摘要：4月28日，CDE官网显示，百济神州的索托克拉片（sonrotoclax）申报上市。根据此前的优先审评记录，此次申报的适应症或包括：1、既往接受过抗CD20治疗和BTKi治疗的套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者；2、既往接受过治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小

文 张松 整理 医药经济报

百济神州BCL-2抑制剂索托克拉申报上市

4月28日，CDE官网显示，百济神州的索托克拉片（sonrotoclax）申报上市。根据此前的优先审评记录，此次申报的适应症或包括：1、既往接受过抗CD20治疗和BTKi治疗的套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者；2、既往接受过治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）成人患者。

索托克拉是百济神州开发的一款强效、高选择性BCL-2抑制剂，其设计旨在产生更深、更持久的靶点抑制。据悉，与艾伯维/罗氏开发的全球首个且唯一上市的BCL-2抑制剂维奈克拉相比，索托克拉在临床前研究和肿瘤模型中均显示出更高的效力和靶点选择性，并有可能克服耐药性。

除了百济神州外，还有多家本土药企在BCL-2抑制剂赛道上竞逐，其中亚盛医药的力胜克拉（lisaftoclax，APG-2575）已递交上市申请；诺诚健华的mesutoclax处于III期临床阶段；复创医药的FCN-338和正大天晴的TQB3909处于II期研究阶段。

英矽智能1类新药ISM001-055拟纳入突破性治疗品种

4月28日，CDE官网显示，英矽智能递交的1类新药INS018-055片拟纳入突破性治疗品种，用于治疗特发性肺纤维化（IPF）。值得一提的是，该药是全球首个进入临床阶段的TNIK抑制剂。

INS018-055片（Rentosertib，曾用名：ISM001-055）是一款全球首创（first-in-class）小分子抑制剂，由生成式AI驱动药物发现与设计过程，靶向TNIK（Traf2/NCK 相互作用激酶），拟开发用于治疗特发性肺纤维化（IPF）等疾病。2023年2月，INS018-055片获得FDA授予的孤儿药资格认定。

在国内，英矽智能正在国开展INS018-055片治疗 IPF 患者的 Ⅱ 期临床试验。2024 年 9 月，英矽智能宣布INS018-055片已完成治疗 IPF 患者的 IIa 期临床研究，并取得积极结果。

全球首个HER2抗体偶联降解剂开发终止

4月28日，Orum Therapeutics宣布对公司产品管线进行战略性更新，终止对HER2靶向GSPT1抗体偶联降解剂（DAC）ORM-5029的进一步临床开发，同时提名正在开发中的下一代DAC候选药物ORM-1153，该产品适应症为血液系统恶性肿瘤。

ORM-5029由GSPT1降解剂SMoI006和HER2单抗帕妥珠单抗通过Val-Cit PABc连接子偶联而成。2022年4月，研究者在AACR会议上公布了药物发现结果。2022年8月，该产品启动了针对HER2表达晚期实体瘤的I期首次人体试验，成为全球首个进入临床阶段的DAC药物。

临床前试验表明，ORM-5029能够诱导肿瘤细胞杀伤，其效力比未结合的SMol006降解剂高出10000倍。此外，循环中释放的游离SMol006水平不到与抗体结合的SMol006水平的0.01%。此外，单剂量ORM-5029可实现多种乳腺癌模型（包括HER2低表达模型）中的肿瘤消退。在审查了现有的临床和临床前数据后，Orum决定终止ORM-5029 的开发。

编辑：范晓艳

版式编辑：于成林

审校：马飞、张松

来源：医药经济报