百万CAR-T为何刷不上医保？

摘要：当下，正值医保结果出炉期，行业里充斥的也大多是“获批”喜讯。比如刚刚单挑“药王”成功的卡度尼利单抗和我国*获批上市的第三代BCR-ABL抑制剂奥雷巴替尼等多款重磅药，均被纳入此次医保支付范围。据官方数据统计，今年共有91款新药纳入医保，平均降价幅度为63%。

当下，正值医保结果出炉期，行业里充斥的也大多是“获批”喜讯。比如刚刚单挑“药王”成功的卡度尼利单抗和我国*获批上市的第三代BCR-ABL抑制剂奥雷巴替尼等多款重磅药，均被纳入此次医保支付范围。据官方数据统计，今年共有91款新药纳入医保，平均降价幅度为63%。

但这只是其中一面，相较于前两年目录外药品专家评审通过率分别在70%和60%左右，今年“国谈”专家审评通过率只有41.3%，这意味着大量药物被拦在了医保门外。而在这之中，当属CAR-T领域最“惨”，提交申请的四款产品阿基仑赛、瑞基奥仑赛、纳基奥仑赛、泽沃基奥仑赛均未能进入医保，甚至在形式审查阶段就已全部出局，连谈判桌都没坐上。

这还不是最尴尬的，据悉，今年已是CAR-T疗法连续第四次冲刺医保失败。以复星凯特的阿基仑赛注射液为例，作为我国*获批上市的CAR-T疗法，从2021年初次申报开始，已连续四年止步于专家评审。而这种情况未来可能还将延续，据多位专业人士推测，CAR-T疗法进医保至少还需要3-5年，甚至是更长的时间。

于是，两个关键性疑问开始在行业里愈发响亮：一是CAR-T为何要挤破头进入医保？二是其为何一直被挡在门外，甚至连周旋的资格都没有？答案往往就藏在细微之处。

冷板凳，一坐就是四年

事实上，在四款CAR-T产品今年提交医保申请的那一刻，行业里就已经预判了其失败的结果。这是因为在“五十万不谈，三十万不进”的国谈隐形门槛之下，动辄百万级的CAR-T实在是与“标准”相距甚远。

图1.国内已获批6款CAR-T产品情况及售价

据动脉网观察，目前我国已获批的6款CAR-T疗法中，*的是合源生物旗下的纳基奥仑赛注射液99.9万元/针，最贵的是药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液129万元/针，传奇生物的西达基奥仑赛注射液今年8月获批，虽然目前还尚未公布价格，但根据其在美国的定价46.5万美元/针，预估其国内定价不会低于120万元/针，这远远超过了医保的支付阈值。

图2.2023年全国基本医保基金收支情况（单位：亿元，图源中国医疗保险）

再加上当前医保基金压力较大，诸如此类的“天价药”自然要排除在外。根据国家医保局发布的《2023年医疗保障事业发展统计快报》显示，2023年我国医保基金总体收入和支出分别增加了7.9%和14.4%，支出增速远大于收入增速。这意味着，医保基金未来将面临巨大挑战，当前只能是“好钢用在刀刃上”，像CAR-T疗法这类高价药不得不先让路。

不过，“钱”并不是*原因，CAR-T难进医保还体现在其临床的局限性上。据悉，目前国内获批的CAR-T疗法主要是针对复发或难治性血液肿瘤患者，而根据公开数据，血液肿瘤占全球恶性肿瘤发病群体的比例仅为10%，并且在这10%中也并非都适用CAR-T，所以其市场需求极为有限。

这在实际临床场景中也得到了验证。以阿基仑赛为例，作为国内*获批上市的CAR-T，在全面引人商保的前提下，上市4年也只覆盖了700多位患者；而晚3个月上市的瑞基奥仑赛则更低，截至2023年总销售额3.51亿元，按其129万元每针计算，用过的患者不到300人。这显然与医保“保基本”的特性不相契合。

