多款罕见病药物国内获批 “小众药物”如何实现更大可及性？
5月24日，跨国药企优时比（UCB）宣布，自研生物制剂罗泽利昔珠单抗注射液（商品名：优迪革）正式实现商业化上市。此前的3月31日，该药获批与常规治疗药物联合用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）或肌肉特异性受体酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（g
罕见病药物
多款罕见病药物国内获批，“小众药物”如何实现更大可及性
5月24日，跨国药企优时比（UCB）宣布，自研生物制剂罗泽利昔珠单抗注射液（商品名：优迪革）正式实现商业化上市。此前的3月31日，该药获批与常规治疗药物联合用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）或肌肉特异性受体酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（g
多款罕见病药物国内获批，“小众药物”如何实现更大可及性？
5月24日，跨国药企优时比（UCB）宣布，自研生物制剂罗泽利昔珠单抗注射液（商品名：优迪革）正式实现商业化上市。此前的3月31日，该药获批与常规治疗药物联合用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）或肌肉特异性受体酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（g
JCIM | 人工智能驱动的罕见病药物发现
罕见病（Rare Diseases，RDs）是全球公共卫生领域的重大挑战，其特点是疾病种类繁多、症状复杂且诊断困难。尽管过去几十年出台了如《孤儿药法案》等法规推动研发，但超过90%的罕见病仍缺乏有效治疗手段。这篇文章聚焦人工智能（AI）在罕见病药物发现中的应用
【行研】罕见病药物研究进展
根据世卫组织定义，罕见病是指患病人数占总人口0.65‰至1‰之间的疾病。目前，全球受罕见病影响的人数有2.6~4.5亿，种类约7000多种，而在2019年，经全球最大的罕见病数据库Orphanet对6,172种罕见病统计后发现，71.9%的罕见病与基因有关，6
多款新药开出全国“首方”，含罕见病药物…
据新康界梳理，继前几日，全球首款IDH双靶点创新药在海南博鳌开出首张处方后，近日又有2款创新药开出全国“首方”，分别为武田的替度格鲁肽和上海泽德曼医药的泽立美乳膏，其中替度格鲁肽为罕见病药物。