这个小众赛道，炸出三款大药
在人类的5号染色体上，有一个名叫SMN1的基因，它的存在是决定人体合成SMN蛋白的关键。SMN蛋白对运动神经元的存活至关重要，如果SMN蛋白不足，那么就会导致运动神经元逐渐退化并死亡，反映到机体上也就引起肌肉无力和萎缩。
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SMA，5年炸出三款大药
在人类的5号染色体上，有一个名叫SMN1的基因，它的存在是决定人体合成SMN蛋白的关键。SMN蛋白对运动神经元的存活至关重要，如果SMN蛋白不足，那么就会导致运动神经元逐渐退化并死亡，反映到机体上也就引起肌肉无力和萎缩。
出生1个月确诊罕见病，关注脊髓性肌萎缩症
近日，一位妈妈在社交媒体上分享了儿子患罕见病SMA后康复治疗的系列视频，视频中称孩子1个月时确诊了SMA，经过几次治疗后，终于在1岁7个月时学会了爬，现在正在跌跌撞撞地学习走路。