基因疗法“扫雷”白血病人获新生
2024年9月，22岁的小林(化名)在暨南大学第一附属医院完成CAR-T细胞回输。此前，她因急性B淋巴细胞白血病(B-ALL)复发陷入绝境——常规化疗失效，髓外病灶难以控制。这一次，中国原研CAR-T让她重获新生：28天骨髓流式检测MRD(微小残留病灶)转阴，
基因疗法
当AAV基因疗法沦为「弃子」
近日，在基因治疗领域高歌猛进的强生近日遭遇重大挫折。其备受期待的AAV基因疗法bota-vec在治疗X连锁视网膜色素变性（XLRP）的III期LUMEOS研究中，未能达到改善患者视觉导航能力的主要终点。这一结果不仅使这款曾获FDA快速通道、孤儿药双重认证的明星
MNC基因疗法“大逃离”
3月份，罗氏宣布对旗下基因治疗公司Spark Therapeutics启动“根本性重组”，24亿美元商誉减值如同一记重锤，再次砸向了本就风雨飘摇的基因疗法。
CBER新主任上位，第 一批「失意者」出现了？
当天，FDA局长Marty Makary宣布，任命肿瘤学家、流行病学教授Vinay Prasad为生物制品评价与研究中心（CBER）新的主任。消息一出，美股生物科技板块应声暴跌，XBI跌幅超5%。
齐鲁两款新药获批临床，基因疗法攻坚晚期胃癌，AAV研究转折
日前，CDE官网公示，齐鲁制药BCMA/GPRC5D/CD3三抗QLS4131获批临床，适应症为系统性红斑狼疮。据悉，该药于2024年7月首次获批临床，拟用于多发性骨髓瘤。
又一款基因疗法III期研究失败
强生旗下潜在同类首创的AAV基因疗法bota-vec治疗X连锁视网膜色素变性的III期LUMEOS研究未能达到主要终点，尽管结果 “具有方向性支持”。主要终点评估的是患者在视觉引导下通过行动能力评估迷宫的能力变化。
被称为“碰不得的瓷娃娃”，他们的未来在何方？
这串冰冷的数字背后，是无数个因基因缺陷而被迫与“流血”抗争的生命：血友病患儿可能因一次跌倒失去行走能力，可能因一场误解被社会边缘化。
辉瑞站在十字路口
去年夏天，因每日2次口服Danuglipron缺乏竞争力且耐受性差，辉瑞将其舍弃并把最后希望寄托在每日1次口服Danuglipron上。遗憾的是，缓释剂型存在肝毒性隐忧，辉瑞只能选择彻底终止开发Danuglipron。
风流小神医75集
经过团队的不懈努力，基因疗法临床试验逐渐出现了积极的迹象。部分患者在经过一段时间的治疗后，病情有了明显的改善。原本被遗传性疾病困扰多年的患者，身体机能开始恢复，相关症状逐渐减轻。这些振奋人心的结果让团队成员看到了基因疗法的巨大潜力，也坚定了他们继续前进的信心。
一针治愈血友病B！330万美元天价基因疗法药物获德国医保报销！
CSL公司近日与德国法定健康保险基金联合会（GKV-Spitzenverband）达成里程碑式协议，其创新基因疗法Hemgenix（通用名：etranacogene dezaparvovec）正式被纳入德国全国医保体系，用于治疗无IX因子（FIX）抑制剂病史的
心功能显著改善！基因疗法为肥厚型心肌病带来治疗新选择
肥厚型心肌病（HCM）以心室壁增厚为突出特征，有些患者首发症状就是猝死。HCM的主要病因是编码肌小节蛋白或肌小节相关结构蛋白的基因突变，大约60%的HCM患者存在致病性或潜在致病性基因突变。心脏型肌球蛋白结合蛋白C基因（MYBPC3）是HCM最主要的致病基因之
国内首款基因疗法获批，同类药海外定价百万美元
4月10日，国内基因治疗公司信念医药的波哌达可基注射液获国家药监局（NMPA）批准，用于治疗中重度血友病B成年患者，商品名信玖凝。该产品也是国内首个获批上市的基因疗法、首个获批的血友病B基因治疗药物。
本土基因疗法的商业化齿轮，开始转动了
4月10日，中国国家药监局宣布，通过优先审评审批程序，已批准信念医药全资子公司上海信致医药科技有限公司申报的波哌达可基注射液（BBM-H901，商品名：信玖凝）上市，用于治疗中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者。
首款国产血友病基因疗法获批上市
4月10日，国家药监局网站显示，信念医药的基因疗法波哌达可基（研发代号：BBM-H901，商品名：信玖凝）获批上市，用于治疗中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者。该药物是首款获批上市的国产血友病基因疗法，也是国内首款血友病基因疗法。
药物警戒：新药救命还是添乱？守护健康的关键你知道多少？
你有没有想过，一种新药从实验室走到药店货架，真的就万无一失了吗？很多人觉得，只要药通过了审批，安全性就不用担心了。可现实却没这么简单。2004年，一种治疗关节炎疼痛的“明星药”——万络，突然被全球召回，因为它让患者心血管问题的风险翻倍。这件事像一记警钟，提醒我
又出手了！礼来冲击下一个“秘密增长点”
近期，礼来又在CNS领域出手了：与Sangamo Therapeutics达成一项潜在交易总额达14亿美元的合作，可以利用Sangamo的腺相关病毒（AAV）衣壳STAC-BBB用于一个初始靶点，并可选择增加最多四个神经系统疾病靶点。
FDA监管老将请辞，CGT黄金时代终结？
这位掌舵FDA生物制品审评与研究中心（CBER）八年的关键人物，在Robert F. Kennedy Jr.入主联邦医疗系统后选择离开，暴露出新政府对疫苗政策的根本性质疑。华尔街分析师Mani Foroohar更是直言“如果你现在要成立生物技术公司，千万别碰疫
FDA大裁员，风雨飘摇之际
特朗普政府上任后推动联邦机构精简。3月27日，美国卫生与公众服务部（HHS）宣布将再裁减约1万个全职工作岗位，其中涉及FDA约3500名全职员工，美国疾病控制与预防中心（CDC）2400人以及美国国立卫生研究院（NIH）1200人。
美股异动 | FDA知名官员辞职 Moderna(MRNA.US)跌近9%
周一，疫苗巨头Moderna(MRNA.US)、基因疗法公司Sarepta Therapeutics(SRPT.US)跌近9%，分别报28.34美元及64.09美元。消息面上，美国食品和药物管理局(FDA)官员Dr. Peter Marks宣布辞职，他领导着F
基因疗法将为盲症患者带来光明 5年内或将上市使用 | 关注2025中关村论坛
只需向眼部玻璃体腔内打一针，前后只需半小时的手术，部分视觉障碍患者就有机会重见光明。3月30日，作为2025中关村论坛年会重大科技成果之一，健达九州带来的“基于新型光敏蛋白的基因治疗技术”将于今年进行一期临床试验。