那么，为什么CAR-T这么贵，市场覆盖率又为何这么低呢？这都得从它的“个性化”上来说。

据悉，目前已获批上市的CAR-T均为自体CAR-T，自体CAR-T需要采集每一位患者体内的T细胞，因此每个患者都需要一条单独的生产线，制备完成后的产品也仅限于患者自身使用。而当采集的患者T细胞运达产品制备基地后，需要经过600多道工艺、20多位专业的制备工程师才能完成生产，并且还要通过严格的质控及质检步骤。而在这个繁琐的制备过程中，还涉及到较贵的进口载体等材料，因此其成本非常高昂。根据国外研究显示，每剂次CAR-T的生产材料成本约在4.3万美元（约合人民币31万元）。

对此，某资深人士谈道，“由于CAR-T细胞药物的特殊性，目前的临床制备技术无法脱离‘个体化’，而产品本身的生产成本也无法通过治疗更多患者摊薄，再加之国内环境尚不足以支撑分段生产，制备成本当然也就居高不下。所以从现阶段来说，企业还很难承受像其他药物一样那么大幅度的降价，这也就使其在医保谈判中失去了先机。”

四种“解法”：商保、国产、出海和通用型CAR-T

虽然从当前来看，CAR-T进医保有一定难度，但医保作为国内药品的*支付端，一直是CAR-T疗法希望依靠的大树。

图3.2021-2023年国内CAR-T整体销售情况及增速（数据来源：药智数据）

这得从两方面来看，一方面是营收压力需要通过医保来缓解。以药明巨诺为例，其目前只有瑞基奥仑赛注射液这一款上市产品，2021年至2024年上半年收入分别为3079.70万元、1.46亿元、1.74亿元和8681.50万元，营收增速明显放缓。另一方面则是因为入医保不仅能解决支付问题，同时还可以解决入院、市场教育以及产品推广问题，而这都可以为企业节约大量成本，反过来也会促使CAR-T打开一部分降价空间，可谓双赢。

只不过，当医保渠道收紧，眼前的这些现阶段都很难兑现。那么，还有无其他破局之道呢？

这意味着从顶层设计的角度，已经在推动商业健康险的落地了。

事实上，在医保无法为CAR-T“买单”的大背景下，全力渗透商保早已成为行业共识。据不完全统计，阿基仑赛已被纳入100个省市的城市惠民保，备案的治疗中心已达150家；纳基奥仑赛已被纳入河北省惠民保，可实现80%的支付报销范畴；瑞基奥仑赛则已被列入75个地方政府的补充医疗保险计划；而此次*未向医保提交申请的伊基奥仑赛，也在同期选择进入了2025年“江苏医惠保1号”。

而在这个基础上，为进一步扩大市场覆盖率，CAR-T还在探索按疗效付费、分段付费的支付逻辑。今年年初，复星凯瑞就打响了CAR-T疗法按疗效付费“*枪”，按照计划，符合条件的患者在使用阿基仑赛治疗后，若未能达到完全缓解（CR），原本120万一针的CAR-T治疗将获得最高60万元人民币的返还。效果也立竿见影，在推出近9个月的时间里，使用患者数量比去年大幅度增加，接近200位患者入组该项目。

第二条路则是推动全链条国产化。今年3月，《自然》期刊一篇文章披露，印度一家企业ImmunoACT利用本土化低廉的生产优势，大大降低了CAR-T原材料、设备和人工三方面成本，最终实现了CAR-T单次治疗费用仅20-30万元。

图4.印度NexCAR19疗效数据（数据来源：ImmunoACT官网）

这无疑为国产CAR-T提供了思路。据业内人士讲述，目前CAR-T产品在生产环节已逐步国产化，6款获批CAR-T产品中，国产比例超过一半，而随着这一趋势逐步演变，后续CAR-T产品生产成本将有望下调。不过，他也强调，CAR-T产品无论是工艺还是物料变化，都需要经过严格审批，因此国产化并不能立马见效，而是一个漫长的过程，并且要实现全产业链国产化，才能真正大幅压缩生产成本，从而为低定价让出空间。

