DNA序列模型AlphaGenome，可分析100万个DNA碱基
Google DeepMind 推出一款新型 DNA 序列模型——AlphaGenome，该模型可以助力调控变异-效应的预测，有望为基因组功能研究提供新视角，目前已经可以通过 API 获取。
dna 碱基 dna序列 alphagenome dna碱基 2025-06-27 15:51 4
碱基
Nature Biotechnology | 效率飙升145倍！新型A-G碱基编辑器精准“修正”线粒体遗传缺陷
在我们每个细胞深处，都存在着成百上千个微小的“动力工厂”——线粒体 (Mitochondria)。它们拥有自己独立的遗传密码（mtDNA），但这份密码本却异常脆弱，一旦出错，便会引发一系列毁灭性的遗传疾病，如导致青年人迅速失明的Leber遗传性视神经病变 (L
两篇Nature Biotechnology：李大力/陈亮团队开发新型线粒体碱基编辑器，推动线粒体疾病建模和治疗
从 1968 年第一个限制性内切酶的发现、到 1985 年聚合酶链式反应（PCR） 技术的发明，再到 2013 年CRISPR 基因编辑技术的应用，生物技术的每一个突破性发现都进一步提高了我们操纵 DNA 乃至调控生命蓝图的能力。特别是 CRISPR 基因编辑
Nature Genetics：刘如谦团队利用碱基编辑治疗亨廷顿病和弗里德赖希共济失调
三核苷酸重复（TNR）疾病是由基因组中扩增的三核苷酸重复序列引起的神经系统疾病，这些重复序列会以长度依赖的方式变得不稳定。CAG 重复序列存在于约三分之一的致病性 TNR 位点中，包括导致亨廷顿病（HD）的
世界首例！新一代基因编辑技术——“先导编辑”完成首次人体试验
2025 年 5 月 19 日，CRISPR 基因编辑家族中用途最广泛的成员——先导编辑（Prime Editing）技术首次在医疗领域亮相：先导编辑辑技术首次被用于治疗人类患者。
QBEmax：一种高效精准的碱基编辑器，为基因编辑治疗带来新曙光
在基因编辑领域，胞嘧啶碱基编辑器（CBEs）用于多重基因敲除时存在编辑不纯、插入缺失（indels）和脱靶等问题。研究人员开展了 QBEmax 碱基编辑器的相关研究，结果显示 QBEmax 效率高、indels 和脱靶率低、产物纯度高。该研究成果发表在《Nat
先导编辑疗法开启人体试验
5月19日，美国生物技术公司Prime Medicine宣布，先导编辑技术首次用于治疗人类患者。这代表了基因编辑领域的重大突破，意味着首批临床数据支持这一技术的安全性和有效性。
世界首创：在人体中试用超强 CRISPR 治疗
一种比经典的 CRISPR-Cas9 复合物（插图）更通用的基因组编辑系统已在一名患有遗传免疫疾病的 18 岁青少年身上进行了试验。图片来源：Laguna Design/Science Photo Library
一次治疗降低“坏胆固醇”超50%，碱基编辑疗法有望为这两类人群添新选择
近期，Verve Therapeutics宣布了在研碱基编辑疗法VERVE-102在1b期临床试验Heart-2中的初步积极数据。这项临床试验的受试者包括杂合性家族性高胆固醇血症（HeFH）和/或早发性冠状动脉疾病（CAD）的患者，这两个人群均需要深度且持久地
神户大学开发新型碱基编辑技术，安全改造乳酸菌，Ⅱ型糖尿病患者食用无忧
乳酸菌作为人类肠道微生物群的核心成员，不仅是酸奶、泡菜等发酵食品的“灵魂工程师”，更是近年来益生菌疗法的重要载体。然而，传统基因编辑技术如 CRISPR-Cas9 依赖外源 DNA 模板和双链断裂修复机制，存在效率低、易引发细胞死亡等不足，更因涉及转基因操作面
