NEJM:开天辟地!世界首例定制CRISPR体内基因编辑疗法完成,两次给药显著改善CPS1缺陷患儿疾病表现 今天发生一件大事,NEJM发表了世界首例定制CRISPR体内编辑疗法的病例报告,整个定制流程在从患儿出生起6个月内完成,可以说是一场生命与时间的赛跑,而目前来看治疗效果也还是比较不错的。 患儿 首例 cps1 crispr体内 cps1缺陷 2025-05-16 22:13 3