潜在“first-in-class”小分子药物达到2期临床主要终点，治疗肌营养不良
Edgewise Therapeutics公司今日宣布，在研潜在“first-in-class”疗法sevasemten在用于贝克肌营养不良症（Becker muscular dystrophy）的2期临床试验CANYON中取得了积极的主要结果。Sevasem
肌营养
Nature：西湖大学吴建平/闫浈团队揭示肌营养不良症的结构基础
肌营养不良症（Muscular Dystrophy） 是一类由遗传因素引起的疾病，表现为进行性肌无力和退化。肌营养不良症有多种亚型，其中杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy，DMD）是最常见且最严重的亚型，也是常见的遗传性神
Nature丨吴建平/闫浈合作团队揭示肌营养不良症的结构基础
肌营养不良症（Muscular Dystrophy）是一类由遗传因素引起的疾病，表现为进行性骨骼肌无力和退化。肌营养不良症有多种亚型，其中杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy,DMD）是最常见且最严重的亚型，也是常见的一种遗
Nature | 周正洪团队揭示肌营养不良症的结构奥秘
杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy,DMD） 是发病率最高且病程最严重的X染色体隐性遗传性肌肉萎缩症之一，影响约每3500-5000名男性新生儿中的1人【1】。患者通常在幼年时期就表现出明显症状，包括行走困难、频繁跌倒以及
进行性肌营养不良，轮椅上的我渴望为妈妈做点事
我是3岁时，在幼儿园体检中，发现转氨酶、肌酸激酶高，疑似肝病 ，后来，有专家建议我们去西京医院检查，最终确诊不是肝病，而是进行性肌营养不良症。