肌萎缩蛋白资讯

这种致命疾病曾“无药可医”，DMD疗法带来减少肌坏死的新希望

杜氏肌营养不良症（DMD）是一种致命的罕见肌肉萎缩疾病。患者编码抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的基因发生变异，导致肌肉逐渐无力萎缩，最终预期寿命很少超过40岁。近期，由昆士兰大学领导的研究团队报告了一种潜在的新型小分子PK007，其可在DMD进展早期用于

杜氏肌营养不良症（DMD）是一种致命的罕见肌肉萎缩疾病。患者编码抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的基因发生变异，导致肌肉逐渐无力萎缩，最终预期寿命很少超过40岁。近期，由昆士兰大学领导的研究团队报告了一种潜在的新型小分子PK007，其可在DMD进展早期用于

近期，一款治疗皮肤病的基因疗法ZEVASKYN™以310万美元（约2200万元）的天价获批上市，单次治疗费用相当于一线城市一套豪宅的价格，而这仅是“天价药”冰山一角：全球最贵药物TOP10中，基因疗法霸占9席，价格从212万到425万美元不等，专攻罕见遗传病。

在健身房挥洒汗水增肌，对普通人来说是再寻常不过的事，但对 18 岁的小林而言，这却是遥不可及的奢望。他患有的肌营养不良症，正像无形的 “肌肉杀手”，悄然吞噬着他的力量。这种疾病远比人们想象的复杂，今天，就让我们深入了解肌营养不良背后的故事与科学。

Wave Life Sciences公司今日宣布，在研寡核苷酸疗法WVE‑N531，在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的2期临床试验FORWARD‑53中获得积极数据。FORWARD‑53试验达到所有预设目标。在患者功能改善方面，与自然病史对照相比，接受WVE‑