一次治疗降低“坏胆固醇”超50%，碱基编辑疗法有望为这两类人群添新选择
近期，Verve Therapeutics宣布了在研碱基编辑疗法VERVE-102在1b期临床试验Heart-2中的初步积极数据。这项临床试验的受试者包括杂合性家族性高胆固醇血症（HeFH）和/或早发性冠状动脉疾病（CAD）的患者，这两个人群均需要深度且持久地
碱基
神户大学开发新型碱基编辑技术，安全改造乳酸菌，Ⅱ型糖尿病患者食用无忧
乳酸菌作为人类肠道微生物群的核心成员，不仅是酸奶、泡菜等发酵食品的“灵魂工程师”，更是近年来益生菌疗法的重要载体。然而，传统基因编辑技术如 CRISPR-Cas9 依赖外源 DNA 模板和双链断裂修复机制，存在效率低、易引发细胞死亡等不足，更因涉及转基因操作面
基因测序的黑马，国产的未来？
因美纳被列入不可靠实体清单，给国产基因测序一次快速平替的机会，在中国国产企业踊跃报名替代的时候，今是科技以宣布完成近亿元B+轮融资，上了热搜，这个国产基因测序仪及试剂的领军企业，正以第四代测序的昂首姿态展现在国产测序大趋势上。
《自然》子刊：中山大学团队开发出高效体内单碱基RNA编辑技术
近年来，RNA编辑技术正以前所未有的速度重塑现代医学格局，为治疗遗传性疾病和复杂性疾病提供了全新思路。与传统的DNA编辑相比，RNA编辑不仅避免了对基因组的永久性修改，其可控、可逆的特点也大大提升了基因编辑的安全性，令其在临床应用中备受期待。在众多RNA编辑策
利用DNA糖基化酶实现水稻嘧啶碱基高效编辑
近日，中国农业科学院植物保护研究所抗病虫作物生态安全评价与利用创新团队利用DNA糖基化酶实现了水稻胸腺嘧啶和胞嘧啶的高效编辑。相关研究成果发表在《植物生物技术（Plant Biotechnology Journal）》上。……（世界食品网-www.shijie
陈佳研究组合作构建高效精准的线粒体腺嘌呤碱基编辑器
线粒体作为细胞的“能量工厂”，其基因组突变与母系遗传病、衰老及多种疾病密切相关。在已报道的疾病相关碱基替换中，超过40%的替换为G-to-A/C-to-T突变，这些突变可以通过A-to-G碱基编辑恢复。但是目前可对线粒体基因组进行A-to-G碱基编辑的工具TA
未来科学可能用量子隧穿精确操控基因突变
生命的演化一直被认为是自然选择的结果，基因突变是这一过程中的关键环节。然而，在经典生物学的框架下，突变的发生通常被归因于化学作用、辐射或其他环境因素。
安徽农大团队合作报道植物通用型高效CGBE碱基编辑工具
单核苷酸多态性与作物的重要性状密切相关，碱基编辑技术因其无需诱导DNA双链断即可实现精准的核苷酸转换，已成为作物生物育种的重要手段。近日，安徽农业大学农学院魏鹏程教授团队联合安徽省农科院水稻所李娟研究员团队报道了一类新型植物C-to-G碱基编辑工具，通过筛选出
首个！锐正基因新型碱基编辑器ARTbase-A1获批美国专利
锐正基因成立于2021年，聚焦于基于LNP的体内基因编辑技术和产品的开发，已经有ART001和ART002两个产品处于开发临床阶段，其中ART001是中国目前唯一获得美国FDA临床许可的同类产品。今年3月，ART001（适应症：转甲状腺素蛋白淀粉样变）获得了F
《自然》子刊：精准、广谱的RNA碱基编辑器，可实现高效基因编辑
新兴的RNA编辑技术为纠正致病基因突变提供了新方法和新策略。与DNA编辑不同，RNA编辑只会瞬时改变由DNA转录产生的RNA转录本，避免了DNA编辑脱靶所带来的长期安全性风险。目前已报道有两种腺苷脱氨酶ADAR（adenosine deaminase acti
基因王国之一：千呼万唤始出来的“C位大咖”——基因
