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单次给药,72周药效稳定!锐正基因公布全球首个获批中美临床试验的非病毒载体体内基因编辑药物ART001最新临床研究数据

苏州 2025年5月6日 /美通社/ -- 2025年5月6日,锐正基因(苏州)有限公司(简称"锐正基因")宣布,其自主创新研发的体内基因编辑药物ART001,在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的人体临床研究中获得了优异的临床数据。2023年8月,AR

临床 基因 art001 病毒载体 病毒载体体内 2025-05-06 08:17  8

全球首个获批中美临床试验的锐正基因LNP体内基因编辑药物ART001又获美国FDA 孤儿药资格认定

苏州2025年3月19日 /美通社/ -- 锐正基因(苏州)有限公司(简称:锐正基因)今日宣布,其自主研发的以LNP为载体的体内基因编辑创新药ART001(适应症:转甲状腺素蛋白淀粉样变)获得美国食品药品监督管理局(简称:FDA)孤儿药资格认定(Orphan

fda 基因 孤儿药 art001 fda孤儿药 2025-03-19 08:16  14