突发！明星基因疗法公司被FDA正式展开调查，年内股价已经暴跌86%
近日，创新药领域再起波澜。FDA正式宣布，针对Sarepta Therapeutics公司旗下的杜氏肌营养不良症 (DMD) 基因疗法Elevidys展开一项安全性调查。
基因疗法
神济昌华全球首款针对渐冻症的基因疗法SNUG01获FDA孤儿药资格认定
2025年6月25日，神济昌华自主研发的全球首款靶向TRIM72的基因疗法SNUG01正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD），适应症为肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称“渐冻症”）。
SpliceBio获得1.35亿美元的B轮融资
处于临床阶段的基因药物公司SpliceBio宣布完成了1.35亿美元的B轮融资，该融资由新投资者EQT Life Sciences和Sanofi Ventures共同领投，罗氏风险投资基金（Roche Venture Fund）以及所有现有投资者参投：New
细胞与基因疗法将获“先进治疗药品”新身份，加速审评审批上市
细胞与基因疗法（CGTs）在解决临床未被满足需求上展现出巨大潜力，已成为我国在创新药前沿领域实现全球领跑的关键赛道。CAR-T、肿瘤疫苗等CGTs药物将拥有“先进治疗药物”新身份，迎来更加明确适用的科学监管，审评审批将加速。
2025年6月11日新闻汇集
隔夜道指收收涨0.25%，纳指收涨0.63%，标普500收涨0.55%，纳指中国金龙指数涨0.30%。德国DAX指数收跌0.77%，法国CAC40指数收涨0.17%，英国伦敦金融时报100指数收涨0.24%。香港恒生指数跌0.08%。日本东京225指数收涨0
大事件！长寿基因疗法概念股大涨（附基因编辑、长寿药概念股）
Klotho所独创的基因疗法或可全面逆转与年龄相关的器官退化，该公司股价在美股市场随即暴涨787%，抗衰老基因、长寿经济叙事近年在全球二级市场屡掀炒作。
长寿基因疗法获突破 美股这家公司单日暴涨788%
1997年，Makoto Kuro-O教授发现一种新抗衰老基因Klotho（KL）。Klotho是一种糖基化的跨膜蛋白，表达于脉络丛和大脑神经元，血液中的Klotho浓度与哺乳动物的寿命直接相关——血液中Klotho浓度越低，寿命越短。Makoto Kuro-
Klotho(KLTO.US)基因疗法有望逆转器官退化 股价单日暴涨787%
Klotho Neurosciences(KLTO.US) 公布早期研究结果，显示出Klotho所独创的基因疗法或可全面逆转与年龄相关的器官退化，该公司股价在美股市场随即暴涨787%，并且这种极度夸张的涨幅维持至美股收盘，可谓在美股引发“生物科技疯狂交易”模式
基因疗法 股价 klotho klothoneuroscie 2025-06-10 08:35 6
全国爱眼日丨眼科前沿开拓新视野
近年来，随着技术突破，业界正在探索遗传性视网膜疾病直达病因的“更优解”，一些基因疗法与RNA疗法正加速推进至Ⅲ期临床试验。例如，Théa/ProQR公司的Leber先天性黑蒙10型（LCA10）疗法sepofarsen在欧洲获得突破性疗法认定，这种反义寡核苷酸
艾伯维一次性眼科基因疗法启动III期临床
6月5日，全球临床试验收录网站clinicaltrials显示，艾伯维启动了眼科基因疗法ABBV-RGX-314（surabgene lomparvovec，sura-vec）的首个III期临床试验。
不再需要移植——新型基因疗法直接靶向造血干细胞
