有一种疾病，它让血液中的生命载体——红细胞，从充满活力的圆形变成了僵硬的镰刀状。这些异常的细胞在血管中横冲直撞，聚集成团，就像高速公路上的连环车祸，堵塞了氧气和营养的输送通道。这种血液的“堵塞”，引发了身体各器官的反复疼痛危机（Vaso-Occlusive C

medicine 镰状细胞病 血红蛋白 细胞病治疗 镰状 2025-05-31 17:27  8

想象一下，城市的交通突然大堵塞，车辆变形，挤成一团，动弹不得。这样的场景听起来很可怕吧？其实，在某些孩子的身体里，血液就像这样“堵车”了——这是一种叫“镰状细胞病”（SCD）的遗传病。患病的孩子，他们的红细胞不再是圆润的“甜甜圈”形状，而是变成了弯弯的“镰刀”

患儿 救星 镰状细胞病 羟基脲 细胞病患儿 2025-04-18 05:35  13

·投资银行William Blair的分析师团队表示，他们相信BEAM-101有望作为镰状细胞的下一代基因疗法在市场上占据一席之地。考虑到早期进入该市场的公司所树立的监管先例，William Blair预计Beam需要对目前参加I/II期试验的35名患者进行大

碱基 碱基编辑 镰状细胞病 2024-12-12 08:18  19