摘要：日前，CDE官网公示，齐鲁制药BCMA/GPRC5D/CD3三抗QLS4131获批临床，适应症为系统性红斑狼疮。据悉，该药于2024年7月首次获批临床，拟用于多发性骨髓瘤。

文 张洁莹 整理 医药经济报

1.齐鲁制药2款新药获批临床

日前，CDE官网公示，齐鲁制药BCMA/GPRC5D/CD3三抗QLS4131获批临床，适应症为系统性红斑狼疮。据悉，该药于2024年7月首次获批临床，拟用于多发性骨髓瘤。

Insight数据库显示，目前全球范围内共有12条BCMA/GPRC5D/CD3三抗管线在研（仅统计积极状态），5款已启动临床试验，分别来自天广实/康源博创（MBS314）、信达（IBI3003）、齐鲁（QLS4131）、先声（SIM0500）和强生（JNJ-79635322）。

此外，该公司的注射用QLS5132于近日首次获批临床，拟用于治疗晚期实体瘤。

2.基因编辑疗法攻坚晚期胃肠道癌

近日，美国明尼苏达大学科研团队在《柳叶刀·肿瘤学》杂志上发表的研究显示，全球首例运用CRISPR/Cas9基因编辑技术治疗晚期胃肠道癌的人体临床试验取得阶段性成功。该疗法通过改造肿瘤浸润淋巴细胞（TIL），使CISH基因失活，从而更精准地识别和攻击癌细胞。

2020年5月12日-2022年9月16日，共有22名参与者入组本次临床试验（其中一名患者由于首次尝试未能成功培养出TIL而被重复入组一次）。其中10名为女性，11名为男性，有1名患者为亚洲人，其余为白人。

在接受治疗的12名患者中，有6人（50%）在第28天时病情稳定；其中4人（33%）在第56天时仍维持病情稳定。一名年轻的患者患有高度微卫星不稳定性（MSI-H）的结直肠癌，并且对PD-1/CTLA-4免疫治疗无效，但在本研究中获得了完全缓解，并持续至今，超过21个月。

安全性方面，所有12名接受治疗的患者（100%）均出现了相关的严重不良事件。其中最常见的3~4级不良事件包括，由于预处理性淋巴细胞清除化疗方案或白细胞介素-2（IL-2）预期作用引起的血液学不良反应（12人，100%），疲劳（4人，占33%）和食欲减退（3人，占25%）。

在研究期间的死亡病例中，10名患者的死亡原因归因于所研究的基础疾病（即转移性胃肠道癌）及其并发症，另有1名患者死于感染（5级脓毒血症），没有患者出现严重（3级及以上）细胞因子释放综合征或神经毒性事件。

图片来源：柳叶刀杂志官网

3.福泰制药终止AAV基因疗法研究

近日，福泰制药表示，将停止使用腺相关病毒（AAV）作为基因治疗载体的研究。公司发言人指出，尽管不再使用AAV，仍坚定地致力于细胞和基因疗法，并将继续推进其现有项目，例如用于镰状细胞病和β地中海贫血的Casgev，以及用于1型糖尿病的zimislecel。据悉，此举可能影响福泰与至少两家生物科技初创公司的合作：AAV设计公司Affinia Therapeutics和使用AAV的tRNA疗法公司Tevard Biosciences。

AAV是一种常用于递送基因疗法的病毒载体。福泰制药这一决定并非孤例。近年来，包括百健、辉瑞、罗氏和武田在内的几家大型制药公司都削减了AAV基因疗法的研究。

来源：医药经济报