2025年十大新药：这些重要的新药你应该知道
在生物医药领域，2025年注定是载入史册的一年。随着基因编辑、AI药物设计、靶向治疗等技术的突破，一批颠覆传统疗法的创新药物相继问世。这些"神药"不仅为癌症、遗传病、神经退行性疾病等顽疾提供了新方案，更重新定义了人类对疾病的认知。本文将带您揭秘2025年最受瞩
基因疗法
默多克家的继承之战|刊中人
德国科技富豪克里斯蒂安·安格迈尔 （Christian Angermayer） 试图推动人类自我提升。他投资迷幻药心理治疗及延展人类极限的技术，如增强体力、智力和寿命。他还创建“Enhanced Games”，允许运动员使用兴奋剂刷新纪录。现有的人类增强主要治
Nature Metabolism：刘光慧团队等开发延缓骨骼肌衰老的基因疗法
骨骼肌作为人体运动系统的核心组成部分，在维持机体运动功能和能量代谢平衡中发挥着至关重要的作用。随着年龄的增长而来的骨骼肌质量减少和功能减退不仅与老年人活动能力下降密切相关，还增加了跌倒和骨折等不良事件的发生风险。此外，骨骼肌的退行性改变还与年龄相关的代谢紊乱密
基因疗法 骨骼肌 刘光 m naturemetabolism 2025-03-26 18:20 2
慢性肾脏病的未来展望：新技术与新疗法
当前，全球范围内慢性肾脏病（CKD）患者数量激增，现有诊断技术和治疗措施存在诸多不足，导致患者住院率、病死率和致残率不断攀升，患者生活质量和社会回归率差，带来沉重的医疗负担，并对社会经济产生不良影响。因此，肾脏病领域亟需结合医学前沿科技，依托多学科交叉合作，寻
这家价值6亿美元的公司正有望治愈遗传性失明
赞迪·福布斯（Zandy Forbes）的生物科技公司MeiraGTx开发了多种靶向基因疗法，其治疗范围不止于遗传性疾病。如今，该公司即将迎来首次监管审批。
投资回归理性，细胞与基因疗法领域创新有望破局
·“我们必须承认医疗行业是要保证公平性的，这是行业特点。但同时如果我们要去体现这个行业的效率，就要允许有一部分公司能够获得高于平均水平的超额利润（以鼓励创新）。”
中眸医疗全球首创基因疗法点亮失明者视觉“重启键”
3月17日，在中眸医疗科技（武汉）有限公司（以下简称“中眸医疗”）实验室内，光敏蛋白在精密操控下缓缓生成。“这批试验数据非常不错。”中眸医疗创始人、武汉大学人民医院教授沈吟一边盯着电脑屏幕，一边和团队成员进行技术复盘。
基因疗法开创者“全剧终”
另一面，2seventy bio进行了重组，并将其研发产品线出售给了再生元和诺和诺德，以专注于Abecma。但事实证明，即使是这个计划也难以实施。由于供应紧张，Abecma的推出最初受到了阻碍，但现在的境况只能说是更加窘迫。
一针 2500 万，能买北京四合院！全球最贵的药，才卖一年就退市了！
Beqvez，是辉瑞的血友病基因疗法。「迄今为止，患者和医生对血友病基因疗法的兴趣有限」，这是辉瑞选择停止其商业化推广的重要原因——据当地媒体报道，在美国上市以来的这 10 个月，「没有患者接受过商业 Beqvez」[1]。
愈方生物完成超亿元PreA轮融资！推动心衰等基因疗法研发
今日（3月10日），上海愈方生物医药科技有限公司（以下简称“愈方生物”）宣布完成超亿元PreA轮融资。本轮融资由国方创新领投，宏科百世、飞镖夏焱、江北科投及生物医药领域资深人士吴昱（Henry WU）共同跟投，现有股东上实资本旗下上海生物医药创新转化基金、上海
柳叶刀：柴人杰团队通过AAV基因疗法成功恢复成年耳聋患者听力
2025 年 3 月 8 日， 东南大学生命健康高等研究院执行院长、 苏州星奥拓维生物技术有限公司首席科学家柴人杰教授、加州大学欧文分校曾凡钢教授、山东省第二人民医院徐磊教授，北京理工大学齐洁玉副教授在国际顶尖医学期刊《柳叶刀》（The Lancet）发表了题
