基因治疗药物资讯

“成都造”基因治疗药物获批临床

近日，位于三医创新中心的成都金唯科生物科技有限公司（下称“金唯科”）传来好消息，其自主研发的用于治疗X连锁视网膜劈裂症的基因治疗I类创新药“JWK002注射液”新药临床试验（IND）申请，顺利获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，将于近期启动临床试验。

作为国内首个针对X连锁视网膜劈裂症的基因治疗药物注册临床试验项目，JWK002注射液早已备受瞩目。此前，它已凭借卓越的潜力，成功斩获美国FDA孤儿药资格认定（ODD）和儿科罕见病资格认定（RPDD），在国际舞台上初露锋芒。

近日，位于三医创新中心的成都金唯科生物科技有限公司（下称“金唯科”）传来好消息，其自主研发的用于治疗X连锁视网膜劈裂症的基因治疗I类创新药“JWK002注射液”新药临床试验（IND）申请，顺利获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，将于近期启动临床试验。

我国首个血友病B基因治疗药物BBM-H901注射液近日正式获批，该药用于中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者的治疗，这也标志血友病患者有望迎来革命性希望，告别频繁静脉注射，实现单次给药治疗，大幅提高患者生活质量。

2025年4月10日，中国上海— 信念医药集团（以下简称信念医药）宣布，信玖凝 ® （ BBM-H90 1 注射液 , 通用名称：波哌达可基注射液）已正式获得国家药品监督管理局（ NMPA）批准，用于中重度血友病 B （先天性凝血因子 IX

2025年4月10日，中国上海— 武田中国与信念医药集团（以下简称信念医药）今日共同宣布，信玖凝®（BBM-H901注射液, 通用名称：波哌达可基注射液）已正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者的治疗

上海2025年4月10日/美通社/ -- 信念医药集团（以下简称信念医药）与武田中国今日共同宣布，信玖凝®（BBM-H901注射液, 通用名称：波哌达可基注射液）已正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患

上海 2025年4月10日 /美通社/ -- 信念医药集团（以下简称信念医药）与武田中国今日共同宣布，信玖凝®（BBM-H901注射液, 通用名称：波哌达可基注射液）已正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成

经济观察网讯据神济昌华3月24日消息，其自主研发的全球首款（First-in-Class）以TRIM72为靶点的基因治疗药物SNUG01，已正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）新药临床试验申请（IND）许可，适应症为肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称"渐冻症"）

上海愈方生物医药科技有限公司（以下简称“愈方生物”），近日宣布完成超亿元PreA轮融资。本轮融资由国方创新领投，宏科百世、飞镖夏焱、江北科投及生物医药领域资深人士吴昱（Henry WU）共同跟投，现有股东上实资本旗下上海生物医药创新转化基金、上海金浦慕和基金继

近日，上海美迪西生物医药股份有限公司（以下简称“美迪西”）顺利通过ABSL-2（Animal Biosafety Level 2）备案，标志着美迪西在病原微生物实验室生物安全管理以及规范相关实验活动方面达到了新的高度，并获得了权威认可。

细胞&基因疗法近些年发展突飞猛进，为很多难治性疾病提供了可能性。随着基因转导和修饰技术、递送载体系统、细胞培养技术等领域的快速发展，细胞&基因治疗取得了突破进展，为难治性疾病（尤其是罕见遗传性疾病）提供了全新的治疗理念和思路。

基于细胞基因治疗药物产业相关的关键词和分类号进行限定，统计2021年7月1日至2024年6月30日在全球申请并公开的细胞基因治疗药物产业发明专利（同申请号合并）。