由美国国立卫生研究院 （NIH） 支持的研究小组开发并安全地提供了一种个性化基因编辑疗法，以治疗患有危及生命、无法治愈的遗传病的婴儿。这名婴儿在出生后不久被诊断出患有罕见的氨基甲酰磷酸合成酶 1 （CPS1） 缺乏症，对治疗反应积极。从诊断到治疗的整个过程仅用

个性化 婴儿 基因治疗 cps1 个性化基因治疗 2025-05-24 18:42  3