多款新药开出全国“首方”，含罕见病药物…

摘要：据新康界梳理，继前几日，全球首款IDH双靶点创新药在海南博鳌开出首张处方后，近日又有2款创新药开出全国“首方”，分别为武田的替度格鲁肽和上海泽德曼医药的泽立美乳膏，其中替度格鲁肽为罕见病药物。

转自：新康界

据新康界梳理，继前几日，全球首款IDH双靶点创新药在海南博鳌开出首张处方后，近日又有2款创新药开出全国“首方”，分别为武田的替度格鲁肽和上海泽德曼医药的泽立美乳膏，其中替度格鲁肽为罕见病药物。

又一罕见病药物开出“首方”

最高可报销药费70%

12月2日，注射用替度格鲁肽在上海交通大学医学院附属新华医院开出全国首张处方，正式进入临床应用阶段。替度格鲁肽适用于治疗短肠综合征（Short Bowel Syndrome，SBS）成人和1岁及以上儿童患者。

这张处方标志着替度格鲁肽实现了从博鳌到全国的“可及”，其背后的中国速度有力推动了SBS治疗格局的转变。

短肠综合征是指因各种原因引起广泛小肠切除或旷置后，肠道有效吸收面积显著减少，残存的功能性肠管不能维持患者的营养或儿童生长需求，出现以腹泻、酸碱/水/电解质紊乱及营养吸收和代谢功能障碍为主的症候群。

这类患者被称为“短肠人”，属于超罕群体。据不完全统计，欧洲SBS患病率约为每百万人口每年1.4例，美国约为每百万人口每年10~30例。国内一项系统综述及荟萃分析得出，我国成人短肠综合征患病率约为每百万人口每年0.73例，短肠综合征被纳入《第二批罕见病目录》中。

据悉，在替度格鲁肽进入国内前，SBS患者群体处于“缺乏有效药物”的治疗困境，往往只能长期依赖PN和静脉输注支持。然而，长期PN支持治疗会引起可能危及生命的并发症，且会在多个方面对生活质量造成影响。

2024年2月，替度格鲁肽在中国获批，成为我国首个SBS康复的治疗药物，填补了该领域长期无可使用的肠康复治疗药物空白。

为降低经济负担，让罕见病患者有药用、用得到、用得起、用得好，近年来，我国对罕见病医疗保障工作愈发重视，除基本医保的“保基本”之外，惠民保、创新支付方案等正不断织牢、织密罕见病多层次保障网络体系。

以替度格鲁肽为例，因刚获批，该药物还未纳入国家基本医保目录，但已进入沪惠保、惠厦保、惠梧保、宁惠保、陕西全面健康保等17个省市的惠民保。在上海，替度格鲁肽被纳入沪惠保国内特定药品目录，被保险人在上海市二级及以上医院门诊或上海市具备销售药品资质的药店，经专科医生开具处方并购买使用药品治疗，最高可报销药费70%。

此外，替度格鲁肽作为武田旗下消化领域产品，公司启动创新支付计划，如叠加沪惠保，最终符合条件的患者每个月自付为3000余元。

全球首张处方在北京开出

惠及七千万皮炎患者

新康界发现，在替度格鲁肽开出首张处方单的同一日，首个用于2岁以上儿童与成人特应性皮炎（湿疹）的AhR调节剂泽立美（本维莫德）乳膏，由北京大学人民医院皮肤科张建中教授开出全球首张处方。泽立美乳膏是一种非激素类外用新药，它的上市将开启皮肤科第一大疾病特应性皮炎外用治疗的新时代。

泽立美乳膏由上海泽德曼医药开发，于2024年11月22日获得国家药品监督管理局批准上市，是全球首个治疗2岁以上儿童特应性皮炎的AhR调节剂。

此前临床研究显示，这一乳膏治疗8周，患者湿疹面积与严重度指数改善75%以上的患者比例达54.4%，显著优于安慰。同时，用药后大部分患者可在数小时内快速改善瘙痒，用药一周，湿疹面积和严重度指数显著改善。此外，这一乳膏对儿童患者的疗效更好，治疗8周，儿童患者中湿疹面积与严重度指数改善比例达69.2%。

特应性皮炎是一种慢性复发性炎症性疾病，常常被人通俗地称为“湿疹”。这一疾病以红斑丘疹和剧烈瘙痒为主要表现，常反复发作，难以根治，严重影响患者生活质量，其中特应性皮炎儿童患病率达15%-20%，高于成人。

从全国来看，我国特应性皮炎患病群体庞大，目前已经超过六千万人。根据弗若斯特沙利文数据，2019年中国AD患者人数已达到6570万人，其中轻症患者约4750万人，中重症患者约1820万人；预计我国特应性皮炎人数将以2.3%的年复合增长率增加，2024年患病人数将达到7370万人。

从全球来看，据marketus的报告预测，到2032年，全球特应性皮炎治疗市场预计将达到245亿美元。可观的市场规模吸引了不少药企尝试进入特应性皮炎用药赛道。

在创新疗法方面，针对中重度特应性皮炎的创新治疗药物主要有IL-4R单抗、JAK抑制剂、PDE-4抑制剂等，如IL-4R单抗度普利尤单抗、JAK抑制剂乌帕替尼、阿布昔替尼及PED4抑制剂克立硼罗等，治疗效果显著。

根据赛诺菲的公告显示，今年其王牌产品度普利尤单抗表现依旧亮眼。在欧洲，由于特应性皮炎、哮喘和慢性鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）的持续增长，度普利尤单抗2024年上半年的净销售额总计为7.7亿欧元，增长31.2%。世界其他地区，度普利尤单抗的净销售额为9.31亿欧元，同比增长63.9%，主要来自日本和中国市场。

国内来看，据中康开思系统显示，进口特应性皮炎新药度普利尤单抗注射液于2020年纳入医保，次年等级医院销售额实现77182%的增长，并于2023年突破18亿元，同比上涨74.6%，2024上半年销售额达10.67亿元，年底有望冲刺20亿元的销售规模。

度普利尤单抗

全国等级医院销售额