最新！全球最贵药物TOP10
近期，一款治疗皮肤病的基因疗法ZEVASKYN™以310万美元（约2200万元）的天价获批上市，单次治疗费用相当于一线城市一套豪宅的价格，而这仅是“天价药”冰山一角：全球最贵药物TOP10中，基因疗法霸占9席，价格从212万到425万美元不等，专攻罕见遗传病。
肌萎缩蛋白
被 “蚕食” 的力量：肌营养不良的生命突围战
在健身房挥洒汗水增肌，对普通人来说是再寻常不过的事，但对 18 岁的小林而言，这却是遥不可及的奢望。他患有的肌营养不良症，正像无形的 “肌肉杀手”，悄然吞噬着他的力量。这种疾病远比人们想象的复杂，今天，就让我们深入了解肌营养不良背后的故事与科学。
潜在“best-in-class”疗法达所有试验目标，将寻求FDA加速批准
Wave Life Sciences公司今日宣布，在研寡核苷酸疗法WVE‑N531，在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的2期临床试验FORWARD‑53中获得积极数据。FORWARD‑53试验达到所有预设目标。在患者功能改善方面，与自然病史对照相比，接受WVE‑