从寄生虫到心脏药:一个诺奖级科学家的50年逆袭之路
2023年,一款名为Mavacamten的肥厚性心肌病(HCM)治疗药物斩获美国盖伦奖最佳生物技术产品奖。这个被誉为“制药界诺贝尔奖”的荣誉,背后承载着斯坦福大学James A. Spudich教授团队跨越半世纪的科研传奇:从解析阿米巴肌球蛋白的分子机制起步,
2023年,一款名为Mavacamten的肥厚性心肌病(HCM)治疗药物斩获美国盖伦奖最佳生物技术产品奖。这个被誉为“制药界诺贝尔奖”的荣誉,背后承载着斯坦福大学James A. Spudich教授团队跨越半世纪的科研传奇:从解析阿米巴肌球蛋白的分子机制起步,
与此同时,年轻人猝死的“隐形杀手”——肥厚型心肌病(HCM),也因此再次成为公众关注的焦点。有统计数据显示,HCM是35岁以下年轻人心源性猝死的最大幕后黑手[1]。据估算,在中国人群中,每10万人中大约有80人患有HCM[2]。
财务数据显示,截至2024年12月31日,和黄医药(US ADR)收入总额6.3亿美元,同比减少24.8%;归母净利润3772.9万美元,同比减少62.56%。
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肥厚型心肌病(HCM)以心室壁增厚为突出特征,有些患者首发症状就是猝死。HCM的主要病因是编码肌小节蛋白或肌小节相关结构蛋白的基因突变,大约60%的HCM患者存在致病性或潜在致病性基因突变。心脏型肌球蛋白结合蛋白C基因(MYBPC3)是HCM最主要的致病基因之
财务数据显示,截至2024年12月31日,和黄医药(US ADR)收入总额6.3亿美元,同比减少24.8%;归母净利润3772.9万美元,同比减少62.56%。
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肥厚性心肌病(HCM)是临床实践中最常见的遗传性心脏疾病,直到最近才被认为是年轻人运动相关性心源性猝死(SCD)的主要原因。历史上的运动建议采取了保守立场,将受影响的个体限制在低强度的运动制度下,促进久坐不动的行为。目前,55%的HCM患者未能达到最低体力活动
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