摘要：2025年4月24日，对于全球渐冻症患者而言，是一个值得铭记的日子。国家药监局药品审评中心（CDE）正式批准了“人自体多克隆调节性T细胞注射液”临床试验申请（受理号：CXSL2500094），适应症为肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称渐冻症），标志着全球首个鞘内注
2025年4月24日，对于全球渐冻症患者而言，是一个值得铭记的日子。国家药监局药品审评中心（CDE）正式批准了“人自体多克隆调节性T细胞注射液”临床试验申请（受理号：CXSL2500094），适应症为肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称渐冻症），标志着全球首个鞘内注射Treg治疗渐冻症疗法迈入正式临床新阶段，这也是海尔生物科技有限公司与上海赛尔欣生物医疗科技有限公司战略合作的一次重要里程碑。这一突破性进展有望扭转全球数十万渐冻症患者的生存现状，为全球数十万渐冻症患者带来了新的希望。
优势互补，“破冰”前行
盈康一生·海尔国际细胞库始终致力于构建“技术突破-临床验证-产业转化-公益普惠”四位一体的发展模式，依托海尔大健康生态的产业化经验和标准化细胞制备平台，与赛尔欣在Treg细胞治疗领域的创新研发能力形成高度互补。2025年4月8日，在第91届中国国际医疗器械博览会（CMEF）期间，盈康一生·海尔国际细胞库与赛尔欣正式签署了战略合作协议。双方的强强联合，旨在整合技术优势与临床资源，共同推动细胞治疗技术的临床转化与应用，为罕见病患者带来新的希望。
▲青岛海尔生物科技有限公司与上海赛尔欣生物医疗科技有限公司战略签约
创新疗法：从“延缓病程”到“功能重塑”
渐冻症是一种罕见但致命的神经退行性疾病，目前临床治疗手段有限。传统药物例如利鲁唑仅能延缓病程数月，且无法逆转神经损伤。而此次获批的细胞疗法，作为全球首款通过鞘内注射Treg细胞治疗ALS的创新疗法，有望扭转这一现状。
▲利用Treg细胞神经保护活性治疗神经退行性疾病原理 来源：Molecular Neurodegeneration [1]
该疗法采用患者自体Treg细胞经体外扩增后回输，通过免疫稳态重建和神经修复激活双重作用路径实现从“神经保护”到“功能重塑”的跨越。一方面，抑制过度激活的攻击性免疫细胞，阻止髓鞘及神经元细胞的进一步损伤；另一方面，通过Treg细胞的修复功能，促进髓鞘再生，修复受损神经元。
临床应用：全球首例，引领行业新方向
早在2024年10月，郑州大学第一附属医院生物细胞治疗中心的IIT项目就完成了全球首例Treg脊髓鞘内注射治疗渐冻症的案例。该项目通过鞘内注射的方式将Treg细胞直接输送至中枢神经系统，显著提高了药物在脑部和脊髓等关键部位的浓度，增强了对神经系统的保护和修复作用。
郑州大学第一附属医院生物细胞治疗中心赵璇教授和王燕琳教授在第91届CMEF期间分享了其团队在调节性T细胞（Treg）治疗领域的最新研究成果及人工智能在疾病类型的判断应用前景。目前该疗法在功能量表、运动功能、系统功能和安全性等方面均取得了显著突破。
首例接受Treg细胞治疗的52岁男性患者（治疗前ALSFRS-R评分下降明显，已逐渐出现行动不便、四肢无力等症状）经4个月随访，取得重大进展，即ALSFRS-R量表评分和握力值较基线值有所提升，且维持稳定；生活质量较治疗前有所改善；安全性良好，未发生严重不良事件。患者的随访显示，治疗后7天患者的手指灵活性提升、痉挛频率下降；4个月时患者已从无法自主抬头逐步恢复至可完成日常进食，直观印证了该疗法在神经功能修复方面的潜力。目前，该临床研究试验已有5例患者进入临床阶段，治疗进程稳步推进，患者肌力和总体评分稳定并显示一定上升趋势。
携手共进，探索更多创新疗法
此次临床试验获批是盈康一生·海尔国际细胞库在细胞应用领域的里程碑，也展现了海尔国际细胞库在推动前沿技术临床应用方面的决心与能力。盈康一生·海尔国际细胞库将充分发挥在细胞存储、细胞制备和临床应用方面的优势，为此次药物临床试验项目提供全方位的支持，推动项目顺利开展，进一步验证该疗法的安全性和有效性，为全球渐冻症患者带来更多的希望。未来，盈康一生·海尔国际细胞库与赛尔欣将继续携手行业伙伴，探索更多创新疗法，为人类健康事业贡献力量。
相关内容：
1. 图片引用自：Molecular Neurodegeneration volume 15, Article number: 32 (2020)《Harnessing regulatory T cell neuroprotective activities for treatment of neurodegenerative disorders》
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来源：海尔国际细胞库
