摘要：在美国心脏病学会（ACC）年会上发布的2b期PURSUIT研究结果表明，每日口服一次小分子PCSK9抑制剂AZD0780，治疗12周，可降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）50%以上。
在美国心脏病学会（ACC）年会上发布的2b期PURSUIT研究结果表明，每日口服一次小分子PCSK9抑制剂AZD0780，治疗12周，可降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）50%以上。PURSUIT试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心2期研究，共纳入8个国家55个不同地点的426例高胆固醇血症患者，平均年龄62岁，52%为男性，86%为白人，基线时平均LDL水平为100.7 mg/dL，甘油三酯水平低于400 mg /dL，患者均接受中等（40%）至高等强度（60%）他汀类药物，20%还同时联合依折麦布治疗。研究者将患者以1：1：1：1：1的比例随机分入4种不同剂量AZD0780（1 、3 、10 、30 mg；每日口服一次）组与安慰剂组，来比较治疗12周的疗效与安全性。
研究显示，AZD0780有较强降低LDL-C作用，并呈剂量依赖性。治疗12周时，AZD07801 、3 、10 、30 mg组患者LDL-C水平较之基线，安慰剂校正后的最小二乘平均变化百分比的差异分别为-35.3%、-37.9%、-45.2%和-50.7%。不同剂量AZD0780在用药1周后，LDL-C水平即开始降低，且在第2周时趋于稳定。最终AZD0780 1 、3 、10 、30 mg组和安慰剂组分别有56.8%、62.2%、74.7%、84.2%和13.0%达到美国心脏协会和ACC推荐的LDL-C控制目标（低于70 mg/dL）。基线他汀类药物用药情况不影响AZD0780的疗效。此外，研究还发现，每日30 mg AZD0780组中位Lp(a)降低了19.5%。在安全性方面，1 、3 、10 、30 mg AZD0780组不良事件发生率分别为40.7%、32.9%、40.5%和38.8%，总体不良事件发生率为38.2%，与安慰剂组（32.6%）相似。其中主要不良事件为高血压。AZD0780治疗组和安慰剂组分别有12例（3.5%）和3例（3.5%）不良事件被认为可能与治疗相关，无患者死亡。来源：Koren M, Vega R, Agrawal N, et al. An Oral PCSK9 Inhibitor for Treatment of Hypercholesterolemia: The PURSUIT Randomized Trial. JACC. Published online March 31, 2025.关于非法网站冒用我刊名义进行征稿的特别提醒
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