脐带间充质干细胞创造奇迹 英国先心病小男孩获救

360影视 动漫周边 2025-04-03 16:42 2

摘要:先天性心脏病(Congenital heart disease,CHD),简称先心病,是最常见且严重的出生缺陷。其中,危重先天性心脏病患儿在出生后早期即可能出现发绀、低氧血症、生长发育落后、心力衰竭等,如不及时处理,约2/3的患儿将于出生后早期死亡[1]。

来自英国威尔特郡的小男孩芬利,出生仅6小时便出现氧饱和度下降和低血压等症状。经医生检查后发现,芬利患有一种被称为“大动脉转位”的先天性心脏病。

图1 刚完成第一次手术的芬利

先天性心脏病(Congenital heart disease,CHD),简称先心病,是最常见且严重的出生缺陷。其中,危重先天性心脏病患儿在出生后早期即可能出现发绀、低氧血症、生长发育落后、心力衰竭等,如不及时处理,约2/3的患儿将于出生后早期死亡[1]

统计数据显示,全球先天性心脏病患者人数高达1300万,每年约有150万儿童出生时患有先天性心脏病,每年超过21万人因先天性心脏病死亡。在20岁以下儿童、青少年中,先心病是慢性非传染性疾病的首要死亡原因,占比约20%。中国是先天性心脏病大国,每年新增约10万-15万例患儿,总患病人数约200万[2]。在英国,每年大约有4000名新生儿被确诊患有先天性心脏病[3]

不幸的是,这场历时12个小时的手术并未能彻底解决问题,芬利出现急性左心室(LV)功能障碍,并进展为呼吸机依赖性和正性肌力药依赖性的心力衰竭。尽管医生尝试了冠状动脉旁路移植术(左内乳动脉至左前降支)和体外膜氧合器(ECMO)支持,但芬利的左心室功能持续恶化。

在接下来的几周里,芬利只能依靠心肺机和药物在重症监护室中维持生命。

此刻,传统的治疗手段已经无法解决芬利的病情。

为了拯救芬利,布里斯托尔心脏研究所(Bristol Heart Institute)的马西莫·卡普托教授(Professor Massimo Caputo)在术后第60天将“脐带间充质干细胞”按照3×106/kg的剂量,分4次直接注射到芬利的左心室前壁,尝试利用脐带间充质干细胞修复心肌、减少纤维化、促进新血管生成。

图2 卡普托教授抱着正要出院的芬利

图4 两岁的芬利与妈妈一起

在接受干细胞治疗的两周内,芬利的病情得到了显著改善。在第16天,他成功拔除了气管插管;第77天时,他已经停止使用所有静脉正性肌力药物。最终,在6个月大的时候,芬利得以回到家中继续康复。

“若不是间充质干细胞创造的奇迹,今日芬利便无法与我们在一起,”芬利的妈妈说,“现在芬利非常健康,他生性活泼,是家庭里的小勇士。”

图片来源于BBC、英国布里斯托尔大学官网、英国心脏基金会官网。

《先心病不是“一刀了事” 终身随访和管理很重要》,《都市快报》2025年2月7日第A10版。

英国布里斯托尔大学,《Stem cell therapy could help mend the youngest of broken hearts》,https://www.bristol.ac.uk/news/2017/march/bristol-heart-institute.html

来源:新生命干细胞

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