SMA基因疗法ZOLGENSMA在2~18岁患者中3期试验结果积极
诺华公司于12月30日报告了其用于鞘内给药的脊髓性肌萎缩(SMA)基因疗法ZOLGENSMA在2~18岁患者中进行的3期试验的积极结果。这些结果可能支持扩大该药物的适用年龄。目前，该药物仅获批静脉给药剂型，用于小于2岁的患儿。
诺华公司于12月30日报告了其用于鞘内给药的脊髓性肌萎缩(SMA)基因疗法ZOLGENSMA在2~18岁患者中进行的3期试验的积极结果。这些结果可能支持扩大该药物的适用年龄。目前，该药物仅获批静脉给药剂型，用于小于2岁的患儿。