摘要：2025年5月6日，FDA任命Vinay Prasad博士为新的生物制品评价与研究中心（CBER）主任。任命宣布后，美股生物技术指数在几个小时内暴跌超过5%，其中Sarepta Therapeutics 的股价下跌了近四分之一。

2025年5月6日，FDA任命Vinay Prasad博士为新的生物制品评价与研究中心（CBER）主任。任命宣布后，美股生物技术指数在几个小时内暴跌超过5%，其中Sarepta Therapeutics 的股价下跌了近四分之一。

Vinay Prasad 来源|CNN

Sarepta的杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法Elevidys在2024年6月加速批准上市。Vinay Prasad对该基因疗法获批一直持反对态度，认为药物的成本很高，且具有潜在毒性，临床效益仍然不明确。

有意思的是，Elevidys是在前CBER主任Peter Marks大力支持下获批上市。Peter Marks曾表示，FDA鼓励开发商使用加速批准途径，特别是针对罕见疾病的基因和细胞疗法。

Vinay Prasad曾是加州大学旧金山分校（University of California San Francisco）的流行病学教授，在新冠大流行期间严厉批评美国政府的应对措施和疫苗政策。

他曾在2025年1月公开发表言论质疑FDA的审评标准，认为使用替代终点批准的药物，只有不到一半证明能够改善生存。在对照试验中，只有六分之一的患者在5年后表现出生存优势。他主张提高审评标准，尤其是在癌症和罕见病药物获批之前，必须在对照试验中证明有意义的生存或生活质量的改善。

总第2422期

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来源：研发客一点号