2025年6月25日，神济昌华自主研发的全球首款靶向TRIM72的基因疗法SNUG01正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD），适应症为肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称“渐冻症”）。

fda 基因疗法 孤儿药 神济 snug01 2025-06-26 17:18  5

3月下旬，神济昌华宣布SNUG01——全球首款以TRIM72为靶点的基因治疗药物在美国获批临床试验，这是去年至今，第4款在海外有临床进展的国产渐冻症药物。

渐冻症 彭林 神济 神济昌华 昌华ceo 2025-04-11 16:30  10

云顶新耀宣布其通用型肿瘤治疗性疫苗EVM14注射液的IND（新药临床试验申请）获得FDA（美国食品药品监督管理局）批准。根据新闻稿，EVM14是该公司首个获得FDA IND批准的自主研发新药。EVM14是一款靶向多种肿瘤相关抗原（TAA）的通用型肿瘤治疗性疫苗

云顶 渐冻症 癌症疫苗 神济 神济昌华 2025-03-25 08:15  13

2025年3月24日，神济昌华（北京）生物科技有限公司（简称"神济昌华"）自主研发的全球首款（First-in-Class）以TRIM72为靶点的基因治疗药物SNUG01，已正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）新药临床试验申请（IND）许可，且在非临床审批

fda 基因治疗 渐冻症 昭衍 神济 2025-03-24 17:01  12

经济观察网讯据神济昌华3月24日消息，其自主研发的全球首款（First-in-Class）以TRIM72为靶点的基因治疗药物SNUG01，已正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）新药临床试验申请（IND）许可，适应症为肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称"渐冻症"）

fda 基因治疗 基因治疗药物 渐冻症 神济 2025-03-24 08:45  14