中国创新药重磅里程碑：泰它西普Ⅲ期数据亮相AAN，98.1%患者显著改善！

摘要：2025年4月5日-9日，第77届美国神经病学会（AAN）年会于美国圣地亚哥（圣迭戈）举行。作为世界上规模最大的神经科学盛会之一，本次AAN年会汇聚了万余名来自世界各地的神经领域专业人士，共同探讨交流神经免疫疾病领域最新研究成果及进展。在4月8日下午（当地时间

2025年4月5日-9日，第77届美国神经病学会（AAN）年会于美国圣地亚哥（圣迭戈）举行。作为世界上规模最大的神经科学盛会之一，本次AAN年会汇聚了万余名来自世界各地的神经领域专业人士，共同探讨交流神经免疫疾病领域最新研究成果及进展。在4月8日下午（当地时间）的“LS2-最新突破性研究专场2”中，中国北京医院神经内科殷剑教授首次报告了新型双靶点生物制剂—泰它西普治疗全身型重症肌无力（gMG）的Ⅲ期临床研究结果。现将精彩内容整理如下，以飨读者。

图1 会议现场

潜力初显

泰它西普Ⅱ期数据验证疗效，牢筑MG治疗创新基石

重症肌无力（MG）是一种由自身抗体介导的神经⁃肌肉接头（NMJ）传递障碍的自身免疫性疾病，该疾病可累及全身骨骼肌，临床上以波动性无力和易疲劳性为主要特征1,2。近年来，随着对MG病因学的深入研究，越来越多的靶向生物制剂被开发用于其治疗。泰它西普作为我国自主研发的新型双靶点生物制剂，由人跨膜激活剂及钙调亲环素配体相互作用因子（TACI）受体的胞外域以及人免疫球蛋白G（IgG）的可结晶片段（Fc）域构成，可同时靶向B细胞激活因子（BAFF，又称BLyS）和增殖诱导配体（APRIL），直击致病性抗体产生的源头—B细胞及浆细胞，在MG治疗中展现出广阔前景。

此前，泰它西普治疗gMG的Ⅱ期临床研究结果已证实其可持续有效改善gMG患者的临床状况3。治疗4周时，泰它西普160mg组和240mg组重症肌无力定量评分表（QMG）评分和重症肌无力临床绝对评分（MG-cas）便表现出明显降低，并持续至第24周；第24周时，两组QMG评分分别较基线降低7.7分和9.6分，MG-cas评分分别较基线降低13.8分和14.1分。在安全性方面，泰它西普160mg组和240mg组中均未发生导致停药/退出/受试者死亡的不良事件/不良反应，且无严重不良反应发生。

目前，泰它西普在MG领域已获得中国NMPA纳入突破性治疗品种、美国FDA孤儿药资格和快速通道资格三项认定，成为MG领域极具潜力的创新治疗药物。

再添新证

泰它西普Ⅲ期数据亮相AAN，开启MG精准治疗新纪元

继Ⅱ期临床研究结果的优异表现后，泰它西普在MG治疗领域再创佳绩，其治疗gMG的Ⅲ期临床研究结果作为“最新突破性研究”入选2025年AAN重磅口头报告。

图2 殷剑教授报告泰它西普Ⅲ期临床研究结果

本项Ⅲ期临床研究为一项在中国开展的多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究4，旨在评估泰它西普治疗中国gMG患者的有效性和安全性。纳入患者标准：1）抗乙酰胆碱受体抗体（AChR-Ab）/肌肉特异性酪氨酸激酶抗体（MuSK-Ab）阳性；2）美国重症肌无力基金会（MGFA）临床分型为Ⅱ、Ⅲ、Ⅳa型；3）重症肌无力日常生活活动能力量表（MG-ADL）评分≥6分；4）重症肌无力定量评分表（QMG）评分≥8分；5）维持稳定的标准治疗方案。研究最终纳入114例符合条件的患者，按1:1随机分配至泰它西普组（N=57）和安慰剂组（N=57）。治疗期间每4周对患者进行一次疗效评估（图3）。

