Science|RNA“裁缝”(核酶)实现大基因递送治疗肌肉萎缩
自催化RNA序列在自然界中普遍存在,催化包括内含子剪接、滚环病毒基因组复制以及肽键形成等多种过程。核酶是一种小的催化RNA序列,能够进行核苷酸特异性切割。目前已经鉴定出的核酶家族包括锤头病毒 (Hammerhead,HH) 、丁型肝炎病毒 (Hepatit
自催化RNA序列在自然界中普遍存在,催化包括内含子剪接、滚环病毒基因组复制以及肽键形成等多种过程。核酶是一种小的催化RNA序列,能够进行核苷酸特异性切割。目前已经鉴定出的核酶家族包括锤头病毒 (Hammerhead,HH) 、丁型肝炎病毒 (Hepatit
在我们的身体里,基因就像是生命的蓝图,指导着每一个细胞的运作。然而,对于某些严重的遗传性疾病,如肌肉萎缩症,基因疗法面临着一个巨大的挑战:尺寸问题。肌肉萎缩症中功能失调的基因通常非常庞大,现有的递送方法无法将这么大的基因载荷送入体内。但现在,一项新技术——“缝
在我们的身体里,基因就像是生命的蓝图,指导着每一个细胞的运作。然而,对于某些严重的遗传性疾病,如肌肉萎缩症,基因疗法面临着一个巨大的挑战:尺寸问题。肌肉萎缩症中功能失调的基因通常非常庞大,现有的递送方法无法将这么大的基因载荷送入体内。但现在,一项新技术——“缝