第三条路是出海。2023年12月，阿斯利康以12亿美元买下亘喜生物，这是我国医药企业首次被MNC完全收购。亘喜生物来头并不小，其拳头产品CD19/BCMA双靶点CAR-T疗法GC012F将CAR-T技术延伸至自免领域，并取得了不俗的临床疗效，但由于迟迟没有商业化，因此在美股较为低迷，市值一度大跌91%。而在这种情况下，被收购无疑是一个不错的选择，依托阿斯利康的海外渠道和资源，其产品或将很快推向市场，而亘喜生物也将借此实现“扭亏为盈”。

图5.FDA批准的6款CAR-T 2023年营收及增速（数据来源：智通财经）

同样是在CAR-T领域，传奇生物近期也被传收到MNC天价并购邀约，而其重磅产品西达基奥仑赛刚好就是成功的出海案例。2017年年底，传奇生物与强生达成合作，共同开发并销售西达基奥仑赛注射液，2022年该产品在美上市，上市*年销售1.33亿美元，2023年销售额飙升至5亿美元，同比增长276%。值得一提的是，西达基奥仑赛海外销售权益双方对半平分，这意味着传奇生物将因此获得丰厚收入。而在当前出海热潮下，更多CAR-T企业或将涌入潮流之中，并借此打开变现渠道。

最后一条路则是在技术上进行迭代，即专注通用型CAR-T疗法。前文提到，目前全球已上市的CAR-T产品均为自体CAR-T，因为其*“个性化”，所以生产成本极高，并且其长期局限于血液瘤适应症，市场可及性非常小。

通用型CAR-T则有可能改变这一局面，因为其*的优势就在于能做到“现货供应”，单次生产可治疗100多名患者，这将极大削减生产成本。据第三方数据统计，通用型CAR-T凭借规模化生产优势，预计可将耗材总成本从6万美元降至2000美元，将QC费用从3万美元降至1000美元，从而将生产成本从定制自体CAR-T疗法的近10万美元降低至4460美元。

不过，通用型CAR-T目前也面临着不同程度的研发挑战，比如移植物抗宿主病、宿主抗移植物反应以及疗效持久时间等。即便如此，对于正处于商业化困境的CAR-T来说，这也是一个极为可行的选择，当前不少企业已经在为此发力。

事实上，以上提到的四种路径都有利有弊，究竟要如何选择才能使其利益*化，还是要根据自身产品情况以及行业变化来综合考量。但有一点可以确定的是，在医保渠道遇阻，以及资本寒冬的当下，CAR-T的商业化已经迫在眉睫。

同“路”但不同命

今年是医保谈判的第7年，在过去7年间，医保累计新增835个药品，共为患者减负超8800亿元。而在这一进程之中，医保对于创新药的支持力度持续增大，4年时间里医保基金对创新药支出增长大约15倍，且占总支出的比例也在显著提升。

这是因为谈进了，通常放量明显，商业化也能顺利开展，有了收入也能更好反哺到研发；而如果进不去，通常就意味着失去了进医院的机会，放量和商业化便无从谈起。”

但同时也要意识到，创新药当前要进入医保并不容易。这是因为医保在过去更多的是为仿制药服务，虽然近几年随着创新药崛起，医保逐渐放大了准入闸口，纳入了不少创新药，但其核心仍然是“保基本”，再加上当前医保基金吃紧，对于创新药的托举自然会愈发吃力。

于是，像CAR-T疗法这类天价创新药，虽然其代表了某一领域的尖端技术，同时也在临床上证明了其疗效，但仍然避免不了被挡在医保门外。不过，也有特例。据悉，在过去7年医保进程中，先后有近30种“天价药”顺利挤进国家医保目录。

在这之中，让人印象最为深刻的当属诺西那生纳注射液，其在2021年进入医保，当时市场定价超过70万一针；而在同一年，用于治疗法布雷病的*药瑞普佳也顺利进入医保，该疾病每年需花费近150万元。今年同样有典型案例，比如拉罗替尼，作为全球*不分肿瘤来源用于初始治疗的靶向药，其在美国的定价高达32800美元/月，一年药费超过260万元；另外还有瑞普替尼，作为新一代抗癌药，其月费也高达26万元。