在序章中，我们介绍了遗传物质的初探，既有多位科学家通过三个实验证明了核酸是遗传物质，也有孟德尔这种天纵英才直接提出了遗传因子存在并给出了遗传规律的研究。
百亿碱基+全球首发！华大新一产mMPS高通量芯片合成技术引爆CACLP
在生命科学蓬勃发展的时代浪潮中，急需新一代创新先锋引领未来。2025年3月22日至24日，华大新一产携最新研发成果mMPS高通量芯片合成技术，惊艳亮相第二十二届CACLP（中国国际检验医学暨体外诊断试剂博览会），成为全场焦点。
首个！碱基编辑疗法获得临床概念验证
Beam Therapeutics今日宣布，在研单碱基编辑疗法BEAM-302在1/2期临床试验中获得积极结果。单剂BEAM-302在显著降低α1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）患者体内的α-1抗胰蛋白酶（ATT）突变体水平的同时，显著提高功能性ATT的水平。新闻
突破诺奖级别碱基修饰技术！苏州企业冻干mRNA疫苗获批临床
3月4日，据国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网公示，BioBAY园内企业艾博生物申报的冻干呼吸道合胞病毒mRNA疫苗新药临床试验(IND)申请已获得临床默示许可。这是艾博生物首个应用自主知识产权碱基修饰技术获批临床的产品，具有里程碑式的意义。
开发新一代线粒体碱基编辑器，建立线粒体疾病的精准动物模型
核基因组突变是多种疾病的根源，而线粒体作为细胞内具有半自主功能的细胞器，拥有独立的基因组，其基因组突变同样与多种遗传疾病密切相关。线粒体疾病通常累及多种组织器官，其中最为人熟知的包括 Leigh 综合征和 LHON（Leber遗传性视神经病变）。Leigh 综
Nature | 北京大学魏文胜团队发布新一代线粒体碱基编辑器助力建立疾病动物模型
核基因组突变是多种疾病的根源，而线粒体作为细胞内具有半自主功能的细胞器，拥有独立的基因组，其基因组突变同样与多种遗传疾病密切相关。线粒体疾病通常累及多种组织器官，其中最为人熟知的包括Leigh综合征和LHON（Leber遗传性视神经病变）。
北大Nature：新一代线粒体碱基编辑器来了
核基因组突变是多种疾病的根源，而线粒体作为细胞内具有半自主功能的细胞器，拥有独立的基因组，其基因组突变 同样与多种遗传疾病密切相关。 线粒体疾病通常累及多种组织器官，其中最为人熟知的包括Leigh综合征和LHON（Leber遗传性视神经病变）。 Leigh综合
Nature：魏文胜团队开发新一代线粒体碱基编辑器
编辑丨王多鱼排版丨水成文题图为魏文胜教授核基因组突变是多种疾病的根源，而线粒体作为细胞内具有半自主功能的细胞器，拥有独立的基因组，其基因组突变同样与多种遗传疾病密切相关。线粒体疾病通常累及多种组织器官，其中最为人熟知的包括 Leigh 综合征和 LHON（Le
专家点评Nature | 魏文胜团队发布新一代线粒体碱基编辑器助力建立疾病动物模型
核基因组突变是多种疾病的根源，而线粒体作为细胞内具有半自主功能的细胞器，拥有独立的基因组，其基因组突变同样与多种遗传疾病密切相关。线粒体疾病通常累及多种组织器官，其中最为人熟知的包括Leigh综合征和LHON （Leber遗传性视神经病变） 。Leigh综合征
Nature：魏文胜团队开发新一代线粒体碱基编辑器，建立线粒体疾病的精准动物模型
核基因组突变是多种疾病的根源，而线粒体作为细胞内具有半自主功能的细胞器，拥有独立的基因组，其基因组突变同样与多种遗传疾病密切相关。线粒体疾病通常累及多种组织器官，其中最为人熟知的包括 Leigh 综合征和 LHON（Leber遗传性视神经病变）。Leigh 综