事实上，儿童人群罕见病用药的缺乏，与罕见病药物研发面临的诸多困境直接相关。中国医学科学院血液病医院主任医师、儿童血液与肿瘤诊疗中心临床首席专家竺晓凡介绍，基础研究薄弱、企业研发动力不足、临床试验患儿招募困难等，是我国儿童罕见病用药研发存在的瓶颈。

儿童 托举 罕见病 竺晓凡 罗小平 2025-06-24 08:38  4

2024年，儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）和急性髓系白血病（AML）领域研究成果丰硕，为临床诊疗带来诸多新进展与启示。这些研究涵盖了治疗方法的创新、药物疗效的评估以及对疾病生物学特征的深入理解等方面，对推动儿童白血病的精准治疗和改善患儿预后具有重要意义。值此

儿童 aml 竺晓凡 2025-02-06 18:30  14

急性淋巴细胞白血病（ALL）是儿童最高发的血液系统恶性肿瘤，近年来随着医疗技术水平的不断提高，免疫治疗靶向药物的研发进入快车道，儿童ALL的疗效取得显著提高。在2024年12月7日至10日召开的美国血液学会（ASH）年会上，儿童及年轻成人ALL治疗方面的部分临

化疗 杨文钰 竺晓凡 2024-12-12 17:52  24