意大利米兰圣拉斐尔-特莱松基因治疗研究所（SR-Tiget）的科学家团队发现，在出生后不久的某个特定时期，可以通过直接在体内进行基因治疗有效地靶向循环血液干细胞。这项研究发表在《自然》杂志上，为无需干细胞移植或化疗即可治疗某些遗传性血液疾病开辟了新的可能性。
新型基因疗法直接靶向造血干细胞 不再需要移植
研究人员发现了允许基因转移到循环血液干细胞的早期出生后窗口，从而推动了遗传疾病潜在治疗方法的开发。意大利米兰圣拉斐尔-特莱松基因治疗研究所（SR-Tiget）的科学家团队发现，在出生后不久的某个特定时期，可以通过直接在体内进行基因治疗有效地靶向循环血液干细胞。
健康新知速递：糖尿病治疗迎来“一次搞定”的希望？
大家好，我是费健，上海瑞金医院的一名普外科医生。在手术台和无影灯下工作了30多年，也做了不少微创消融，拿过些医学奖项，但我觉得，把复杂的医学知识掰开揉碎，用大家听得懂的话讲出来，同样重要！所以这几年，我也努力在线上做科普，希望成为大家手机里那个靠谱的“医生朋友
靶向胰腺，仅需1次治疗！2型糖尿病“基因疗法”迈向临床试验，英国糖尿病协会发文
2025年5月19日，Fractyl Health，Inc宣布，其针对 2 型糖尿病和肥胖患者研发的开创性基因疗法取得了里程碑式进展。在2025年美国基因和细胞治疗学会年会（ASGCT 2025）上，该企业公布了该胰腺基因疗法的临床前数据——单次剂量即可实现持
新型血友病疗法在中国获批上市，输一次液管3年以上！
血友病是一种罕见的X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，由于缺乏足够的凝血蛋白（凝血因子）而导致血液无法正常凝结。血友病可分为血友病A和血友病B两种，其中血友病B是由凝血因子Ⅸ缺乏引起的，约占所有血友病的15%-20%。血友病患者的生活充满了常人难以想象的艰辛，
诺华眼科新药获批，IgA肾病有突破，一基因疗法暂折戟
5月28日，诺华宣布，旗下新一代抗血管内皮生长因子（anti-VEGF）单抗布西珠单抗注射液获NMPA批准，用于治疗糖尿病黄斑水肿（DME）。根据新闻稿，此为全球首个用于眼科的人源化单链抗体（scFv）药物。
股价跌超60%！Rocket基因疗法致患者死亡，FDA紧急叫停
5月27日，Rocket Pharmaceuticals公司（以下简称“Rocket”）宣布其针对Danon病（一种溶酶体糖原贮积病）的在研基因疗法RP-A501的Ⅱ期关键性临床试验中出现一例严重不良事件（SAE），一名患者在治疗过程中因毛细血管渗漏综合征相关
fda 基因疗法 股价 rocket rocket基因疗法 2025-05-28 10:25 6
被FDA叫停基因疗法试验 Rocket Pharma股价盘中暴跌逾60%
在一名患者死于严重并发症后，美国食品药品管理局(FDA)宣布暂停了生物制药公司Rocket Pharma的Danon病基因疗法关键2期临床试验。受此消息影响，周二Rocket Pharma股价盘中跌逾60%。
fda 基因疗法 rocket p rocketpharma 2025-05-28 03:15 6
突发！Rocket基因疗法致患者死亡，FDA紧急叫停临床试验
2025年5月27日，生物医药领域传来一则令人痛心的消息：Rocket Pharmaceuticals公司正在开展的Danon病基因疗法关键2期临床试验因患者死亡而被迫暂停。这一事件不仅为该公司的研发进程蒙上阴影，更引发了业界对基因治疗领域安全性及投资前景的广
全球最贵药物TOP10，基因疗法占了9个
近期，一款治疗皮肤病的基因疗法ZEVASKYN™以310万美元（约2200万元）的天价获批上市，单次治疗费用相当于一线城市一套豪宅的价格，而这仅是“天价药”冰山一角：全球最贵药物TOP10中，基因疗法霸占9席，价格从212万到425万美元不等，专攻罕见遗传病。