摘要：强生旗下潜在同类首创的AAV基因疗法bota-vec治疗X连锁视网膜色素变性的III期LUMEOS研究未能达到主要终点，尽管结果 “具有方向性支持”。主要终点评估的是患者在视觉引导下通过行动能力评估迷宫的能力变化。

近日，据Endpoints报道，强生旗下潜在同类首创的AAV基因疗法bota-vec治疗X连锁视网膜色素变性的III期LUMEOS研究未能达到主要终点，尽管结果 “具有方向性支持”。主要终点评估的是患者在视觉引导下通过行动能力评估迷宫的能力变化。

2023年，强生以6500万美元的预付款从MeiraGTx公司收购了bota-vec，此前强生曾与这家biotech达成了包括bota-vec在内的3款眼病基因疗法的许可协议。bota-vec利用腺相关病毒（AAV）将视网膜色素变性GTP酶调节蛋白（RPGR）基因的功能性拷贝传递到视网膜，这种基因在X连锁色素性视网膜炎患者中发生突变。

强生发言人通过电子邮件告诉Endpoints：“我们正在努力了解全部数据，包括大多数次要终点改善的临床相关性，同时评估战略选择和下一步措施。”

此项研究失败正值MNC纷纷退出AAV基因治疗之际。比如，Vertex也在近期停止了AAV基因疗法研究。、、罗氏和渤健此前也已削减了AAV基因疗法相关的研究或项目。

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来源：科学天天谈