基因测序的黑马，国产的未来？
因美纳被列入不可靠实体清单，给国产基因测序一次快速平替的机会，在中国国产企业踊跃报名替代的时候，今是科技以宣布完成近亿元B+轮融资，上了热搜，这个国产基因测序仪及试剂的领军企业，正以第四代测序的昂首姿态展现在国产测序大趋势上。
《自然》子刊：中山大学团队开发出高效体内单碱基RNA编辑技术
近年来，RNA编辑技术正以前所未有的速度重塑现代医学格局，为治疗遗传性疾病和复杂性疾病提供了全新思路。与传统的DNA编辑相比，RNA编辑不仅避免了对基因组的永久性修改，其可控、可逆的特点也大大提升了基因编辑的安全性，令其在临床应用中备受期待。在众多RNA编辑策
利用DNA糖基化酶实现水稻嘧啶碱基高效编辑
近日，中国农业科学院植物保护研究所抗病虫作物生态安全评价与利用创新团队利用DNA糖基化酶实现了水稻胸腺嘧啶和胞嘧啶的高效编辑。相关研究成果发表在《植物生物技术（Plant Biotechnology Journal）》上。……（世界食品网-www.shijie
陈佳研究组合作构建高效精准的线粒体腺嘌呤碱基编辑器
线粒体作为细胞的“能量工厂”，其基因组突变与母系遗传病、衰老及多种疾病密切相关。在已报道的疾病相关碱基替换中，超过40%的替换为G-to-A/C-to-T突变，这些突变可以通过A-to-G碱基编辑恢复。但是目前可对线粒体基因组进行A-to-G碱基编辑的工具TA
未来科学可能用量子隧穿精确操控基因突变
生命的演化一直被认为是自然选择的结果，基因突变是这一过程中的关键环节。然而，在经典生物学的框架下，突变的发生通常被归因于化学作用、辐射或其他环境因素。
安徽农大团队合作报道植物通用型高效CGBE碱基编辑工具
单核苷酸多态性与作物的重要性状密切相关，碱基编辑技术因其无需诱导DNA双链断即可实现精准的核苷酸转换，已成为作物生物育种的重要手段。近日，安徽农业大学农学院魏鹏程教授团队联合安徽省农科院水稻所李娟研究员团队报道了一类新型植物C-to-G碱基编辑工具，通过筛选出
首个！锐正基因新型碱基编辑器ARTbase-A1获批美国专利
锐正基因成立于2021年，聚焦于基于LNP的体内基因编辑技术和产品的开发，已经有ART001和ART002两个产品处于开发临床阶段，其中ART001是中国目前唯一获得美国FDA临床许可的同类产品。今年3月，ART001（适应症：转甲状腺素蛋白淀粉样变）获得了F
《自然》子刊：精准、广谱的RNA碱基编辑器，可实现高效基因编辑
新兴的RNA编辑技术为纠正致病基因突变提供了新方法和新策略。与DNA编辑不同，RNA编辑只会瞬时改变由DNA转录产生的RNA转录本，避免了DNA编辑脱靶所带来的长期安全性风险。目前已报道有两种腺苷脱氨酶ADAR（adenosine deaminase acti
基因王国之一：千呼万唤始出来的“C位大咖”——基因
在序章中，我们介绍了遗传物质的初探，既有多位科学家通过三个实验证明了核酸是遗传物质，也有孟德尔这种天纵英才直接提出了遗传因子存在并给出了遗传规律的研究。
百亿碱基+全球首发！华大新一产mMPS高通量芯片合成技术引爆CACLP
在生命科学蓬勃发展的时代浪潮中，急需新一代创新先锋引领未来。2025年3月22日至24日，华大新一产携最新研发成果mMPS高通量芯片合成技术，惊艳亮相第二十二届CACLP（中国国际检验医学暨体外诊断试剂博览会），成为全场焦点。