特宝生物借战略收购入局细胞与基因疗法赛道
细胞与基因疗法赛道正火。据动脉橙数据库，去年全球有157家细胞与基因疗法企业完成171次融资，累计募资超51.9亿美元，成为医疗健康行业中融资总金额、交易活跃度最高额细分领域。特宝生物也在近日发布公告，全资子公司伯赛基因拟以自有资金收购Skyline Ther
所有患者停止标准治疗！创新基因疗法上市申请递交在即
Sangamo Therapeutics今日公布进行中的临床1/2期试验STAAR的最新数据，该研究评估其在研基因疗法isaralgagene civaparvovec（ST-920）用于治疗法布里病的结果。分析显示，患者的肾功能获得改善且所有接受isaral
NPJ Regen Med丨新型基因疗法逆转大型动物模型的心力衰竭
近日，NPJRegenerative Medicine杂志发表了题为Cardiac Bridging Integrator 1 Gene Therapy Rescues Chronic Non-ischemic Heart Failure in Minipig
全球首款！脐血来源通用型CAR-T疗法IND获FDA批准；首款DMD基因疗法长期积极数据公布…… | CGT周报
近期，全球细胞和基因疗法（CGT）领域迎来系列进展。Sarepta Therapeutics公布其基因疗法Elevidys（delandistrogene moxeparvovec）用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）患者的长期数据。分析显示，患者在经过治疗52周
ReviR溪砾科技获3000万美元A轮融资，持续以AI+RNA推进“可口服的基因疗法”
2024年7月26日，ReviR Therapeutics（溪砾科技，下称ReviR）宣布完成3000万美元A轮融资，本轮融资由龙磐投资领投，老股东鼎晖投资、五源资本、雅亿资本持续加投，晶泰科技、CMT研究基金会（CMT Research Foundation
完全缓解率达70%的CAR-T疗法；使100%患者视觉功能改善或稳定达2年的基因疗法…… | CGT周报
近期，全球细胞和基因疗法（CGT）领域迎来系列进展。用于治疗儿童和成人早期至晚期视网膜色素变性（RP）的基因疗法OCU400更新积极的2年数据，100%可评估患者的视觉功能在一年和两年时均保持稳定或有所改善。用于治疗难治/复发性CD7阳性急性髓系白血病（AML
突破性进展！基因疗法为BCD罕见眼病患者带来光明希望
BCD是一种由CYP4V2基因突变引起的罕见的遗传性眼病，将导致患者视力逐渐减退，最终可能引起失明。目前，该疾病没有任何有效的治疗方法，患者们只能面临自身视力逐渐消失、丧失生活自理能力的残酷现实。
RhyGaze获得8600万美元A轮融资，致力于开发致盲性疾病的基因疗法
RhyGaze是一家专注于开发致盲性疾病的基因疗法的临床生物医药研发商。其主要临床候选药物是一种新型视锥细胞光遗传学基因疗法，旨在治疗导致失明的疾病。RhyGaze基于巴塞尔分子和临床眼科研究所 (IOB) 的开创性研究，致力于恢复视力并改善全球患者的生活。近
Nature Medicine | 基因疗法新时代：基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
视力是人类感知世界的主要途径之一，但各种视网膜疾病正威胁着数百万人的生活质量。在这些疾病中，Stargardt 病作为一种常见的单基因遗传性视网膜病变，对患者的中心视力造成了不可逆的破坏，严重影响了其阅读、驾驶及面部识别等能力。目前，这种疾病尚无有效治疗方法，