摘要：1。重组人血小板生成素（rhTPO）作为一种促血小板生成药物，近年来多项研究证实可用于促进AML患者化疗后的血小板恢复，有效提升血小板水平，减少出血和由此导致的死亡危险。
2024年12月7日-10日，第66届美国血液学会（ASH）年会在美国圣迭戈召开，此次年会汇聚来自全球多个国家的血液专家和专业人士，共同探讨血液学领域的最新研究进展。安徽医科大学第一附属医院葛健教授团队开展的有关rhTPO在AML化疗后血小板减少患者中的疗效分析研究以壁报形式亮相2024 ASH年会。值此之际，医脉通特邀葛健教授分享该研究的核心内容，并就未来AML领域的发展方向发表独到见解，以飨读者！
医脉通：在今年的ASH年会上，您发表了有关rhTPO在AML化疗后血小板减少患者中的疗效分析研究，能否请您简单介绍一下这项研究开展的背景？
葛健教授
安徽医科大学第一附属医院
AML是一种异质性的血液系统恶性肿瘤，异常增殖的白血病细胞浸润骨髓破坏正常的造血功能，导致血小板减少，由此引发的出血是AML患者常见的临床表现。然而，患者接受化疗后会进一步抑制骨髓造血，导致血小板水平进一步降低，这种现象被称为CIT。CIT的发生可能增加患者的出血风险，进而导致化疗剂量降低和治疗时间延迟，影响患者的整体预后1近年来，rhTPO已经被多项临床研究证实具有升血小板的作用，且安全性良好，但对于其临床效益仍具有争议，即能否缩短低水平血小板的持续时间并减少血小板输注量，尚需进一步研究和验证。因此，基于本中心真实世界的临床数据，对血小板恢复速度进行了细致的观察和统计，验证rhTPO治疗AML化疗后血小板减少的临床效益及安全性。
医脉通：该研究深入探讨了真实世界中rhTPO在AML化疗后血小板减少的患者中的疗效，并构建了相应的血小板恢复预测模型，能否请您分享一下这项研究的主要内容?
葛健教授
安徽医科大学第一附属医院
研究共纳入347例排除急性早幼粒细胞白血病（APL）的初治AML患者，根据是否接受rhTPO治疗分为试验组和对照组。结果表明，使用rhTPO的试验组较对照组30天内血小板恢复水平更高（99.0×109/L vs. 50.0×109/L），差异具有统计学意义（P除了血小板计数（BPC）9/L持续天数与对照组无显著差异外，试验组BPC9/L持续天数以及BPC恢复至30、50、80、100×109/L等节点的时间均短于对照组，差异有统计学意义。此外，该研究基于多因素Logistic回归分析的影响因素，包括化疗前基线血红蛋白（Hb）水平、BPC、平均血小板容积（MPV）、rhTPO的使用和ASXL1基因突变，建立了血小板恢复速度的预测模型，该模型表现出良好的区分度和校准度，决策曲线分析显示患者可以从该模型中受益。
医脉通：通过这项研究，我们看到了rhTPO在AML化疗后促进血小板恢复的临床价值，能否请您分享一下该研究有哪些值得关注的亮点内容？您认为此次探索具有哪些重要的临床意义？
葛健教授
安徽医科大学第一附属医院
首先，该研究证实，使用rhTPO可以显著提高AML诱导化疗后血小板的恢复水平，有助于降低化疗相关风险，为患者顺利进入下一阶段化疗提供了重要保障，避免因血小板减少而延误后续治疗2。其次，rhTPO可显著加快血小板的恢复速度，这与既往的研究结论一致。但是两组患者BPC9/L的持续时间并无显著性差异，原因可能在于rhTPO在骨髓造血重建期加快血小板的生成，但在骨髓抑制早期作用相对有限。此外，在本研究中，试验组的血小板最低值低于对照组，这反映了临床医生更倾向将rhTPO用于血小板水平极低的患者。最后，该研究未发现和既往研究不同的安全性问题。总之，本研究证实了rhTPO的升血小板作用，可以提高血小板恢复水平和恢复速度，改善化疗后的血小板减少，支持患者进行下一阶段的常规化疗。值得一提的是，我中心建立的血小板恢复速度的预测模型有助于临床决策，并将在多中心进一步验证和推广。
医脉通：随着临床研究的不断深入，AML领域近年来取得了较大进展，能否请您谈谈未来AML领域的发展方向和重点？
葛健教授
安徽医科大学第一附属医院
未来AML领域的发展方向和重点，一是结合患者体能、基因等多种因素综合评估，制定更为精准的分层体系和个体化诊治策略。二是在新药时代下，通过探索不同的药物组合，进一步优化治疗方案，以期发挥最大效应。三是针对小分子抑制剂及细胞治疗等新的治疗方法再次开展耐药机制研究，从而为创新药物研发提供更多的基础支持。此外，随着多组学技术的快速发展，临床可以从多维度、系统性的视角深入剖析AML的疾病本质，推动AML诊疗技术的全面升级。
葛健 教授
主任医师，教授，博士生导师，博士后合作导师
安徽医科大学第一附属医院血液内科主任、大内科副主任
中国科学院合肥物质院健康与医学技术研究所特聘研究员
国家血液系统疾病临床医学研究中心安徽分中心负责人
安徽省临床肿瘤学会血液肿瘤专业委员会 主任委员
安徽省第一届“青年江淮名医”
中华医学会血液学分会 青年委员
中国老年医学学会血液学分会 委员
中国医院协会血液学机构分会 委员
中国医疗保健国际交流促进会血液学分会 委员
中国研究型医院学会细胞研究与治疗专业委员会 委员
安徽省医学会血液学分会 常务委员
安徽省药学会血液病精准诊断与治疗学组 组长
先后主持国家自然科学基金青年及面上项目、教育部高等学校博士学科点专项基金、安徽省自然科学基金、安徽省重点研究与开发计划项目、安徽省转化医学研究基金项目等课题10余项
参考文献：
1. 中国临床肿瘤学会（CSCO）抗白血病联盟, 中国临床肿瘤学会（CSCO）抗淋巴瘤联盟. 急性白血病化疗所致血小板减少症诊疗中国专家共识 [J] . 白血病·淋巴瘤, 2019, 28(4) : 193-197.
2. Changqing Jiao, Jianling Cui, Junjie Zhou, et al. Efficacy Analysis of Rhtpo and Construction of Recovery Prediction Model in Acute Myeloid Leukemia Patients with Post-Chemotherapy Thrombocytopenia. 2024 ASH Abstract 4250.
编辑：Julia
审校：Vera
排版：Baa
执行：Moly
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