目前参加I/II期试验的35名患者进行大

碱基 碱基编辑 镰状细胞病 2024-12-12 08:18  15