曾“无药可医”，DMD小分子疗法带来减少肌坏死的新希望 杜氏肌营养不良症（DMD）是一种致命的罕见肌肉萎缩疾病。患者编码抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的基因发生变异，导致肌肉逐渐无力萎缩，最终预期寿命很少超过40岁。近期，由昆士兰大学领导的研究团队报告了一种潜在的新型小分子PK007，其可在DMD进展早期用于 dmd sai 肌萎缩蛋白 mdx pk007 2025-05-24 07:58 4