基因疗法iii

又一款基因疗法III期研究失败

强生旗下潜在同类首创的AAV基因疗法bota-vec治疗X连锁视网膜色素变性的III期LUMEOS研究未能达到主要终点，尽管结果 “具有方向性支持”。主要终点评估的是患者在视觉引导下通过行动能力评估迷宫的能力变化。