首款个性化CRISPR疗法问世，制备仅用时6个月，治疗一名罕见病男婴
氨基甲酰磷酸合成酶 1（CPS1）缺乏症是一种罕见的代谢性疾病，是 6 种尿素循环障碍中最严重的一种。在这种疾病中，酶的缺失会导致患者在食用哪怕是极少量的蛋白质后，氨就会在血液中积聚，造成严重的脑损伤甚至死亡。肝移植是该疾病的标准治疗方法。目前，这种疾病的发病
crispr疗法
里程碑！全球首款个体化CRISPR疗法问世
今天，一项突破性的研究成果刊登于《新英格兰医学杂志》上：首次有研究团队在短短六个月内开发出了一种个体化CRISPR基因编辑疗法，并成功应用于一名患有罕见遗传病的婴儿患者。这一事件标志着人类首次真正实现了为单个病患量身定制的基因编辑治疗。