图3 研究设计

主要疗效终点是第24周MG-ADL评分相较于基线的变化；次要疗效终点包括第24周QMG评分相较于基线的变化、第24周MG-ADL评分降低≥3分的患者比例、第24周QMG评分降低≥5分的患者比例。结果显示：

➤ 两组患者基线特征无差异

泰它西普组54例患者完成研究，安慰剂组52例患者完成研究。两组患者基线特征相似，每组各纳入2例MuSK抗体阳性患者；大多数患者为MGFA Ⅱ和Ⅲ型；基线平均MG-ADL评分约为10分，平均QMG评分约为18分；背景标准治疗方案包括抗胆碱酯酶抑制剂、类固醇和免疫抑制剂（表1）。

表1 患者基线特征

➤ 与安慰剂组相比，泰它西普组MG-ADL评分和QMG评分较基线显著改善

第24周时，泰它西普组MG-ADL评分相较于基线降低5.74分，安慰剂组降低0.91分，具有显著治疗差异（-4.83分，P

图4 泰它西普组和安慰剂组MG-ADL评分和QMG评分较基线变化

➤ 与安慰剂组相比，泰它西普组MG-ADL评分降低≥3分、QMG评分降低≥5分的患者比例显著更高

第24周时，泰它西普组MG-ADL评分降低≥3分的患者比例为98.1%，远高于安慰剂组的12.0%（P泰它西普组QMG评分降低≥5分的患者比例为87.0%，远高于安慰剂组的16.0%（P

图5 不同时间点MG-ADL评分降低≥3分和QMG评分降低≥5分的患者比例

➤ 与安慰剂组相比，泰它西普组24周时MG-ADL和QMG评分不同改善程度的患者比例均显著更高

图6 第24周时MG-ADL评分和QMG评分不同改善程度的患者比例

➤ 泰它西普安全性良好

在安全性方面，最常见的感染相关不良事件为上呼吸道感染（泰它西普 vs 安慰剂：21.1% vs 35.1%）；泰它西普组严重不良事件发生率低于安慰剂组（7.0% vs 10.5%）。整体而言，泰它西普治疗gMG的安全性与其在系统性红斑狼疮、类风湿关节炎、进行性系统性硬化、IgA肾病等临床研究中的安全性数据以及上市后的监测结果一致。

总结

泰它西普作为一款新型双靶点（BAFF/APRIL）生物制剂，已在类风湿性关节炎、系统性红斑狼疮、IgA肾病和干燥综合征等多项临床试验中显示出较好的治疗前景。此次泰它西普治疗MG的Ⅲ期临床研究的成功开展，是中国创新药在神经免疫疾病领域的又一重大突破与关键进展。结果显示，泰它西普可持续有效改善gMG患者的临床状况，安全性良好。该研究结果的公布，不仅为泰它西普在gMG治疗领域的临床应用提供了高级别循证医学证据，更是开启了gMG精准治疗的全新格局。2024年10月，泰它西普针对gMG的适应症已提交新药上市申请（NDA），相信不久的将来，其将成为gMG患者全新的、更有效的治疗选择。

参考文献：

[1]中国罕见病联盟神经罕见病专业委员会. 中国难治性全身型重症肌无力诊断和治疗专家共识（2024版）[J]. 中华神经科杂志,2024,57(8):840-847.

[2]中国免疫学会神经免疫分会.中国重症肌无力诊断和治疗指南(2020版)[J].中国神经免疫学和神经病学杂志,2021,28(1):1-12.

[3]Yin J, et al. A multicenter, randomized, open-label, phase 2 clinical study of telitacicept in adult patients with generalized myasthenia gravis. Eur J Neurol. 2024 May 10:e16322.

[4]Yin J, et al. Efficacy and Safety of Telitacicept in Patients with Generalized Myasthenia Gravis:Results of a Phase 3 Study. 2025AAN.

声明：本平台旨在为医疗卫生专业人士传递更多医学信息。本平台发布的内容，不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议。如该等信息被用于了解医学信息以外的目的，本平台不承担相关责任。本平台对发布的内容，并不代表同意其描述和观点。若涉及版权问题，烦请权利人与我们联系，我们将尽快处理。